Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​et genterapilægemiddel til behandling af pædiatrisk Fabry-sygdom

7. juli 2024 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

En enkelt-arm, åben etiket, enkeltdosis klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​BBM-F101-injektion til behandling af pædiatrisk Fabry-sygdom

Dette er et enkelt-arm, åbent, enkeltdosis klinisk studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​BBM-F101-injektion hos pædiatriske Fabry-sygdomsdeltagere op til 52 uger efter infusion, og den langsigtede sikkerhed og effektivitet af BBM-F101 injektion op til 5 år efter infusion.

BBM-F101 injektion er et adeno-associeret virus (AAV) genterapiprodukt til behandling af pædiatrisk Fabry sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerens juridiske værge forstår fuldt ud formålene, arten, metoderne og potentielle risici ved undersøgelsen og underskriver et skriftligt informeret samtykke; Hvis deltageren er >= 8 år gammel, skal deltageren også acceptere at deltage i undersøgelsen og underskrive et skriftligt informeret samtykke;
  2. Nedsat α-Gal A (α-galactosidase A) og bekræftet diagnose af Fabrys sygdom ved genetisk testning;
  3. Mænd eller kvinder i alderen ≥7 år og <18 år;
  4. Acceptabel eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed) resulterer i screeningsperiode;
  5. Deltagerne havde mindst én af de kliniske manifestationer for Fabrys sygdom;
  6. Acceptable capsid-antistoftitre;
  7. Acceptable anti-a-Gal A-antistoftitre;
  8. Acceptable laboratorieværdier;
  9. Deltagerens juridiske værge og deltager med godt samarbejde og compliance;
  10. Brug af pålidelige præventionsmetoder under undersøgelsen til ungdomsårene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positiv for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B-virus-DNA (HBV-DNA), positiv for hepatitis C-virus-RNA (HCV-RNA), positiv for HIV eller syfilis;
  2. Har potentielle leversygdomme;
  3. Hjertesvigt og alvorlige arytmier;
  4. Alvorlige allergiske reaktioner for enzymerstatningslægemidler eller anden medicin;
  5. Akutte/kroniske infektioner;
  6. Nyresygdom i slutstadiet;
  7. Har en vaccinationshistorie inden for 30 dage før screening, eller har en vaccinationsplan i screeningsperioden og hovedundersøgelsesperioden;
  8. Har modtaget genterapi eller brugt andre forsøgslægemidler inden for fire uger før dosering;
  9. Andre forhold, der gør, at deltageren ikke er kvalificeret til undersøgelsen ifølge investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm af BBM-F101 indsprøjtning
Dosis af BBM-F101 injektion vil blive beregnet i henhold til deltagerens vægt med enkelt intravenøs infusion.
Genetisk: BBM-F101 indsprøjtning
Dosis af BBM-F101 injektion vil blive beregnet i henhold til deltagerens vægt med enkelt intravenøs infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dosisbegrænset toksicitet
Tidsramme: 12 uger
Forekomsten af ​​hændelser med dosisbegrænset toksicitet (DLT) som bestemt af sikkerhedsvurderingsudvalget (SRC) inden for DLT-observationsperioden efter BBM-F101-injektionen
12 uger
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 52 uger
Forekomsten af ​​bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) inden for 52 uger efter BBM-F101-injektionen
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hong Xu, MD,PhD, Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BBM017-IIT1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med BBM-F101 indsprøjtning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner