Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Esketamine voor de behandeling van het Rett-syndroom

12 mei 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University

Een verkennend onderzoek naar esketamine voor de behandeling van het Rett-syndroom

Het doel van deze interventionele studie is om meer te weten te komen over de werkzaamheid en veiligheid van Esketamine voor de behandeling van kinderen met het Rett-syndroom (RTT).

De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • of behandeling met esketamine effectief is bij het verbeteren van de ernst van de symptomen bij RTT.
  • of Esketamine veilig is bij de behandeling van RTT. Deelnemers krijgen gedurende vijf weken een wekelijkse intraveneuze infusie van Esketamine en worden beoordeeld op de ernst van de ziekte en de veiligheid van het geneesmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klassieke/typische RTT
  • Veroorzaakt mutatie in het MECP2-gen
  • Stabiel patroon van aanvallen, of heeft al minstens 8 weken geen aanvallen gehad

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van andere geneesmiddelen die interageren met Esketamine: thyroxine, meglumine diatrizoaat, aminofylline, diazepam of midazolam, geneesmiddelen tegen hoge bloeddruk of middelen die het centrale zenuwstelsel onderdrukken, gehalogeneerde algemene anesthetica (bijv. halothaan), tubocurarine, atracurium
  • Aandoening met hypertensie, hoge druk in het hersenvocht en hoge intraoculaire druk
  • Instabiele systemische ziekte anders dan het Rett-syndroom: huidige klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, diabetes type 1 of ongecontroleerde diabetes type 2), nier-, lever-, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals coeliakie of inflammatoire darmziekten). ziekte), of een grote operatie gepland tijdens het onderzoek
  • Klinisch belangrijke variaties in medicatiegebruik

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling met esketamine
Esketamine, verdund met 20 ml zoutoplossing in een dosis van 0,25 mg/kg, intraveneus gedurende 40 minuten, eenmaal per week; Totaal 5 weken.
Geneesmiddel: Esketaminehydrochloride
Intraveneuze infusie van ketamine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: basislijn, week 5
Veiligheid van de behandeling met Esketamine bij meisjes met RTT
basislijn, week 5
Werkzaamheid van de behandeling met Esketamine bij meisjes met RTT
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Totale score Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ); Minimale waarde 0; Maximale waarden 90; hogere scores betekenen een slechter resultaat.
basislijn, week 5 en maand 6
Co-uitkomst voor de werkzaamheid van de behandeling met Esketamine bij meisjes met RTT
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Klinische Global Impressions Scale-verbeteringsscore (CGI-I); Minimale waarde 0; Maximale waarden 7; hogere scores betekenen een slechter resultaat.
basislijn, week 5 en maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Herziene motorische gedragsbeoordelingsschaal (R-MBA)
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Subschaalscore, 0-100, hogere zweren betekent een slechter resultaat
basislijn, week 5 en maand 6
Rett-syndroom ernstschaal (RSSS)
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Subschaalscore, 0-21, hogere zweren betekent een slechter resultaat
basislijn, week 5 en maand 6
Slaapverbetering door behandeling met Esketamine
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Slaaprecord
basislijn, week 5 en maand 6
Gedragsobservatie
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Ongebruikelijke handbewegingen duur per uur
basislijn, week 5 en maand 6
Diagnostisch observatieschema voor autisme, tweede editie (ADOS-2)
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Totale score,; Minimale waarde 0; Maximale waarden 28; hogere scores betekenen een slechter resultaat.
basislijn, week 5 en maand 6
Griffiths-schalen van de ontwikkeling van kinderen
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Ontwikkelingsquotiënt; Minimale waarde 0; Maximale waarden 96; hogere scores betekenen een beter resultaat.
basislijn, week 5 en maand 6
Verandering van het hersenbeeld
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Magnetic Resonance Imaging (MRI): connectiviteit van het hersennetwerk
basislijn, week 5 en maand 6
Verandering van de hersenfunctie
Tijdsspanne: basislijn, week 5 en maand 6
Elektro-encefalogram (EEG); hersengolfactiviteit
basislijn, week 5 en maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

alle verzamelde IPD, alle IPD die ten grondslag liggen aan de resultaten in een publicatie

IPD-tijdsbestek voor delen

vanaf 6 maanden na publicatie, gedurende één jaar

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren