レット症候群の治療のためのエスケタミン
2023年12月28日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
レット症候群治療のためのエスケタミンの探索的試験
この介入研究の目的は、レット症候群 (RTT) の小児を治療するためのエスケタミンの有効性と安全性について学ぶことです。
回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- エスケタミン治療がRTTの症状重症度の改善に効果的かどうか。
- エスケタミンがRTTの治療において安全かどうか。 参加者は毎週エスケタミンの静脈内注入を5週間受け、疾患の重症度や薬剤の安全性が評価される。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
3
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Shu Liu
- 電話番号：+86 17612101065
- メール：mickeyshu@126.com
研究場所
-
-
Fujian
-
Xiamen、Fujian、中国、361006
- 募集
- Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)
-
コンタクト：
- Min Zhang
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- クラシック/典型的な RTT
- MECP2遺伝子の変異を引き起こす
- 安定した発作パターン、または少なくとも8週間発作が起きていない
除外基準:
- エスケタミンと相互作用する他の薬物の使用：チロキシン、ジアトリゾ酸メグルミン、アミノフィリン、ジアゼパムまたはミダゾラム、降圧薬または中枢神経抑制薬、ハロゲン化全身麻酔薬（ハロタンなど）、ツボクラリン、アトラクリウム
- 高血圧、脳脊髄液圧、眼圧が高い状態
- レット症候群以外の不安定な全身疾患：現在臨床的に重大な心血管疾患、内分泌疾患（甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または制御されていない2型糖尿病など）、腎臓疾患、肝臓疾患、呼吸器疾患、または胃腸疾患（セリアック病や炎症性腸疾患など）疾患）、または研究中に計画されている大規模な手術
- 薬物使用における臨床的に重要な変化
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エスケタミン治療
エスケタミン、20mlの生理食塩水で希釈し、用量0.25mg/kg、週に1回、40分間静脈内投与。合計5週間。
|
ケタミンの点滴静注
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
RTTの女児におけるエスケタミンによる治療の有効性
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
レット症候群行動質問票 (RSBQ) 合計スコア
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
有害事象の発生率
時間枠：ベースライン、5週目
|
RTTの女児に対するエスケタミンによる治療の安全性
|
ベースライン、5週目
|
|
RTTの女児におけるエスケタミンによる治療の有効性に関する共同転帰
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
Clinical Global Impression Scale-improvement (CGI-I) スコア
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
自閉症診断観察スケジュール、第 2 版 (ADOS-2)
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
合計スコア
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
グリフィスの児童発達尺度
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
開発商材
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
改訂された運動行動評価スケール (R-MBA)
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
下位スケールスコア、0 ～ 100、痛みが大きいほど結果が悪化することを意味します
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
レット症候群重症度スケール (RSSS)
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
下位スケールスコア、0 ～ 21、痛みが大きいほど結果は悪化することを意味します
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
エスケタミン治療による睡眠改善
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
睡眠記録
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
行動観察
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
1時間当たりの異常な運針時間
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
磁気共鳴画像法 (MRI)
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
脳のネットワーク接続
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
|
脳波（EEG）
時間枠：ベースライン、5 週目、6 か月目
|
異常な脳波活動
|
ベースライン、5 週目、6 か月目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Huiping Li、Children's Hospital of Fudan University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月15日
一次修了 (推定)
2024年10月31日
研究の完了 (推定)
2025年5月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月28日
最初の投稿 (実際)
2024年1月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月28日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EskRTT2023
- XE2023-ETBJ-D01 (その他の助成金/資金番号：Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
収集されたすべての IPD、出版物の基礎となるすべての IPD
IPD 共有時間枠
発行後6か月から1年間
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
レット症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア