基因治疗药物治疗小儿法布里病的安全性、耐受性和有效性评价
2024年7月7日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
评估 BBM-F101 注射液治疗小儿法布里病的安全性、耐受性和有效性的单臂、开放标签、单剂量临床研究
这是一项单臂、开放标签、单剂量临床研究，旨在评估 BBM-F101 注射液在儿童法布里病参与者中输注后长达 52 周的安全性、耐受性和有效性，以及 BBM-F101 注射液的长期安全性和有效性。 BBM-F101 注射后最长可保存 5 年。
BBM-F101注射液是一种腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，用于治疗小儿法布里病。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Qian Shen, MD,PhD
- 电话号码：+86 13701923307
- 邮箱：shenqian@shmu.edu.cn
学习地点
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Shanghai、中国
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
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接触：
- Qian Shen, MD,PhD
- 电话号码：+86 13701923307
- 邮箱：shenqian@shmu.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者的法定监护人充分了解研究的目的、性质、方法和潜在风险并签署书面知情同意书；如果参与者年龄>=8岁，参与者还必须同意参加研究并签署书面知情同意书；
- α-Gal A（α-半乳糖苷酶 A）降低并通过基因检测确诊法布里病；
- 年龄≥7岁且<18岁的男性或女性；
- 筛选期间可接受的 eGFR（估计肾小球滤过率）结果；
- 参与者至少有一种法布里病的临床表现；
- 可接受的衣壳抗体滴度；
- 可接受的抗α-Gal A抗体滴度；
- 可接受的实验室值；
- 参赛者的法定监护人及具有良好配合、遵纪守法的参赛者；
- 在青春期研究期间使用可靠的避孕方法。
排除标准：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒DNA（HBV-DNA）阳性，丙型肝炎病毒RNA（HCV-RNA）阳性，HIV或梅毒阳性；
- 有潜在的肝脏疾病；
- 心力衰竭和严重心律失常；
- 对酶替代药物或其他药物有严重过敏反应；
- 急/慢性感染；
- 晚期肾脏疾病;
- 筛选前30天内有疫苗接种史，或在筛选期和主要研究期间有疫苗接种计划；
- 在给药前四个星期内接受过基因治疗或使用过其他研究药物；
- 根据研究者的说法，使参与者不符合研究资格的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BBM-F101注射臂
BBM-F101注射剂的剂量将根据单次静脉输注参与者的体重计算。
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BBM-F101注射剂的剂量将根据单次静脉输注参与者的体重计算。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量限制毒性的发生率
大体时间：12周
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安全审查委员会 (SRC) 在 BBM-F101 注射后 DLT 观察期内确定的剂量有限毒性 (DLT) 事件的发生率
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12周
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不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：52周
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BBM-F101 注射后 52 周内不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Hong Xu, MD,PhD、Children's Hospital of Fudan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月20日
初级完成 (估计的)
2025年6月1日
研究完成 (估计的)
2029年6月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月4日
首次发布 (实际的)
2024年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月7日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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