Utvärdering av säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av ett genterapiläkemedel för behandling av pediatrisk Fabry-sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Deltagarens vårdnadshavare förstår till fullo syftena, arten, metoderna och potentiella riskerna med studien och undertecknar ett skriftligt informerat samtycke; Om deltagaren är >= 8 år gammal måste deltagaren också samtycka till att delta i studien och underteckna ett skriftligt informerat samtycke;
2. Minskad α-Gal A (α-galaktosidas A) och bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom genom genetisk testning;
3. Hanar eller kvinnor i åldern ≥7 år och <18 år gamla;
4. Acceptabel eGFR (uppskattad glomerulär filtreringshastighet) resulterar i screeningperiod;
5. Deltagarna hade minst en av de kliniska manifestationerna för Fabrys sjukdom;
6. Acceptabla kapsidantikroppstitrar;
7. Acceptabla anti-a-Gal A-antikroppstitrar;
8. Acceptabla laboratorievärden;
9. Deltagarens målsman och deltagare med gott samarbete och efterlevnad;
10. Användning av tillförlitliga preventivmetoder under studien för tonåren.

Exklusions kriterier:

1. Positiv för hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller hepatit B-virus-DNA (HBV-DNA), positiv för hepatit C-virus-RNA (HCV-RNA), positiv för HIV eller syfilis;
2. Har potentiella leversjukdomar;
3. Hjärtsvikt och svåra arytmier;
4. Allvarliga allergiska reaktioner för enzymersättningsläkemedel eller andra mediciner;
5. Akuta/kroniska infektioner;
6. Njursjukdom i slutskedet;
7. Ha en vaccinationshistorik inom 30 dagar före screening, eller ha en vaccinationsplan under screeningsperioden och huvudstudieperioden;
8. Har fått genterapi eller använt andra prövningsläkemedel inom fyra veckor före dosering;
9. Andra förhållanden som gör att deltagaren inte är berättigad till studien enligt utredaren.