Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti léku pro genovou terapii pro léčbu dětské Fabryho choroby

7. července 2024 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Jednoramenná, otevřená klinická studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce BBM-F101 při léčbě dětské Fabryho choroby

Jedná se o jednoramennou, otevřenou, jednodávkovou klinickou studii k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce BBM-F101 u pediatrických účastníků Fabryho choroby až 52 týdnů po infuzi a dlouhodobou bezpečnost a účinnost Injekce BBM-F101 až 5 let po infuzi.

Injekce BBM-F101 je produkt genové terapie adeno-asociovaného viru (AAV) pro léčbu dětské Fabryho choroby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zákonný zástupce účastníka plně rozumí cílům, povaze, metodám a případným rizikům studie a podepisuje písemný informovaný souhlas; Je-li účastníkovi >= 8 let, musí také souhlasit s účastí ve studii a podepsat písemný informovaný souhlas;
  2. Snížení α-Gal A (α-galaktosidáza A) a potvrzená diagnóza Fabryho choroby genetickým testováním;
  3. Muži nebo ženy ve věku ≥7 let a <18 let;
  4. Přijatelný výsledek eGFR (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace) v období screeningu;
  5. Účastníci měli alespoň jeden z klinických projevů Fabryho choroby;
  6. Přijatelné titry protilátek proti kapsidu;
  7. Přijatelné titry protilátek proti a-Gal A;
  8. Přijatelné laboratorní hodnoty;
  9. zákonný zástupce účastníka a účastník s dobrou spoluprací a dodržováním předpisů;
  10. Používání spolehlivých metod antikoncepce během studie pro dospívání.

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo DNA viru hepatitidy B (HBV-DNA), pozitivní na RNA viru hepatitidy C (HCV-RNA), pozitivní na HIV nebo syfilis;
  2. mít potenciální onemocnění jater;
  3. Srdeční selhání a závažné arytmie;
  4. Závažné alergické reakce na léky nahrazující enzymy nebo jiné léky;
  5. Akutní/chronické infekce;
  6. Konečné stadium onemocnění ledvin;
  7. Mít vakcinační anamnézu do 30 dnů před screeningem nebo mít plán očkování během období screeningu a období hlavní studie;
  8. podstoupili genovou terapii nebo užívali jiné hodnocené léky během čtyř týdnů před podáním dávky;
  9. Další podmínky, kvůli kterým není účastník podle zkoušejícího způsobilý pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno vstřikování BBM-F101
Dávka injekce BBM-F101 bude vypočtena podle hmotnosti účastníka s jednou intravenózní infuzí.
Genetický: Vstřikování BBM-F101
Dávka injekce BBM-F101 bude vypočtena podle hmotnosti účastníka s jednou intravenózní infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt dávkově omezené toxicity
Časové okno: 12 týdnů
Výskyt příhod toxicity s omezenou dávkou (DLT) stanovený komisí pro kontrolu bezpečnosti (SRC) během období pozorování DLT po injekci BBM-F101
12 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) během 52 týdnů po injekci BBM-F101
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BBM017-IIT1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vstřikování BBM-F101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit