小児ファブリー病治療における遺伝子治療薬の安全性、忍容性、有効性の評価

包含基準:

1. 参加者の法定後見人は、研究の目的、性質、方法、潜在的なリスクを十分に理解し、書面によるインフォームドコンセントに署名します。参加者が 8 歳以上の場合、参加者は研究への参加に同意し、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります。
2. α-Gal A（α-ガラクトシダーゼA）の減少と遺伝子検査によるファブリー病の診断が確認されました。
3. 7歳以上18歳未満の男性または女性。
4. 許容可能な eGFR (推定糸球体濾過率) の結果はスクリーニング期間に適用されます。
5. 参加者はファブリー病の臨床症状を少なくとも 1 つ持っていました。
6. 許容可能なキャプシド抗体力価。
7. 許容可能な抗α-Gal A 抗体力価。
8. 許容可能な検査値。
9. 参加者の法定後見人および良好な協力とコンプライアンスを持つ参加者。
10. 思春期の研究中に信頼できる避妊方法を使用すること。

除外基準:

1. B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎ウイルスDNA（HBV-DNA）陽性、C型肝炎ウイルスRNA（HCV-RNA）陽性、HIVまたは梅毒陽性。
2. 肝臓病の可能性がある。
3. 心不全と重度の不整脈。
4. 酵素代替薬または他の薬剤に対する重度のアレルギー反応。
5. 急性/慢性感染症;
6. 末期腎臓病;
7. スクリーニング前の30日以内にワクチン接種歴がある、またはスクリーニング期間および主な研究期間中にワクチン接種計画がある。
8. 投与前4週間以内に遺伝子治療を受けたことがある、または他の治験薬を使用したことがある。
9. 研究者によると、参加者が研究に参加できないその他の条件。