Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Eszketamin a Rett-szindróma kezelésére

2026. május 12. frissítette: Children's Hospital of Fudan University

Az eszketamin feltáró kísérlete a Rett-szindróma kezelésére

Ennek az intervenciós vizsgálatnak az a célja, hogy megismerje az Esketamin hatásosságát és biztonságosságát a Rett-szindrómás (RTT) gyermekek kezelésében.

A fő kérdések, amelyekre választ kíván adni:

  • hogy az eszketamin-kezelés hatékonyan javítja-e a tünetek súlyosságát az RTT esetében.
  • hogy az eszketamin biztonságos-e az RTT kezelésében. A résztvevők hetente intravénás Esketamin infúziót kapnak öt héten keresztül, és értékelik a betegség súlyosságát és a gyógyszerbiztonságot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kína, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klasszikus/tipikus RTT
  • Mutációt okoz a MECP2 génben
  • A görcsrohamok stabil mintázata, vagy legalább 8 hete nem volt roham

Kizárási kritériumok:

  • Az eszketaminnal kölcsönhatásba lépő egyéb gyógyszerek alkalmazása: tiroxin, meglumin-diatrizoát, aminofillin, diazepam vagy midazolám, vérnyomáscsökkentő vagy központi idegrendszeri depresszánsok, halogénezett általános érzéstelenítők (pl. halotán), tubokurarin, atrakurium
  • Hipertóniával, magas agy-gerincvelői folyadéknyomással és magas intraokuláris nyomással járó állapot
  • A Rett-szindrómától eltérő instabil szisztémás betegség: jelenlegi klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, endokrin (például hypo- vagy hyperthyreosis, 1-es típusú cukorbetegség vagy nem kontrollált 2-es típusú cukorbetegség), vese-, máj-, légúti vagy gyomor-bélrendszeri betegség (például cöliákia vagy gyulladásos bélbetegség) betegség), vagy a vizsgálat során tervezett nagy műtét
  • Klinikailag fontos eltérések a gyógyszerhasználatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eszketamin kezelés
Eszketamin 20 ml sóoldattal hígítva, 0,25 mg/kg dózisban, intravénásan 40 percig, hetente egyszer; 5 hét összesen.
Drog: Eszketamin-hidroklorid
Ketamin intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: alapállapot, 5. hét
Az esketamin-kezelés biztonságossága RTT-ben szenvedő lányoknál
alapállapot, 5. hét
Az Esketamin-kezelés hatékonysága RTT-ben szenvedő lányoknál
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Rett-szindróma viselkedési kérdőív (RSBQ) összpontszáma; Minimális érték 0; Maximális értékek 90; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Az esketamin-kezelés hatékonyságának társeredménye RTT-ben szenvedő lányoknál
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Clinical Global Impressions Scale-javítási (CGI-I) pontszám; Minimális érték 0; Maximális értékek 7; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
alapvonal, 5. hét és 6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Revised-Motor Behavior Assessment Skála (R-MBA)
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Alskála pontszám, 0-100, nagyobb sebek rosszabb eredményt jelentenek
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Rett-szindróma súlyossági skála (RSSS)
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Alskála pontszám, 0-21, nagyobb sebek rosszabb eredményt jelentenek
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Alvásjavítás Esketamin kezeléssel
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Alvási rekord
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Viselkedés megfigyelés
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Szokatlan kézmozdulatok időtartama óránként
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Autizmus diagnosztikai megfigyelési ütemterv, második kiadás (ADOS-2)
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Összesített pontszám,; Minimális érték 0; Maximális értékek 28; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Griffiths-skálák a gyermekek fejlődéséről
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Fejlődési hányados; Minimális érték 0; Maximális értékek 96; a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek.
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Agykép változás
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) ；agyhálózati kapcsolat
alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Az agy működésének megváltozása
Időkeret: alapvonal, 5. hét és 6. hónap
Elektroencefalogram (EEG); agyhullám tevékenység
alapvonal, 5. hét és 6. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. december 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 28.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

az összes összegyűjtött IPD, az összes alapjául szolgáló IPD publikációt eredményez

IPD megosztási időkeret

a megjelenés után 6 hónappal kezdődően, egy évig

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel