Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit eines Gentherapie-Medikaments zur Behandlung der Fabry-Krankheit bei Kindern

Einschlusskriterien:

1. Der Erziehungsberechtigte des Teilnehmers versteht die Ziele, Art, Methoden und potenziellen Risiken der Studie vollständig und unterzeichnet eine schriftliche Einverständniserklärung. Wenn der Teilnehmer >= 8 Jahre alt ist, muss der Teilnehmer auch der Teilnahme an der Studie zustimmen und eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen;
2. Verminderte α-Gal A (α-Galactosidase A) und bestätigte Diagnose von Morbus Fabry durch Gentests;
3. Männer oder Frauen im Alter von ≥7 Jahren und <18 Jahren;
4. Akzeptables eGFR-Ergebnis (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate) im Screening-Zeitraum;
5. Die Teilnehmer hatten mindestens eine der klinischen Manifestationen der Fabry-Krankheit;
6. Akzeptable Kapsid-Antikörpertiter;
7. Akzeptable Anti-α-Gal-A-Antikörpertiter;
8. Akzeptable Laborwerte;
9. Erziehungsberechtigter des Teilnehmers und Teilnehmer mit guter Kooperation und Compliance;
10. Einsatz zuverlässiger Verhütungsmethoden während der Studie für das Jugendalter.

Ausschlusskriterien:

1. Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis-B-Virus-DNA (HBV-DNA), positiv für Hepatitis-C-Virus-RNA (HCV-RNA), positiv für HIV oder Syphilis;
2. Sie haben potenzielle Lebererkrankungen;
3. Herzinsuffizienz und schwere Herzrhythmusstörungen;
4. Schwere allergische Reaktionen auf Enzymersatzmedikamente oder andere Medikamente;
5. Akute/chronische Infektionen;
6. Nierenerkrankung im Endstadium;
7. innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening über eine Impfanamnese verfügen oder während des Screening-Zeitraums und des Hauptstudienzeitraums über einen Impfplan verfügen;
8. Sie haben innerhalb von vier Wochen vor der Dosierung eine Gentherapie erhalten oder andere Prüfpräparate eingenommen;
9. Andere Bedingungen, die dazu führen, dass der Teilnehmer nach Angaben des Prüfarztes nicht für die Studie in Frage kommt.