Avaliação da segurança, tolerabilidade e eficácia de um medicamento de terapia gênica para o tratamento da doença de Fabry pediátrica

Critério de inclusão:

1. O responsável legal do participante compreende plenamente os objetivos, natureza, métodos e riscos potenciais do estudo e assina o consentimento informado por escrito; Se o participante tiver >= 8 anos de idade, o participante também deve concordar em participar do estudo e assinar um consentimento informado por escrito;
2. Diminuição da α-Gal A (α-galactosidase A) e diagnóstico confirmado da doença de Fabry por testes genéticos;
3. Homens ou mulheres com idade ≥7 anos e <18 anos;
4. Resultado aceitável de TFGe (taxa de filtração glomerular estimada) no período de triagem;
5. Os participantes apresentavam pelo menos uma das manifestações clínicas da doença de Fabry;
6. Títulos aceitáveis ​​de anticorpos do capsídeo;
7. Títulos de anticorpos anti α-Gal A aceitáveis;
8. Valores laboratoriais aceitáveis;
9. Responsável legal do participante e participante com boa cooperação e conformidade;
10. Uso de métodos contraceptivos confiáveis ​​durante o estudo para a adolescência.

Critério de exclusão:

1. Positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou DNA do vírus da hepatite B (HBV-DNA), positivo para RNA do vírus da hepatite C (HCV-RNA), positivo para HIV ou sífilis;
2. Têm potenciais doenças hepáticas;
3. Insuficiência cardíaca e arritmias graves;
4. Reações alérgicas graves a medicamentos de reposição enzimática ou outros medicamentos;
5. Infecções agudas/crônicas;
6. Doença renal em estágio final;
7. Ter histórico de vacinação nos 30 dias anteriores à triagem, ou ter plano de vacinação durante o período de triagem e período principal do estudo;
8. Receberam terapia genética ou usaram outros medicamentos experimentais nas quatro semanas anteriores à dosagem;
9. Outras condições que tornam o participante não elegível para o estudo segundo o investigador.