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Évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité d'un médicament de thérapie génique pour le traitement de la maladie de Fabry pédiatrique

7 juillet 2024 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Une étude clinique ouverte à un seul bras et à dose unique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'injection de BBM-F101 dans le traitement de la maladie de Fabry pédiatrique

Il s'agit d'une étude clinique ouverte à un seul bras et à dose unique visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'injection de BBM-F101 chez les participants pédiatriques atteints de la maladie de Fabry jusqu'à 52 semaines après la perfusion, ainsi que l'innocuité et l'efficacité à long terme de Injection de BBM-F101 jusqu'à 5 ans après la perfusion.

L'injection de BBM-F101 est un produit de thérapie génique par virus adéno-associés (AAV) destiné au traitement de la maladie de Fabry chez l'enfant.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le tuteur légal du participant comprend parfaitement les objectifs, la nature, les méthodes et les risques potentiels de l'étude et signe un consentement éclairé écrit ; Si le participant a >= 8 ans, le participant doit également accepter de participer à l'étude et signer un consentement éclairé écrit ;
  2. Diminution de l'α-Gal A (α-galactosidase A) et diagnostic confirmé de la maladie de Fabry par tests génétiques ;
  3. Hommes ou femmes âgés de ≥7 ans et <18 ans ;
  4. Un DFGe (taux de filtration glomérulaire estimé) acceptable correspond à la période de dépistage ;
  5. Les participants présentaient au moins une des manifestations cliniques de la maladie de Fabry ;
  6. Titres acceptables d’anticorps de capside ;
  7. Titres acceptables d’anticorps anti-α-Gal A ;
  8. Valeurs de laboratoire acceptables ;
  9. Le tuteur légal du participant et le participant avec une bonne coopération et conformité ;
  10. Utilisation de méthodes de contraception fiables pendant l'étude pour l'adolescence.

Critère d'exclusion:

  1. Positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) ou l'ADN du virus de l'hépatite B (ADN-VHB), positif pour l'ARN du virus de l'hépatite C (ARN-VHC), positif pour le VIH ou la syphilis ;
  2. avez des maladies potentielles du foie ;
  3. Insuffisance cardiaque et arythmies sévères ;
  4. Réactions allergiques graves aux médicaments de substitution enzymatique ou à d’autres médicaments ;
  5. Infections aiguës/chroniques ;
  6. Phase terminale de la maladie rénale;
  7. Avoir des antécédents de vaccination dans les 30 jours précédant le dépistage, ou avoir un plan de vaccination pendant la période de dépistage et la période d'étude principale ;
  8. Avoir reçu une thérapie génique ou utilisé d'autres médicaments expérimentaux dans les quatre semaines précédant l'administration ;
  9. Autres conditions qui rendent le participant non éligible à l'étude selon l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras d'injection BBM-F101
La dose d'injection de BBM-F101 sera calculée en fonction du poids du participant avec une seule perfusion intraveineuse.
Génétique: Injection BBM-F101
La dose d'injection de BBM-F101 sera calculée en fonction du poids du participant avec une seule perfusion intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la toxicité limitée à la dose
Délai: 12 semaines
L'incidence des événements de toxicité à dose limitée (DLT), telle que déterminée par le comité d'examen de la sécurité (SRC) au cours de la période d'observation du DLT suivant l'injection de BBM-F101
12 semaines
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: 52 semaines
L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) dans les 52 semaines suivant l'injection de BBM-F101
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2024

Première publication (Réel)

17 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BBM017-IIT1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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