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Esketamina para el tratamiento del síndrome de Rett

28 de diciembre de 2023 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Un ensayo exploratorio de esketamina para el tratamiento del síndrome de Rett

El objetivo de este estudio de intervención es conocer la eficacia y seguridad de la esketamina para el tratamiento de niños con síndrome de Rett (RTT).

Las principales preguntas que pretende responder son:

  • si el tratamiento con esketamina es eficaz para mejorar la gravedad de los síntomas del RTT.
  • si la esketamina es segura en el tratamiento de la RTT. Los participantes recibirán una infusión intravenosa semanal de esketamina durante cinco semanas y se evaluará la gravedad de la enfermedad y la seguridad de los medicamentos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

3

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Shu Liu
  • Número de teléfono: +86 17612101065
  • Correo electrónico: mickeyshu@126.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Porcelana, 361006
        • Reclutamiento
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)
        • Contacto:
          • Min Zhang

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • RTT clásico/típico
  • Causando mutación en el gen MECP2
  • Patrón estable de convulsiones o no ha tenido convulsiones durante al menos 8 semanas

Criterio de exclusión:

  • Uso de otros medicamentos que interactúan con la esketamina: tiroxina, diatrizoato de meglumina, aminofilina, diazepam o midazolam, medicamentos antihipertensivos o depresores del sistema nervioso central, anestésicos generales halogenados (p. ej., halotano), tubocurarina, atracurio.
  • Condición con hipertensión, presión alta del líquido cefalorraquídeo y presión intraocular alta.
  • Enfermedad sistémica inestable distinta del síndrome de Rett: enfermedad cardiovascular, endocrina clínicamente significativa (como hipo o hipertiroidismo, diabetes tipo 1 o diabetes tipo 2 no controlada), renal, hepática, respiratoria o gastrointestinal (como enfermedad celíaca o inflamación intestinal). enfermedad) o cirugía mayor planificada durante el estudio
  • Variaciones clínicamente importantes en el uso de medicamentos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento con esketamina
Esketamina, diluida con 20 ml de solución salina a una dosis de 0,25 mg/kg, por vía intravenosa durante 40 minutos, una vez a la semana; 5 semanas en total.
Droga: Clorhidrato de esketamina
Infusión intravenosa de ketamina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia del tratamiento con Esketamina en niñas con RTT
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Puntuación total del Cuestionario de conducta del síndrome de Rett (RSBQ)
línea de base, semana 5 y mes 6
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5
Seguridad del tratamiento con esketamina en niñas con RTT
línea de base, semana 5
Co-resultado de eficacia del tratamiento con esketamina en niñas con RTT
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Puntuación de mejora de la Escala de Impresiones Clínicas Globales (CGI-I)
línea de base, semana 5 y mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calendario de observación del diagnóstico de autismo, segunda edición (ADOS-2)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Puntaje total
línea de base, semana 5 y mes 6
Escalas Griffiths de desarrollo infantil
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Cociente de desarrollo
línea de base, semana 5 y mes 6
Escala revisada de evaluación de la conducta motora (R-MBA)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Puntuación de la subescala, 0-100; las llagas más altas significan un peor resultado
línea de base, semana 5 y mes 6
Escala de gravedad del síndrome de Rett (RSSS)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Puntuación de la subescala, 0-21; las llagas más altas significan un peor resultado
línea de base, semana 5 y mes 6
Mejora del sueño mediante el tratamiento con esketamina.
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Registro de sueño
línea de base, semana 5 y mes 6
Observación de comportamiento
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Duración de los movimientos inusuales de la mano por hora.
línea de base, semana 5 y mes 6
Imágenes por resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Conectividad de la red cerebral
línea de base, semana 5 y mes 6
Electroencefalograma (EEG)
Periodo de tiempo: línea de base, semana 5 y mes 6
Actividad anormal de las ondas cerebrales
línea de base, semana 5 y mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

10 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Otro número de subvención/financiamiento: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

todos los IPD recopilados, todos los IPD que subyacen a los resultados de una publicación

Marco de tiempo para compartir IPD

A partir de 6 meses después de la publicación, durante un año.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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