Lumasiran hos hyperoxalaemiska patienter på hemodialys (LHOxH)
Denna studie kommer att titta på hur väl ett läkemedel som minskar mängden oxalat i kroppen fungerar hos patienter som har njursjukdom och behöver dialysbehandling. Personer med njursjukdom har ofta högre nivåer av oxalat i blodet. Personer med njursjukdom löper också högre risk att få hjärtinfarkt, hjärtsjukdomar och stroke (dessa kallas hjärt-kärlsjukdomar). Man tror att höga oxalatnivåer kan öka risken för dessa sjukdomar. Så vi skulle vilja studera om denna medicin kan sänka mängden oxalat i blodet hos dialyspatienter och se om det finns någon förändring i deras hjärtas hälsa. Detta läkemedel används redan för personer som har höga oxalatnivåer på grund av en genetisk orsak och har använts säkert för patienter i dialys.
Studien kommer att placera deltagarna slumpmässigt i antingen gruppen som får studiemedicinen eller gruppen som får placebo (detta kommer att vara en lösning av saltvatten). Varken deltagarna eller läkarna kommer att veta om läkemedlet eller placebo ges förrän efter studiens slut.
I början av studien kommer vi att be alla deltagare att göra ett ekokardiogram (ett ultraljud av hjärtat) och igen 6 månader senare i slutet av studien. Vi kommer även att ta blodprov en gång i månaden när deltagarna kommer på dialys.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en utredare initierad, dubbelblind, fas II tvåcentermedicineringsstudie med en interventions- och placeboarm.
Huvudsyftet med denna studie är att fastställa om administrering av lumasiran kontra placebo effektivt kan sänka oxalatnivåerna före dialys hos hyperoxalaemiska hemodialyspatienter med någon orsak till ESKD (njursjukdom i slutstadiet) förutom känd primär hyperoxaluri.
Vår hypotes är att jämfört med placebo kommer administrering av lumasiran (studieläkemedlet) att minska serumoxalatnivåerna 3-6 månader efter första dosen hos patienter med hyperoxalaemisk hemodialys.
Denna studie kommer att utvärdera användningen av lumasiran hos hemodialyspatienter. Lumasiran kommer att doseras enligt produktresumén som publiceras av Europeiska läkemedelsmyndigheten. Månatliga plasmaoxalatmätningar före dialys kommer att göras för att bedöma effekten av lumasiran på att sänka oxalatnivåerna jämfört med placebo. Hittills har studier visat att lumasiran tolereras väl. Vi kommer att utvärdera tolerabilitet i denna patientkohort och övervaka inflammatoriska och kardiovaskulära biomarkörer utöver hjärtavbildning med ekokardiogram.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Gerlineke MC Hawkins-van der Cingel, MBBS
- Telefonnummer: + 49 030 450 530067
- E-post: gerlineke.hawkins-van-der-cingel@charite.de
Studera Kontakt Backup
- Namn: Felix Knauf, MD
- Telefonnummer: + 49 030 450 530066
- E-post: felix.knauf@charite.de
Studieorter
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Charite Universtiätsmedizin
-
Kontakt:
- Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Manliga eller kvinnliga patienter Mellan 18 och 80 år gamla vid studiens början. Kvinnor i fertil ålder att samtycka till antingen avhållsamhet eller användning av preventivmedel under studieperioden. Patienter måste ha kapacitet att ge skriftligt, informerat samtycke för att delta i studien innan studien påbörjas. De måste vara fullt medvetna om syftena, arten, planerade insatser och potentiella risker med att delta i studien. Detta samtycke måste erhållas vid tidpunkten för deltagarinkluderingen.
Etablerad och stabil på hemodialys i minst 2 månader Hemodialys tre gånger i veckan I besittning av permanent dialystillgång - antingen arteriovenös fistel (AVF) eller graft (AVG) eller permanent dialyskateter/tunnelförsedd hemodialyslinje (THL) ESKD inte orsakad av tidigare diagnostiserad primär hyperoxaluri. Genomsnittlig baslinjenivå för serumoxalat på ≥20 μmol/L Inga nyligen (inom de senaste 2 månaderna) betydande förändringar av vanliga mediciner eller kost
Exklusions kriterier:
Känd diagnos av PH1, 2 eller 3; eller en patologisk mutation som dokumenterats orsaka primär hyperoxaluri.
Etablerad på hemodialys i mindre än 2 månader. Om peritonealdialys Kombinerad hemodialys och peritonealdialys Tillfällig eller dåligt fungerande hemodialystillgång (se avsnitt 5c för ytterligare definition) Graviditet, planering av graviditet eller amning. Samsjuklighet av en tarmsjukdom såsom inflammatorisk tarmsjukdom (IBD), kort tarmsyndrom eller en malabsorptiv störning.
Dekompenserad leversvikt Interkurrent aktiv infektion och/eller antibiotikabehandling Går för närvarande på vitamin C-behandling med en daglig dos på mer än 250 mg Terminal sjukdom och/eller förväntad livslängd på mindre än 1 år. För närvarande återfall eller okontrollerad och symtomatisk psykiatrisk störning som förhindrar överensstämmelse med studien.
Deltagare institutionaliserade genom domstol eller regeringsbeslut. Patienter som kan tvingas på grund av beroende av sponsorn, utredaren, prövningsställena eller testcenter.
Derangerade leverfunktionstester: Om alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (ASAT) är mer än två gånger den övre normalgränsen, eller om total bilirubin är över 1,5 gånger den övre normalgränsen. Om patienten diagnostiseras med Gilberts syndrom, är en total bilirubin upp till två gånger den övre normalgränsen acceptabel. Derangerad koagulering: Patienter med en International Normalized Ratio (INR) på mer än 2,0 kommer att exkluderas om de inte är orala terapeutiska antikoagulantia som Om endast ett INR > 3,5 är oacceptabelt.
En historia av flera medicinska läkemedelsallergier eller en historia av allergi mot en oligonukleotid eller GalNAc Tar för närvarande något annat prövningsmedel
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo-injektion med 0,9% natriumklorid
|
Placebo, subkutan injektion, ges som tre månatliga laddningsdoser följt av ytterligare en underhållsdos.
|
|
Experimentell: Lumasiran, behandlingsarm
Behandlingsarm med Lumasiran
|
Subkutan injektion, ges som tre månatliga laddningsdoser följt av ytterligare en underhållsdos.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Plasmaoxalatkoncentration före dialys
Tidsram: Det kommer att mätas vid baslinjen och månad 1-6 (vecka 4, 8, 12, 16, 20 och 24).
|
Det primära effektmåttet är den procentuella förändringen i plasmaoxalatnivåer före dialys hos icke-primär hyperoxaluripatienter med förhöjda plasmaoxalatnivåer som får underhållshemodialys.
|
Det kommer att mätas vid baslinjen och månad 1-6 (vecka 4, 8, 12, 16, 20 och 24).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i medelplasma före dialys
Tidsram: Baslinje till månad 3-6,
|
Absolut förändring i medelvärde för oxalatnivåer före dialys från baslinjen till månad 3-6, jämfört med behandlingsgruppen med placebogruppen.
|
Baslinje till månad 3-6,
|
|
Biverkningar (tolerabilitet)
Tidsram: Månadsvis - månad 0-6
|
Tolerabiliteten kommer att bedömas med hjälp av ett anpassat FACIT Instrument validerat frågeformulär (allvarligheten av biverkningar bedömd på en skala mellan 0 och 4).
Återigen kommer svaren från de två studiearmarna att jämföras.
|
Månadsvis - månad 0-6
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Felix Knauf, MD, Charité Universitätsmedizin
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Urologiska sjukdomar
- Sjukdomsegenskaper
- Njurinsufficiens
- Kronisk sjukdom
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Njursjukdomar
- Njurinsufficiens, kronisk
- Njurmedel
- Lumasiran
Andra studie-ID-nummer
- 20018510
- 2022-002681-32 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .