Lumasiran hiperoxaemiás betegeknél hemodialízis alatt (LHOxH)
Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy egy olyan gyógyszer, amely csökkenti az oxalát mennyiségét a szervezetben, milyen jól működik olyan betegeknél, akik vesebetegségben szenvednek és dialíziskezelésre szorulnak. A vesebetegeknél gyakran magasabb az oxalát szintje a vérben. A vesebetegeknél nagyobb a szívinfarktus, a szívbetegség és a szélütés kockázata (ezeket szív- és érrendszeri betegségeknek nevezik). Úgy gondolják, hogy a magas oxalátszint növelheti ezeknek a betegségeknek a kockázatát. Szeretnénk tehát megvizsgálni, hogy ez a gyógyszer képes-e csökkenteni az oxalát mennyiségét a dializált betegek vérében, és megnézni, van-e változás a szív egészségében. Ezt a gyógyszert már alkalmazzák olyan betegeknél, akiknek genetikai okuk miatt magas az oxalátszintje, és biztonságosan alkalmazták dializált betegeknél.
A vizsgálat során a résztvevőket véletlenszerűen besorolják a vizsgálati gyógyszert vagy a placebót kapó csoportba (ez sós víz oldata lesz). A vizsgálat befejezéséig sem a résztvevők, sem az orvosok nem tudják, hogy a gyógyszert vagy a placebót adják-e.
A vizsgálat elején minden résztvevőt megkérünk, hogy készítsenek echokardiogramot (a szív ultrahangját), majd 6 hónappal később a vizsgálat végén. Havonta egyszer vérvételt is veszünk, amikor a résztvevők dialízisre jönnek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kutató által kezdeményezett, kettős vak, II. fázisú, kétközpontú gyógyszeres vizsgálat intervenciós és placebo karral.
Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak megállapítása, hogy a lumasiran alkalmazása a placebóval szemben hatékonyan csökkenti-e a dialízis előtti oxalátszintet olyan hyperoxaemiás hemodializált betegeknél, akiknél ESKD (végstádiumú vesebetegség) áll fenn, kivéve az ismert primer hyperoxaluria-t.
Hipotézisünk az, hogy a placebóhoz képest a lumasiran (a vizsgálati gyógyszer) alkalmazása csökkenti a szérum oxalátszintjét az első adag után 3-6 hónappal hyperoxaemiás hemodializált betegeknél.
Ez a tanulmány értékeli a lumasiran hemodializált betegeknél történő alkalmazását. A Lumasiran adagolása az Európai Gyógyszerügynökség által közzétett alkalmazási előírás szerint történik. A dialízis előtt havonta mérik a plazma oxaláttartalmát, hogy felmérjék a lumasiran hatását az oxalátszint csökkentésére a placebóval szemben. Az eddigi vizsgálatok azt mutatták, hogy a lumasiran jól tolerálható. Ebben a betegcsoportban értékeljük a tolerálhatóságot, és monitorozzuk a gyulladásos és kardiovaszkuláris biomarkereket az echokardiogrammal végzett szívképalkotás mellett.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Gerlineke MC Hawkins-van der Cingel, MBBS
- Telefonszám: + 49 030 450 530067
- E-mail: gerlineke.hawkins-van-der-cingel@charite.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Felix Knauf, MD
- Telefonszám: + 49 030 450 530066
- E-mail: felix.knauf@charite.de
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Férfi vagy női betegek A vizsgálat kezdetén 18 és 80 év közöttiek. Fogamzóképes nők az absztinenciába vagy a fogamzásgátlás használatába a vizsgálati időszak alatt. Teljes mértékben tisztában kell lenniük a vizsgálatban való részvétel céljaival, természetével, tervezett beavatkozásaival és lehetséges kockázataival. Ezt a hozzájárulást a résztvevő felvételének időpontjáig meg kell szerezni.
Legalább 2 hónapig hemodialízissel megalapozott és stabil. Heti háromszori hemodialízis Állandó dialízis hozzáférés birtokában - vagy arterio-venosus fistula (AVF) vagy graft (AVG), vagy állandó dialízis katéter/alagút hemodialízis vezeték (THL) ESKD, amelyet nem korábban diagnosztizált primer hyperoxaluria. Az átlagos kiindulási szérum oxalátszint ≥20 μmol/L Nem történt a közelmúltban (az elmúlt 2 hónapban) jelentős változás a rendszeres gyógyszeres kezelésben vagy az étrendben
Kizárási kritériumok:
PH1, 2 vagy 3 ismert diagnózisa; vagy kóros mutáció, amelyről dokumentálták, hogy elsődleges hyperoxaluriát okoz.
