Evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een gentherapiegeneesmiddel voor de behandeling van de kinderziekte van Fabry

Inclusiecriteria:

1. De wettelijke voogd van de deelnemer begrijpt de doelstellingen, aard, methoden en potentiële risico's van het onderzoek volledig en tekent een schriftelijke geïnformeerde toestemming; Als de deelnemer >= 8 jaar oud is, moet de deelnemer ook akkoord gaan met deelname aan het onderzoek en een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen;
2. Verminderde α-Gal A (α-galactosidase A) en bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry door genetische tests;
3. Mannen of vrouwen van ≥7 jaar en <18 jaar oud;
4. Acceptabel eGFR-resultaat (geschatte Glomerular Filtration Rate) tijdens de screeningperiode;
5. Deelnemers hadden ten minste één van de klinische manifestaties van de ziekte van Fabry;
6. Aanvaardbare capside-antilichaamtiters;
7. Aanvaardbare anti-a-Gal A-antilichaamtiters;
8. Aanvaardbare laboratoriumwaarden;
9. Wettelijke voogd en deelnemer van deelnemer met goede samenwerking en naleving;
10. Gebruik van betrouwbare anticonceptiemethoden tijdens het onderzoek voor de adolescentie.

Uitsluitingscriteria:

1. Positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis B-virus-DNA (HBV-DNA), positief voor hepatitis C-virus-RNA (HCV-RNA), positief voor HIV of syfilis;
2. Mogelijke leverziekten hebben;
3. Hartfalen en ernstige hartritmestoornissen;
4. Ernstige allergische reacties op enzymvervangende medicijnen of andere medicijnen;
5. Acute/chronische infecties;
6. Nierziekte in het eindstadium;
7. Een vaccinatiegeschiedenis hebben binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of een vaccinatieplan hebben tijdens de screeningperiode en de hoofdonderzoeksperiode;
8. Binnen vier weken voorafgaand aan de dosering gentherapie hebben ondergaan of andere onderzoeksgeneesmiddelen hebben gebruikt;
9. Overige omstandigheden waardoor de deelnemer volgens de onderzoeker niet in aanmerking komt voor het onderzoek.