Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lumasiran hos hyperoxalæmiske patienter i hæmodialyse (LHOxH)

19. august 2024 opdateret af: Gerlineke Hawkins-van der Cingel, Charite University, Berlin, Germany

Denne undersøgelse vil se på, hvor godt et lægemiddel, der reducerede mængden af ​​oxalat i kroppen, virker hos patienter, der har en nyresygdom og har behov for dialysebehandling. Personer med nyresygdom har ofte højere niveauer af oxalat i blodet. Personer med nyresygdom har også større risiko for at få hjerteanfald, hjertesygdomme og slagtilfælde (disse kaldes hjerte-kar-sygdomme). Det menes, at høje oxalatniveauer kan øge risikoen for disse sygdomme. Så vi vil gerne undersøge, om denne medicin kan sænke mængden af ​​oxalat i blodet hos dialysepatienter og se, om der er nogen ændring i deres hjertes helbred. Denne medicin bruges allerede til personer, der har høje oxalatniveauer på grund af en genetisk årsag og er blevet brugt sikkert til dialysepatienter.

Undersøgelsen vil placere deltagerne tilfældigt i enten gruppen, der får undersøgelsesmedicinen, eller gruppen, der får placebo (dette vil være en opløsning af saltvand). Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, om lægemidlet eller placebo gives før efter afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ved starten af ​​undersøgelsen vil vi bede alle deltagerne om at få lavet et ekkokardiogram (en ultralyd af hjertet) og igen 6 måneder senere ved afslutningen af ​​undersøgelsen. Vi vil også tage blodprøver en gang om måneden, når deltagerne kommer til dialyse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en investigator-initieret, dobbelt-blind fase II to-center medicin undersøgelse med en intervention og placebo arm.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at fastslå, om administration af lumasiran versus placebo effektivt kan sænke oxalatniveauer før dialyse hos hyperoxalæmiske hæmodialysepatienter med nogen årsag til ESKD (slutstadie nyresygdom) undtagen kendt primær hyperoxaluri.

Vores hypotese er, at sammenlignet med placebo vil administration af lumasiran (undersøgelseslægemidlet) reducere serumoxalatniveauer 3-6 måneder efter første dosis hos hyperoxalæmiske hæmodialysepatienter.

Denne undersøgelse vil evaluere brugen af ​​lumasiran hos hæmodialysepatienter. Lumasiran vil blive doseret i henhold til produktresuméet offentliggjort af Det Europæiske Lægemiddelagentur. Der vil blive taget månedlige præ-dialyse-plasma-oxalatmålinger for at vurdere effekten af ​​lumasiran på at sænke oxalatniveauerne i forhold til placebo. Hidtil har undersøgelser vist, at lumasiran tolereres godt. Vi vil evaluere tolerabilitet i denne patientkohorte og overvåge inflammatoriske og kardiovaskulære biomarkører ud over hjertebilleddannelse med ekkokardiogrammer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite Universtiätsmedizin
        • Kontakt:
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mandlige eller kvindelige patienter I alderen mellem 18 og 80 år ved starten af ​​undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder til at give samtykke til enten afholdenhed eller brug af prævention i undersøgelsesperioden. Patienter skal have kapacitet til at give skriftligt, informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, inden undersøgelsen påbegyndes. De skal være fuldt ud klar over målene, arten, planlagte indgreb og potentielle risici ved at deltage i undersøgelsen. Dette samtykke skal indhentes på tidspunktet for deltageroptagelse.

Etableret og stabil på hæmodialyse i mindst 2 måneder Tre gange ugentlig hæmodialyse I besiddelse af permanent dialyseadgang - enten arteriovenøs fistel (AVF) eller graft (AVG) eller permanent dialysekateter/tunnelhæmodialyselinje (THL) ESKD ikke forårsaget af tidligere diagnosticeret primær hyperoxaluri. Gennemsnitligt baseline serumoxalatniveau på ≥20 μmol/L Ingen nylige (inden for de sidste 2 måneder) væsentlige ændringer i almindelig medicin eller diæt

Ekskluderingskriterier:

Kendt diagnose af PH1, 2 eller 3; eller en patologisk mutation, der er dokumenteret at forårsage primær hyperoxaluri.

Etableret på hæmodialyse i mindre end 2 måneder. Ved peritonealdialyse Kombineret hæmodialyse og peritonealdialyse Midlertidig eller dårligt fungerende hæmodialyseadgang (se afsnit 5c for yderligere definition) Graviditet, planlægning af graviditet eller i øjeblikket amning. Komorbiditet af en tarmsygdom såsom inflammatorisk tarmsygdom (IBD), kort tarmsyndrom eller en malabsorptiv lidelse.

Dekompenseret leversvigt Interkurrent aktiv infektion og/eller antibiotikabehandling I øjeblikket i behandling med C-vitamin med en daglig dosis på mere end 250 mg Udødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 1 år Aktuelt recidiverende eller ukontrolleret og symptomatisk psykiatrisk lidelse, der forhindrer overholdelse af undersøgelsen.

Deltagere institutionaliseret ved domstol eller regeringskendelse. Patienter, der kunne blive tvunget på grund af afhængighed af sponsoren, investigatoren, forsøgsstederne eller testcentrene.

Forstyrrede leverfunktionsprøver: Hvis alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (AST) er mere end det dobbelte af den øvre grænse for normal, eller hvis den totale bilirubin er over 1,5x den øvre grænse for normal. Hvis patienten er diagnosticeret med Gilberts syndrom, er en total bilirubin op til det dobbelte af den øvre grænse for normal acceptabel. Forstyrret koagulation: Patienter med en International Normalized Ratio (INR) på mere end 2,0 vil blive udelukket, medmindre de er orale terapeutiske antikoagulantia, som I tilfælde af, at kun en INR > 3,5 vil være uacceptabel.

En historie med flere medicinske lægemiddelallergier eller en historie med allergi over for et oligonukleotid eller GalNAc Tager i øjeblikket ethvert andet forsøgsmiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo-injektion med 0,9% natriumchlorid
Medicin: 0,9 % natriumchlorid (placebo)
Placebo, subkutan injektion, givet som tre månedlige startdoser efterfulgt af en yderligere vedligeholdelsesdosis.
Eksperimentel: Lumasiran, behandlingsarm
Behandlingsarm med Lumasiran
Medicin: Lumasiran
Subkutan injektion, givet som tre månedlige belastningsdoser efterfulgt af en yderligere vedligeholdelsesdosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmaoxalatkoncentration før dialyse
Tidsramme: Det vil blive målt ved baseline og måned 1-6 (uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24).
Det primære endepunkt er den procentvise ændring i plasmaoxalatniveauer før dialyse hos ikke-primær hyperoxaluripatienter med forhøjede plasmaoxalatniveauer, som er i vedligeholdelseshæmodialyse.
Det vil blive målt ved baseline og måned 1-6 (uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i prædialysemiddelplasma
Tidsramme: Baseline til måned 3-6,
Absolut ændring i prædialyse-gennemsnitlige plasma-oxalatniveauer fra baseline til måned 3-6, sammenligner behandlingsgruppen med placebogruppen.
Baseline til måned 3-6,
Bivirkninger (tolerabilitet)
Tidsramme: Månedligt - måned 0-6
Tolerabiliteten vil blive vurderet ved hjælp af et tilpasset FACIT Instrument valideret spørgeskema (alvorligheden af ​​bivirkninger vurderet på en skala mellem 0 og 4). Igen vil svarene fra de to undersøgelsesarme blive sammenlignet.
Månedligt - måned 0-6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Samarbejdspartnere

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Felix Knauf, MD, Charite Universitatsmedizin

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20018510
  • 2022-002681-32 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kardiovaskulær sygdom

Kliniske forsøg med Lumasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner