Evaluering av sikkerheten, toleransen og effektiviteten til et genterapilegemiddel for behandling av pediatrisk Fabry-sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Deltakerens juridiske verge forstår fullt ut målene, arten, metodene og potensielle risikoene ved studien og signerer et skriftlig informert samtykke; Hvis deltakeren er >= 8 år gammel, må deltakeren også godta å delta i studien og signere et skriftlig informert samtykke;
2. Redusert α-Gal A (α-galaktosidase A) og bekreftet diagnose av Fabrys sykdom ved genetisk testing;
3. menn eller kvinner i alderen ≥7 år og <18 år;
4. Akseptabel eGFR (estimert glomerulær filtreringshastighet) resulterer i screeningsperiode;
5. Deltakerne hadde minst én av de kliniske manifestasjonene for Fabrys sykdom;
6. Akseptable kapsidantistofftitere;
7. Akseptable anti-a-Gal A-antistofftitere;
8. Akseptable laboratorieverdier;
9. Deltakers juridiske verge og deltaker med godt samarbeid og etterlevelse;
10. Bruk av pålitelige prevensjonsmetoder under studien for ungdomsårene.

Ekskluderingskriterier:

1. Positiv for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-virus-DNA (HBV-DNA), positiv for hepatitt C-virus-RNA (HCV-RNA), positiv for HIV eller syfilis;
2. Har potensielle leversykdommer;
3. Hjertesvikt og alvorlige arytmier;
4. Alvorlige allergiske reaksjoner for enzymerstatningsmedisiner eller andre medisiner;
5. Akutte/kroniske infeksjoner;
6. Sluttstadium nyresykdom;
7. Ha en vaksinasjonshistorie innen 30 dager før screening, eller ha en vaksinasjonsplan i løpet av screeningsperioden og hovedstudieperioden;
8. Har mottatt genterapi eller brukt andre undersøkelsesmedisiner innen fire uker før dosering;
9. Andre forhold som gjør at deltakeren ikke er kvalifisert for studien ifølge utrederen.