Kevesebb, mint 2 hónapig hemodialízissel alapították. A peritoneális dialízisről Kombinált hemodialízis és peritoneális dialízis Átmenetileg vagy rosszul működő hemodialízis (további meghatározásért lásd az 5c részt) Terhesség, terhesség tervezése vagy éppen szoptatás. Enterális rendellenességek, például gyulladásos bélbetegség (IBD), rövid bél szindróma vagy felszívódási zavar kísérő betegségei.
Dekompenzált májelégtelenség Interkurrens aktív fertőzés és/vagy antibiotikus kezelés Jelenleg 250 mg-nál nagyobb napi dózissal C-vitamin-kezelés alatt áll. A végső betegség és/vagy a várható élettartam kevesebb, mint 1 év Jelenleg kiújult vagy kontrollálatlan és tüneti pszichiátriai rendellenesség, amely megakadályozza a vizsgálatnak való megfelelést.
Bírósági vagy kormányrendelet által intézményesített résztvevők. Olyan betegek, akiket a szponzortól, a vizsgálótól, a vizsgálati helyszínektől vagy a vizsgálati központoktól való függés miatt kényszeríteni lehet.
Elromlott májfunkciós tesztek: Ha az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) több mint kétszerese a normálérték felső határának, vagy ha az összbilirubin a normálérték felső határának 1,5-szerese felett van. Ha a betegnél Gilbert-szindrómát diagnosztizálnak, akkor a normál felső határának kétszeresét elérő összbilirubin elfogadható. Alvadási zavar: Azok a betegek, akiknek nemzetközi normalizált aránya (INR) meghaladja a 2,0-t, kizárásra kerülnek, kivéve, ha orális terápiás véralvadásgátlók. csak az INR > 3,5 lesz elfogadhatatlan.
Többszörös gyógyszerallergia, vagy egy oligonukleotidra vagy GalNAc-re való allergia, jelenleg bármilyen más vizsgálati szert szed
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Lumasiran, kezelő kar
|
Subcutan injekció, három havi telítő adagban, majd egy további fenntartó adagban.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo injekció 0,9%-os nátrium-kloriddal
|
Subcutan injekció, három havi telítő adagban, majd egy további fenntartó adagban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Dialízis előtti Plazma-oxalát koncentráció
Időkeret: Mérése az alapvonalon és az 1-6. hónapban történik (4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét).
|
Az elsődleges végpont a dialízis előtti plazma oxalátszint százalékos változása a fenntartó hemodialízisben részesülő, nem elsődleges hyperoxaluria-ban szenvedő betegeknél, akiknél emelkedett a plazma oxalátszintje.
|
Mérése az alapvonalon és az 1-6. hónapban történik (4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét).
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dialízis előtti abszolút változás a plazmában
Időkeret: Kiindulási állapot 3-6 hónapig,
|
A dialízis előtti abszolút változás a plazma oxalátszintjében a kiindulási értéktől a 3-6. hónapig, a kezelt csoport és a placebo csoport összehasonlításakor.
|
Kiindulási állapot 3-6 hónapig,
|
|
Mellékhatások (tolerálhatóság)
Időkeret: Havi - hó 0-6
|
A tolerálhatóságot egy adaptált FACIT Instrument által validált kérdőív segítségével értékelik (a mellékhatások súlyosságát 0 és 4 közötti skálán értékelik).
Ismét összehasonlítjuk a két vizsgálati ág válaszait.
|
Havi - hó 0-6
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Felix Knauf, MD, Charité Universitätsmedizin
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Urológiai betegségek
- Betegség tulajdonságai
- Veseelégtelenség
- Krónikus betegség
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Vesebetegségek
- Veseelégtelenség, krónikus
- Vese szerek
- Lumasiran
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20018510
- 2022-002681-32 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Szív-és érrendszeri betegségek
-
University of Texas at AustinBefejezveCardiovascular FitnessEgyesült Államok
-
University of Wisconsin, MadisonWisconsin Department of Public InstructionBefejezveElhízottság | Cardiovascular Fitness
-
San Diego State UniversityArizona State UniversityBefejezveA fizikai aktivitás | Cardiovascular FitnessEgyesült Államok
-
Ottawa Hospital Research InstituteBefejezveFeszültség | Válságerőforrás-kezelési (CRM) készségek | Fejlett Cardiovascular Life Support (ACLS) készségekKanada
-
Ramsay Générale de SantéDr Céline FAUREIsmeretlenVeseelégtelenség | Retina képalkotás | Cardiovascular BiomarkerFranciaország