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소아 파브리병 치료를 위한 유전자 치료 약물의 안전성, 내약성 및 유효성 평가

2024년 7월 7일 업데이트: Children's Hospital of Fudan University

소아 파브리병 치료에서 BBM-F101 주사의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨, 단일 용량 임상 연구

이는 소아 파브리병 참가자를 대상으로 주입 후 최대 52주 동안 BBM-F101 주입의 안전성, 내약성, 효능을 평가하고, BBM-F101의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨, 단일 용량 임상 연구입니다. BBM-F101 주입 후 최대 5년까지 주입.

BBM-F101주사는 소아 파브리병 치료를 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자치료제이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Shanghai, 중국
        • 모병
        • Children's Hospital of Fudan University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자의 법적 보호자는 연구의 목적, 성격, 방법 및 잠재적 위험을 완전히 이해하고 서면 동의서에 서명합니다. 참가자가 8세 이상인 경우 참가자는 연구 참여에 동의하고 서면 동의서에 서명해야 합니다.
  2. α-Gal A(α-갈락토시다제 A)가 감소하고 유전자 검사를 통해 파브리병 진단이 확인되었습니다.
  3. 7세 이상 18세 미만의 남성 또는 여성
  4. eGFR(추정 사구체 여과율) 결과에 따라 선별 기간이 허용됩니다.
  5. 참가자들은 파브리병에 대한 임상 증상 중 적어도 하나를 경험했습니다.
  6. 허용되는 캡시드 항체 역가;
  7. 허용되는 항 α-Gal A 항체 역가;
  8. 허용되는 실험실 값
  9. 참가자의 법적 보호자 및 협력과 규정 준수가 양호한 참가자
  10. 청소년 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용합니다.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 바이러스 DNA(HBV-DNA)에 양성, C형 간염 바이러스 RNA(HCV-RNA)에 양성, HIV 또는 매독에 양성
  2. 잠재적인 간 질환이 있는 경우
  3. 심부전 및 심한 부정맥;
  4. 효소 대체 약물 또는 기타 약물에 대한 심각한 알레르기 반응;
  5. 급성/만성 감염;
  6. 말기 신장 질환;
  7. 스크리닝 전 30일 이내에 예방접종 이력이 있거나, 스크리닝 기간 및 본시험 기간 동안 예방접종 계획이 있는 경우
  8. 투여 전 4주 이내에 유전자 치료를 받았거나 다른 연구용 약물을 사용한 경우
  9. 조사자에 따르면 참가자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM-F101 주입 암
BBM-F101 주사 용량은 단일 정맥 주사로 참가자의 체중에 따라 계산됩니다.
유전적: BBM-F101 주입
BBM-F101 주사 용량은 단일 정맥 주사로 참가자의 체중에 따라 계산됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성 발생률
기간: 12주
BBM-F101 주사 후 DLT 관찰 기간 내에 안전성 검토 위원회(SRC)에서 결정한 용량 제한 독성(DLT) 사건의 발생률
12주
이상반응 및 심각한 이상반응 발생률
기간: 52주
BBM-F101 투여 후 52주 이내에 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE) 발생률
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Fudan University

수사관

  • 수석 연구원: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 2월 20일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 4일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BBM017-IIT1001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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