Оценка безопасности, переносимости и эффективности препарата генной терапии для лечения детской болезни Фабри

Критерии включения:

1. Законный опекун участника полностью понимает цели, характер, методы и потенциальные риски исследования и подписывает письменное информированное согласие; Если участнику >= 8 лет, он также должен дать согласие на участие в исследовании и подписать письменное информированное согласие;
2. Снижение уровня α-Gal A (α-галактозидаза A) и подтверждение диагноза болезни Фабри с помощью генетического тестирования;
3. Мужчины или женщины в возрасте ≥7 лет и <18 лет;
4. Приемлемая рСКФ (расчетная скорость клубочковой фильтрации) приводит к периоду скрининга;
5. У участников было хотя бы одно из клинических проявлений болезни Фабри;
6. Приемлемые титры капсидных антител;
7. Приемлемые титры антител против α-Gal A;
8. Приемлемые лабораторные значения;
9. Законный опекун участника и участник при хорошем сотрудничестве и соблюдении требований;
10. Использование надежных методов контрацепции во время обучения в подростковом возрасте.

Критерий исключения:

1. Положительный на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или ДНК вируса гепатита В (ДНК HBV), положительный на РНК вируса гепатита С (РНК HCV), положительный на ВИЧ или сифилис;
2. Имеют потенциальные заболевания печени;
3. Сердечная недостаточность и тяжелые аритмии;
4. Тяжелые аллергические реакции на ферментозамещающие препараты или другие лекарства;
5. Острые/хронические инфекции;
6. Терминальная стадия почечной недостаточности;
7. Иметь историю прививок в течение 30 дней до скрининга или иметь план вакцинации на период скрининга и основной период исследования;
8. Получали генную терапию или использовали другие исследуемые препараты в течение четырех недель до приема;
9. Другие условия, которые, по мнению исследователя, делают участника неподходящим для участия в исследовании.