Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Esketamin pro léčbu Rettova syndromu

12. května 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Průzkumná studie esketaminu pro léčbu Rettova syndromu

Cílem této intervenční studie je dozvědět se o účinnosti a bezpečnosti Esketaminu při léčbě dětí s Rettovým syndromem (RTT).

Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:

  • zda je léčba esketaminem účinná při zlepšování závažnosti symptomů RTT.
  • zda je esketamin bezpečný při léčbě RTT. Účastníci budou dostávat týdenní intravenózní infuzi esketaminu po dobu pěti týdnů a bude hodnocena závažnost onemocnění a bezpečnost léku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Čína, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klasické/typické RTT
  • Způsobující mutaci v genu MECP2
  • Stabilní průběh záchvatů nebo neměl žádné záchvaty alespoň 8 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Užívání jiných léků, které interagují s esketaminem: tyroxin, meglumin diatrizoát, aminofylin, diazepam nebo midazolam, léky na hypertenzi nebo tlumivé látky centrálního nervového systému, halogenovaná celková anestetika (např. halothan), tubokurarin, atrakurium
  • Stav s hypertenzí, vysokým tlakem mozkomíšního moku a vysokým nitroočním tlakem
  • Nestabilní systémové onemocnění jiné než Rettův syndrom: současné klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes 2. typu), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánět střev onemocnění) nebo velký chirurgický zákrok plánovaný během studie
  • Klinicky významné variace v užívání léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba esketaminem
Esketamin, zředěný 20 ml fyziologického roztoku v dávce 0,25 mg/kg, intravenózně po dobu 40 minut, jednou týdně; 5 týdnů celkem.
Lék: Esketamin hydrochlorid
Intravenózní infuze ketaminu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: základní stav, týden 5
Bezpečnost léčby esketaminem u dívek s RTT
základní stav, týden 5
Účinnost léčby esketaminem u dívek s RTT
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Celkové skóre dotazníku Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ); Minimální hodnota 0; Maximální hodnoty 90; vyšší skóre znamená horší výsledek.
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Společný výsledek pro účinnost léčby esketaminem u dívek s RTT
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Skóre zlepšení škály klinických globálních dojmů (CGI-I); Minimální hodnota 0; Maximální hodnoty 7; vyšší skóre znamená horší výsledek.
výchozí, 5. týden a 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revised-Motor Behavior Assessment scale (R-MBA)
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Skóre subškály, 0-100, vyšší boláky znamenají horší výsledek
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Škála závažnosti Rettova syndromu (RSSS)
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Skóre subškály 0-21, vyšší boláky znamenají horší výsledek
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Zlepšení spánku léčbou esketaminem
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Záznam spánku
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Pozorování chování
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Neobvyklé pohyby rukou za hodinu
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Plán diagnostických pozorování autismu, druhé vydání (ADOS-2)
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Celkové skóre,; Minimální hodnota 0; Maximální hodnoty 28; vyšší skóre znamená horší výsledek.
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Griffithsovy škály vývoje dítěte
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Vývojový kvocient; Minimální hodnota 0; Maximální hodnoty 96; vyšší skóre znamená lepší výsledek.
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Změna obrazu mozku
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Magnetická rezonance (MRI)；mozkové síťové připojení
výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Změna funkce mozku
Časové okno: výchozí, 5. týden a 6. měsíc
Elektroencefalogram (EEG); činnost mozkových vln
výchozí, 5. týden a 6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

30. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Jiné číslo grantu/financování: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

všechny shromážděné IPD, všechny IPD, které jsou základem výsledků v publikaci

Časový rámec sdílení IPD

počínaje 6 měsíci po zveřejnění, po dobu jednoho roku

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Esketamin hydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit