Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku do terapii genowej w leczeniu choroby Fabry’ego u dzieci

7 lipca 2024 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Jednoramienne, otwarte badanie kliniczne z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wstrzyknięcia BBM-F101 w leczeniu dziecięcej choroby Fabry'ego

Jest to jednoramienne, otwarte badanie kliniczne z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wstrzyknięcia BBM-F101 u dzieci i młodzieży z chorobą Fabry’ego w okresie do 52 tygodni po wlewie oraz długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Zastrzyk BBM-F101 do 5 lat po infuzji.

Zastrzyk BBM-F101 to produkt do terapii genowej związanej z adenowirusem (AAV) przeznaczony do leczenia choroby Fabry’ego u dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Opiekun prawny uczestnika w pełni rozumie cele, charakter, metody i potencjalne ryzyko badania i podpisuje pisemną świadomą zgodę; Jeżeli uczestnik ma >= 8 lat, musi także wyrazić zgodę na udział w badaniu i podpisać pisemną świadomą zgodę;
  2. Zmniejszona zawartość α-Gal A (α-galaktozydazy A) i potwierdzona diagnoza choroby Fabry’ego w badaniach genetycznych;
  3. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥7 lat i <18 lat;
  4. Akceptowalny eGFR (szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej) skutkuje okresem badań przesiewowych;
  5. Uczestnicy mieli co najmniej jeden z objawów klinicznych choroby Fabry’ego;
  6. Dopuszczalne miana przeciwciał kapsydowych;
  7. Dopuszczalne miana przeciwciał przeciwko α-Gal A;
  8. Dopuszczalne wartości laboratoryjne;
  9. Opiekun prawny uczestnika i uczestnik wykazujący dobrą współpracę i przestrzeganie zasad;
  10. Stosowanie skutecznych metod antykoncepcji w trakcie badania młodzieży.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wynik pozytywny na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV-DNA), wynik pozytywny na RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA), pozytywny na obecność wirusa HIV lub kiły;
  2. Mają potencjalne choroby wątroby;
  3. Niewydolność serca i ciężkie zaburzenia rytmu;
  4. Ciężkie reakcje alergiczne na leki zastępujące enzymy lub inne leki;
  5. Ostre/przewlekłe infekcje;
  6. Schyłkową niewydolnością nerek;
  7. Posiadać historię szczepień w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub mieć plan szczepień w okresie badań przesiewowych i okresie głównego badania;
  8. Przeszli terapię genową lub stosowali inne badane leki w ciągu czterech tygodni przed podaniem dawki;
  9. Inne warunki, które w opinii badacza powodują, że uczestnik nie kwalifikuje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię wtrysku BBM-F101
Dawka zastrzyku BBM-F101 zostanie obliczona na podstawie masy ciała uczestnika przy pojedynczym wlewie dożylnym.
Genetyczny: Wtrysk BBM-F101
Dawka zastrzyku BBM-F101 zostanie obliczona na podstawie masy ciała uczestnika przy pojedynczym wlewie dożylnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie toksyczności ograniczonej dawką
Ramy czasowe: 12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń związanych z toksycznością ograniczoną dawką (DLT) określona przez komisję ds. przeglądu bezpieczeństwa (SRC) w okresie obserwacji DLT po wstrzyknięciu BBM-F101
12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w ciągu 52 tygodni po wstrzyknięciu BBM-F101
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Śledczy

  • Główny śledczy: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BBM017-IIT1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Wtrysk BBM-F101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj