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Evaluación de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un fármaco de terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Fabry pediátrica

6 de febrero de 2024 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Un estudio clínico de dosis única, abierto y de un solo grupo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección de BBM-F101 en el tratamiento de la enfermedad de Fabry pediátrica

Este es un estudio clínico de dosis única, abierto y de un solo grupo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección de BBM-F101 en participantes pediátricos con enfermedad de Fabry hasta 52 semanas después de la infusión, y la seguridad y eficacia a largo plazo de Inyección de BBM-F101 hasta 5 años después de la infusión.

La inyección de BBM-F101 es un producto de terapia génica con virus adenoasociados (AAV) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry pediátrica.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

6

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Qian Shen, MD,PhD
  • Número de teléfono: +86 13701923307
  • Correo electrónico: shenqian@shmu.edu.cn

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El tutor legal del participante comprende plenamente los objetivos, la naturaleza, los métodos y los riesgos potenciales del estudio y firma un consentimiento informado por escrito; Si el participante tiene >= 8 años, el participante también debe aceptar participar en el estudio y firmar un consentimiento informado por escrito;
  2. Disminución de α-Gal A (α-galactosidasa A) y diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry mediante pruebas genéticas;
  3. Hombres o mujeres de ≥7 años y <18 años;
  4. Una TFGe (tasa de filtración glomerular estimada) aceptable resulta en el período de detección;
  5. Los participantes tenían al menos una de las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Fabry;
  6. Títulos aceptables de anticuerpos de la cápside;
  7. Títulos aceptables de anticuerpos anti-α-Gal A;
  8. Valores de laboratorio aceptables;
  9. Tutor legal del participante y participante con buena cooperación y cumplimiento;
  10. Uso de métodos anticonceptivos confiables durante el estudio de la adolescencia.

Criterio de exclusión:

  1. Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o ADN del virus de la hepatitis B (ADN-VHB), positivo para el ARN del virus de la hepatitis C (ARN-VHC), positivo para VIH o sífilis;
  2. Tener posibles enfermedades hepáticas;
  3. Insuficiencia cardíaca y arritmias graves;
  4. Reacciones alérgicas graves a medicamentos de reemplazo de enzimas u otros medicamentos;
  5. Infecciones agudas/crónicas;
  6. Enfermedad renal en etapa terminal;
  7. Tener un historial de vacunación dentro de los 30 días anteriores al cribado, o tener un plan de vacunación durante el período de cribado y el período principal del estudio;
  8. Haber recibido terapia génica o haber usado otros medicamentos en investigación dentro de las cuatro semanas anteriores a la dosificación;
  9. Otras condiciones que hacen que el participante no sea elegible para el estudio según el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de inyección BBM-F101
La dosis de la inyección de BBM-F101 se calculará según el peso del participante con una única infusión intravenosa.
Genético: Inyección BBM-F101
La dosis de la inyección de BBM-F101 se calculará según el peso del participante con una única infusión intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de toxicidad por dosis limitada
Periodo de tiempo: 12 semanas
La incidencia de eventos de toxicidad de dosis limitada (DLT) según lo determinado por el comité de revisión de seguridad (SRC) dentro del período de observación de DLT después de la inyección de BBM-F101.
12 semanas
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 52 semanas
La incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG) dentro de las 52 semanas posteriores a la inyección de BBM-F101
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

7 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BBM017-IIT1001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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