Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Esketamin för behandling av Retts syndrom

12 maj 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University

Ett utforskande försök med esketamin för behandling av Retts syndrom

Målet med denna interventionsstudie är att lära sig om effektiviteten och säkerheten av Esketamin för behandling av barn med Retts syndrom (RTT).

Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:

  • om behandling med esketamin är effektiv för att förbättra symtomens svårighetsgrad för RTT.
  • om Esketamin är säkert vid behandling av RTT. Deltagarna kommer att få en intravenös infusion av Esketamin varje vecka under fem veckor och kommer att bedömas med avseende på sjukdomens svårighetsgrad och läkemedelssäkerhet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klassisk/typisk RTT
  • Orsakar mutation i MECP2-genen
  • Stabilt mönster av anfall, eller har inte haft några anfall i minst 8 veckor

Exklusions kriterier:

  • Användning av andra läkemedel som interagerar med esketamin: tyroxin, meglumindiatrizoat, aminofyllin, diazepam eller midazolam, läkemedel för antihypertoni eller centralnervösa depressiva medel, halogenerade allmänna anestetika (t.ex. halotan), tubokurarin, atracurium
  • Tillstånd med högt blodtryck, högt cerebrospinalvätsketryck och högt intraokulärt tryck
  • Instabil systemisk sjukdom annan än Retts syndrom: aktuell kliniskt signifikant kardiovaskulär, endokrin (såsom hypo- eller hypertyreos, typ 1-diabetes eller okontrollerad typ 2-diabetes), njur-, lever-, andnings- eller gastrointestinala sjukdomar (såsom celiaki eller inflammatorisk tarm) sjukdom), eller större operation som planeras under studien
  • Kliniskt viktiga variationer i läkemedelsanvändning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Esketaminbehandling
Esketamin, utspädd med 20 ml koksaltlösning i en dos av 0,25 mg/kg, intravenöst i 40 minuter, en gång i veckan; 5 veckor totalt.
Läkemedel: Esketaminhydroklorid
Intravenös infusion av ketamin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: baslinje, vecka 5
Säkerhet vid behandling med Esketamin hos flickor med RTT
baslinje, vecka 5
Effekt av behandling med Esketamin hos flickor med RTT
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) totalpoäng; Minsta värde 0; Maxvärden 90; högre poäng innebär ett sämre resultat.
baslinje, vecka 5 och månad 6
Medutfall för effekt av behandling med Esketamin hos flickor med RTT
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Clinical Global Impressions Scale-improvement (CGI-I) poäng; Minsta värde 0; Maxvärden 7; högre poäng innebär ett sämre resultat.
baslinje, vecka 5 och månad 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Reviderad skala för utvärdering av motorbeteende (R-MBA)
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Subskala poäng, 0-100, högre sår innebär ett sämre resultat
baslinje, vecka 5 och månad 6
Rett Syndrome Severity Scale (RSSS)
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Subskala poäng, 0-21, högre sår innebär ett sämre resultat
baslinje, vecka 5 och månad 6
Sömnförbättring genom behandling med esketamin
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Sömnrekord
baslinje, vecka 5 och månad 6
Beteendeobservation
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Ovanliga handrörelser varaktighet per timme
baslinje, vecka 5 och månad 6
Autism Diagnostic Observation Schema, andra upplagan (ADOS-2)
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Totalpoäng,; Minsta värde 0; Maxvärden 28; högre poäng innebär ett sämre resultat.
baslinje, vecka 5 och månad 6
Griffiths skalor för barns utveckling
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Utvecklingskvot; Minsta värde 0; Maxvärden 96; högre poäng betyder bättre resultat.
baslinje, vecka 5 och månad 6
Hjärnbild förändras
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Magnetic Resonance Imaging (MRI) ；anslutning till hjärnan
baslinje, vecka 5 och månad 6
Hjärnans funktion förändras
Tidsram: baslinje, vecka 5 och månad 6
Elektroencefalogram (EEG); hjärnvågsaktivitet
baslinje, vecka 5 och månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Utredare

  • Huvudutredare: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 november 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2025

Avslutad studie (Faktisk)

30 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 december 2023

Första postat (Faktisk)

10 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

all insamlad IPD, all IPD som ligger bakom resulterar i en publikation

Tidsram för IPD-delning

med start 6 månader efter publicering, under ett år

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera