Lumasiran u hyperoxalemických pacientů na hemodialýze (LHOxH)

Kritéria pro zařazení:

Pacienti mužského nebo ženského pohlaví Ve věku mezi 18 a 80 lety na začátku studie. Ženy ve fertilním věku souhlasit buď s abstinencí nebo s užíváním antikoncepce během období studie Pacienti musí mít schopnost dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii před zahájením studie. Musí si být plně vědomi cílů, povahy, plánovaných intervencí a potenciálních rizik účasti ve studii. Tento souhlas musí být získán do okamžiku zařazení účastníka.

Stabilní a stabilní na hemodialýze po dobu nejméně 2 měsíců Třikrát týdně hemodialýza Vlastnictví trvalého přístupu na dialýzu – buď arterio-venózní píštěl (AVF) nebo štěp (AVG) nebo permanentní dialyzační katétr/tunelovaná hemodialyzační linka (THL) ESKD nezpůsobená dříve diagnostikovanou primární hyperoxalurie. Průměrná výchozí hladina oxalátu v séru ≥20 μmol/l Žádné nedávné (během posledních 2 měsíců) významné změny pravidelných léků nebo diety

Kritéria vyloučení:

Známá diagnóza PH1, 2 nebo 3; nebo patologická mutace, u které je zdokumentováno, že způsobuje primární hyperoxalurii.

Založena na hemodialýze po dobu kratší než 2 měsíce. Při peritoneální dialýze Kombinovaná hemodialýza a peritoneální dialýza Dočasný nebo špatně fungující přístup k hemodialýze (pro další definici viz část 5c) Těhotenství, plánování těhotenství nebo současné kojení. Komorbidita střevní poruchy, jako je zánětlivé onemocnění střev (IBD), syndrom krátkého střeva nebo malabsorpční porucha.

Dekompenzované selhání jater Interkurentní aktivní infekce a/nebo léčba antibiotiky V současné době na léčbě vitamínem C s denní dávkou vyšší než 250 mg Terminální onemocnění a/nebo očekávaná délka života kratší než 1 rok V současné době relabující nebo nekontrolovaná a symptomatická psychiatrická porucha bránící dodržování studie.

Účastníci institucionalizovaní soudem nebo vládním nařízením. Pacienti, kteří by mohli být nuceni kvůli závislosti na zadavateli, zkoušejícím, místech hodnocení nebo testovacích centrech.

Poruchy jaterních testů: Pokud je alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) více než dvojnásobek horní hranice normy, nebo pokud je celkový bilirubin nad 1,5násobkem horní hranice normy. Pokud je u pacienta diagnostikován Gilbertův syndrom, pak je přijatelný celkový bilirubin až do dvojnásobku horní hranice normálu. Porušená srážlivost: Pacienti s mezinárodním normalizovaným poměrem (INR) vyšším než 2,0 budou vyloučeni, pokud se nejedná o perorální terapeutická antikoagulancia, která pouze v případě INR > 3,5 bude nepřijatelné.

Anamnéza vícečetných alergií na léky nebo historie alergie na oligonukleotid nebo GalNAc V současné době užíváte jakoukoli jinou zkoumanou látku