Lumasiran 在血液透析高草酸血症患者中的应用 (LHOxH)
这项研究将探讨减少体内草酸盐含量的药物对患有肾脏疾病并需要透析治疗的患者的效果如何。 患有肾脏疾病的人血液中的草酸盐含量通常较高。 患有肾病的人患心脏病、心脏病和中风（这些称为心血管疾病）的风险也较高。 人们认为高草酸盐水平可能会增加这些疾病的风险。 所以我们想研究一下这种药是否可以降低透析患者血液中的草酸含量，看看对他们的心脏健康是否有任何改变。 该药物已用于因遗传原因草酸盐水平较高的患者，并且已安全用于透析患者。
该研究将参与者随机分为接受研究药物的组或接受安慰剂（这将是盐水）的组。 直到研究结束后，参与者和医生都不会知道服用的是药物还是安慰剂。
在研究开始时，我们将要求所有参与者进行超声心动图（心脏超声检查），并在 6 个月后研究结束时再次进行检查。 当参与者进行透析时，我们还会每月进行一次血液检查。
研究概览
详细说明
这是一项由研究者发起的双盲、II 期双中心药物研究，其中包括干预组和安慰剂组。
本研究的主要目的是确定给予 lumasiran 与安慰剂相比是否可以有效降低高草酸血症血液透析患者的透析前草酸盐水平，这些患者患有除已知的原发性高草酸尿症之外的任何原因的 ESKD（终末期肾病）。
我们的假设是，与安慰剂相比，高草酸血症血液透析患者首次给药后 3-6 个月服用 lumasiran（研究药物）会降低血清草酸盐水平。
本研究将评估 lumasiran 在血液透析患者中的使用情况。 Lumasiran 将按照欧洲药品管理局发布的 SmPC 剂量。 每月进行透析前血浆草酸盐测量，以评估 lumasiran 与安慰剂相比降低草酸盐水平的效果。 迄今为止的研究表明 lumasiran 具有良好的耐受性。 除了超声心动图心脏成像外，我们还将评估该患者队列的耐受性，并监测炎症和心血管生物标志物。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Gerlineke MC Hawkins-van der Cingel, MBBS
- 电话号码：+ 49 030 450 530067
- 邮箱：gerlineke.hawkins-van-der-cingel@charite.de
研究联系人备份
- 姓名：Felix Knauf, MD
- 电话号码：+ 49 030 450 530066
- 邮箱：felix.knauf@charite.de
学习地点
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Berlin、德国
- 招聘中
- Charite Universtiätsmedizin
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接触：
- Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
男性或女性患者研究开始时年龄在 18 岁至 80 岁之间。 有生育能力的女性同意在研究期间禁欲或使用避孕措施患者必须有能力在开始研究之前签署书面知情同意书以参与研究。 他们必须充分了解参与研究的目的、性质、计划干预措施和潜在风险。 参与者必须在纳入时获得此同意。
建立并稳定进行血液透析至少 2 个月 每周三次血液透析 拥有永久性透析通路 - 动静脉瘘 (AVF) 或移植物 (AVG) 或永久性透析导管/隧道式血液透析管 (THL) 并非由先前诊断引起的 ESKD原发性高草酸尿症。 平均基线血清草酸盐水平≥20 μmol/L 最近（过去 2 个月内）常规药物或饮食没有显着变化
排除标准：
已知诊断为 PH1、2 或 3；或记录导致原发性高草酸尿症的病理突变。
建立血液透析不到2个月。 关于腹膜透析 血液透析和腹膜透析联合 临时或功能不良的血液透析通路（进一步定义请参阅第 5c 节） 怀孕、计划怀孕或目前正在哺乳。 肠道疾病的共病，例如炎症性肠病 (IBD)、短肠综合征或吸收不良疾病。
失代偿性肝功能衰竭 并发活动性感染和/或抗生素治疗 目前正在接受每日剂量超过 250 毫克的维生素 C 治疗 末期疾病和/或预期寿命不足 1 年 目前复发或不受控制且有症状的精神疾病妨碍了研究的依从性。
参与者因法院或政府命令而被收容。 由于依赖申办者、研究者、试验地点或测试中心而可能受到胁迫的患者。
肝功能检查异常：如果丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 超过正常上限的两倍，或者总胆红素超过正常上限的 1.5 倍。 如果患者被诊断患有吉尔伯特综合征，则总胆红素最高为正常上限两倍是可接受的。 凝血紊乱：国际标准化比值 (INR) 超过 2.0 的患者将被排除，除非他们是口服治疗性抗凝剂，其中仅 INR > 3.5 的情况是不可接受的。
有多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 过敏史 目前正在服用任何其他研究药物
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
0.9%氯化钠安慰剂注射液
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安慰剂，皮下注射，每月三个月负荷剂量，然后再给予一维持剂量。
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实验性的：Lumasiran，治疗臂
使用 Lumasiran 治疗手臂
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皮下注射，每月三个月负荷剂量，然后再给予一维持剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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透析前血浆草酸盐浓度
大体时间：它将在基线和第 1-6 个月（第 4、8、12、16、20 和 24 周）进行测量。
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主要终点是接受维持性血液透析的血浆草酸盐水平升高的非原发性高草酸尿症患者的透析前血浆草酸盐水平的百分比变化。
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它将在基线和第 1-6 个月（第 4、8、12、16、20 和 24 周）进行测量。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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透析前平均血浆的绝对变化
大体时间：基线为第 3-6 个月，
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将治疗组与安慰剂组进行比较，透析前平均血浆草酸盐水平从基线到第 3-6 个月的绝对变化。
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基线为第 3-6 个月，
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副作用（耐受性）
大体时间：每月 - 0-6 月
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将使用经过改编的 FACIT 仪器验证问卷来评估耐受性（副作用的严重程度按 0 到 4 之间的等级评定）。
再次对两个研究组的答案进行比较。
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每月 - 0-6 月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Felix Knauf, MD、Charité Universitätsmedizin
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20018510
- 2022-002681-32 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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