Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lumasiran hos hyperoksalemiske pasienter på hemodialyse (LHOxH)

19. august 2024 oppdatert av: Gerlineke Hawkins-van der Cingel, Charite University, Berlin, Germany

Denne studien vil se på hvor godt et medikament som reduserte mengden oksalat i kroppen virker hos pasienter som har nyresykdom og trenger dialysebehandling. Personer med nyresykdom har ofte høyere nivåer av oksalat i blodet. Personer med nyresykdom har også høyere risiko for å få hjerteinfarkt, hjertesykdom og slag (disse kalles hjerte- og karsykdommer). Det antas at høye oksalatnivåer kan øke risikoen for disse sykdommene. Så vi ønsker å undersøke om denne medisinen kan redusere mengden oksalat i blodet til dialysepasienter og se om det er noen endring i hjertets helse. Denne medisinen brukes allerede til personer som har høye oksalatnivåer på grunn av en genetisk årsak og har blitt brukt trygt for pasienter i dialyse.

Studien vil sette deltakerne tilfeldig inn i enten gruppen som får studiemedisinen eller gruppen som får placebo (dette vil være en løsning av saltvann). Verken deltakerne eller legene vil vite om stoffet eller placebo gis før etter endt studie.

Ved starten av studien vil vi be alle deltakerne ta et ekkokardiogram (en ultralyd av hjertet) og igjen 6 måneder senere ved slutten av studien. Vi vil også ta blodprøver en gang i måneden når deltakerne kommer til dialyse.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en etterforsker-initiert, dobbeltblind, fase II to-senter medisinstudie med en intervensjon og placeboarm.

Hovedmålet med denne studien er å fastslå om administrering av lumasiran versus placebo effektivt kan senke oksalatnivåer før dialyse hos hyperoksalemiske hemodialysepasienter med noen årsak til ESKD (sluttstadium nyresykdom) bortsett fra kjent primær hyperoksaluri.

Vår hypotese er at sammenlignet med placebo vil administrering av lumasiran (studiemedikamentet) redusere serumoksalatnivåer 3-6 måneder etter første dose hos hyperoksalemiske hemodialysepasienter.

Denne studien vil evaluere bruken av lumasiran hos hemodialysepasienter. Lumasiran vil bli dosert i henhold til preparatomtalen publisert av European Medicines Agency. Månedlige plasmaoksalatmålinger før dialyse vil bli tatt for å vurdere effekten av lumasiran på å senke oksalatnivåene sammenlignet med placebo. Så langt har studier vist at lumasiran tolereres godt. Vi vil evaluere tolerabilitet i denne pasientkohorten og overvåke inflammatoriske og kardiovaskulære biomarkører i tillegg til hjerteavbildning med ekkokardiogram.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite Universtiätsmedizin
        • Ta kontakt med:
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Mannlige eller kvinnelige pasienter I alderen mellom 18 og 80 år ved starten av studien. Kvinner i fertil alder til å samtykke til enten avholdenhet eller bruk av prevensjon i løpet av studieperioden. Pasienter må ha kapasitet til å gi skriftlig, informert samtykke til å delta i studien før studien starter. De må være fullt klar over målene, arten, planlagte intervensjoner og potensielle risikoer ved å delta i studien. Dette samtykket må innhentes innen deltakerinkluderingen.

Etablert og stabil på hemodialyse i minst 2 måneder Tre ganger ukentlig hemodialyse I besittelse av permanent dialysetilgang - enten arterio-venøs fistel (AVF) eller graft (AVG) eller permanent dialysekateter/tunnell hemodialyselinje (THL) ESKD ikke forårsaket av tidligere diagnostisert primær hyperoksaluri. Gjennomsnittlig baseline serumoksalatnivå på ≥20 μmol/L Ingen nylige (i løpet av de siste 2 månedene) signifikante endringer i vanlige medisiner eller kosthold

Ekskluderingskriterier:

Kjent diagnose av PH1, 2 eller 3; eller en patologisk mutasjon som er dokumentert å forårsake primær hyperoksaluri.

Etablert på hemodialyse i mindre enn 2 måneder. Ved peritonealdialyse Kombinert hemodialyse og peritonealdialyse Midlertidig eller dårlig fungerende hemodialysetilgang (se avsnitt 5c for ytterligere definisjon) Graviditet, planlegging av graviditet eller for øyeblikket amming. Komorbiditet av en enterisk lidelse som inflammatorisk tarmsykdom (IBD), kort tarmsyndrom eller en malabsorptiv lidelse.

Dekompensert leversvikt Interkurrent aktiv infeksjon og/eller antibiotikabehandling Går for tiden på vitamin C-behandling med en daglig dose på mer enn 250 mg Uhindret sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 1 år. For tiden tilbakefall eller ukontrollert og symptomatisk psykiatrisk lidelse som hindrer etterlevelse av studien.

Deltakere institusjonalisert av domstol eller myndighetsordre. Pasienter som kan bli tvunget på grunn av avhengighet av sponsoren, etterforskeren, prøvestedene eller testsentrene.

Forstyrrede leverfunksjonstester: Hvis alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (AST) er mer enn det dobbelte av øvre normalgrense, eller hvis total bilirubin er over 1,5 ganger øvre normalgrense. Hvis pasienten er diagnostisert med Gilberts syndrom, er total bilirubin opptil to ganger øvre normalgrense akseptabel. Derangert koagulering: Pasienter med en International Normalized Ratio (INR) på mer enn 2,0 vil bli ekskludert med mindre de er orale terapeutiske antikoagulantia som bare en INR > 3,5 vil være uakseptabelt.

En historie med flere medisinske legemiddelallergier eller en historie med allergi mot et oligonukleotid eller GalNAc Tar for tiden et annet undersøkelsesmiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo-injeksjon med 0,9 % natriumklorid
Legemiddel: 0,9 % natriumklorid (placebo)
Placebo, subkutan injeksjon, gitt som tre månedlige startdoser etterfulgt av en ytterligere vedlikeholdsdose.
Eksperimentell: Lumasiran, behandlingsarm
Behandlingsarm med Lumasiran
Legemiddel: Lumasiran
Subkutan injeksjon, gitt som tre månedlige startdoser etterfulgt av en ytterligere vedlikeholdsdose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma oksalatkonsentrasjon før dialyse
Tidsramme: Det vil bli målt ved baseline og måned 1-6 (uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24).
Det primære endepunktet er den prosentvise endringen i plasmaoksalatnivåer før dialyse hos ikke-primær hyperoksaluripasienter med forhøyede plasmaoksalatnivåer som får vedlikeholdshemodialyse.
Det vil bli målt ved baseline og måned 1-6 (uke 4, 8, 12, 16, 20 og 24).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i pre-dialyse gjennomsnittlig plasma
Tidsramme: Baseline til måned 3-6,
Absolutt endring i pre-dialyse gjennomsnittlig plasmaoksalatnivå fra baseline til måned 3-6, sammenlignet behandlingsgruppen med placebogruppen.
Baseline til måned 3-6,
Bivirkninger (toleranse)
Tidsramme: Månedlig - måned 0-6
Tolerabilitet vil bli vurdert ved hjelp av et tilpasset FACIT Instrument validert spørreskjema (alvorligheten av bivirkninger vurdert på skala mellom 0 og 4). Igjen vil svarene fra de to studiearmene bli sammenlignet.
Månedlig - måned 0-6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Samarbeidspartnere

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Felix Knauf, MD, Charite Universitatsmedizin

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20018510
  • 2022-002681-32 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lumasiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere