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혈액투석 중인 고옥산혈증 환자의 루마시란 (LHOxH)

2024년 8월 19일 업데이트: Gerlineke Hawkins-van der Cingel, Charite University, Berlin, Germany

이 연구에서는 체내 옥살산염의 양을 줄이는 약물이 신장 질환이 있고 투석 치료가 필요한 환자에게 얼마나 잘 작용하는지 살펴볼 것입니다. 신장 질환이 있는 사람들은 종종 혈액 내 옥살산염 수치가 더 높습니다. 신장 질환이 있는 사람은 심장 마비, 심장 질환 및 뇌졸중(이를 심혈관 질환이라고 함)에 걸릴 위험도 더 높습니다. 높은 옥살산염 수치는 이러한 질병의 위험을 증가시킬 수 있다고 생각됩니다. 그래서 우리는 이 약이 투석 환자의 혈액 내 옥살산염의 양을 낮추고 심장 건강에 어떤 변화가 있는지 연구하고 싶습니다. 이 약은 유전적 원인으로 인해 옥살산염 수치가 높은 사람들에게 이미 사용되고 있으며, 투석 중인 환자들에게도 안전하게 사용되어 왔습니다.

연구에서는 참가자들을 무작위로 연구 약을 받는 그룹이나 위약(식염수 용액이 됨)을 받는 그룹에 배정할 것입니다. 참가자와 의사 모두 연구가 끝날 때까지 약이 투여되는지 위약이 투여되는지 알 수 없습니다.

연구가 시작될 때 우리는 모든 참가자에게 심장초음파검사(심장 초음파)를 요청하고, 6개월 후 연구가 끝날 때 다시 한 번 요청할 것입니다. 또한 참가자들이 투석을 받으러 오실 때 한 달에 한 번씩 혈액 검사를 실시합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 연구자가 시작한 이중 맹검, 중재 및 위약군을 포함하는 2상 2개 센터 약물 연구입니다.

본 연구의 주요 목적은 알려진 원발성 고옥살산뇨증을 제외한 ESKD(말기 신장 질환)의 원인이 있는 고옥살산혈증 혈액투석 환자에서 루마시란 투여와 위약 투여가 투석 전 옥살산염 수치를 효과적으로 낮출 수 있는지 확인하는 것입니다.

우리의 가설은 위약과 비교하여 루마시란(연구 약물) 투여가 고옥살혈증 혈액투석 환자의 첫 번째 투여 후 3~6개월에 혈청 옥살산염 수치를 감소시킬 것이라는 것입니다.

본 연구에서는 혈액투석 환자에서 루마시란의 사용을 평가할 것입니다. 루마시란은 유럽의약품청(European Medicines Agency)에서 발표한 SmPC에 따라 투여됩니다. 월별 투석 전 혈장 옥살산염 측정은 위약과 비교하여 옥살산염 수준을 낮추는 루마시란의 효과를 평가하기 위해 수행됩니다. 지금까지 연구에 따르면 루마시란은 내약성이 좋은 것으로 나타났습니다. 우리는 이 환자 코호트의 내약성을 평가하고 심초음파를 이용한 심장 영상 외에도 염증 및 심혈관 바이오마커를 모니터링할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • 모병
        • Charite Universtiätsmedizin
        • 연락하다:
          • Gerlineke Hawkins-van der Cingel, MBBS

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

연구 시작 시 18세에서 80세 사이의 남성 또는 여성 환자. 연구 기간 동안 금욕 또는 피임 사용에 동의하는 가임 여성 환자는 연구 시작 전에 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공할 수 있는 능력이 있어야 합니다. 그들은 연구 참여의 목적, 성격, 계획된 개입 및 잠재적 위험을 완전히 알고 있어야 합니다. 이 동의는 참가자가 포함될 때까지 얻어야 합니다.

최소 2개월 동안 혈액투석이 확립되고 안정적임 주 3회 혈액투석 영구적인 투석 접근 가능 - 동정맥 누공(AVF) 또는 이식편(AVG) 또는 영구 투석 카테터/터널 혈액 투석 라인(THL) ESKD는 이전 진단으로 인한 것이 아님 원발성 고옥살산뇨증. 평균 베이스라인 혈청 옥살산염 수치 ≥20μmol/L 최근(지난 2개월 이내) 정규 약물이나 식이 요법에 큰 변화가 없음

제외 기준:

PH1, 2 또는 3의 알려진 진단; 또는 원발성 고옥살산뇨증을 유발하는 것으로 기록된 병리학적 돌연변이.

2개월 미만 동안 혈액투석을 시작했습니다. 복막 투석 혈액 투석과 복막 투석 병용 일시적이거나 제대로 기능하지 않는 혈액 투석 접근(자세한 정의는 섹션 5c 참조) 임신, 임신 계획 또는 현재 모유 수유. 염증성 장질환(IBD), 단장증후군 또는 흡수 장애와 같은 장 질환의 동반 질병.

비보상 간부전 병발성 활성 감염 및/또는 항생제 치료 현재 일일 250mg 이상의 비타민 C 치료 중 불치병 및/또는 1년 미만의 기대 수명 현재 재발 또는 조절되지 않고 증상이 있는 정신 장애로 인해 연구 준수가 불가능함.

법원이나 정부 명령에 따라 시설에 등록된 참가자. 의뢰자, 시험자, 시험 장소 또는 시험 센터에 대한 의존성으로 인해 강요될 수 있는 환자.

간 기능 이상 검사: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)가 정상 상한치의 2배 이상이거나 총 빌리루빈이 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 경우. 환자가 길버트 증후군으로 진단된 경우 총 빌리루빈은 정상 상한치의 두 배까지 허용됩니다. 이상 응고: 국제 표준화 비율(INR)이 2.0을 초과하는 환자는 경구용 치료 항응고제가 아닌 한 제외됩니다. INR > 3.5인 경우에만 허용되지 않습니다.

여러 의료 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 병력 현재 다른 임상시험용 약물을 복용 중임

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
0.9% 염화나트륨을 이용한 위약 주사
의약품: 0.9% 염화나트륨(위약)
위약, 피하 주사는 3개월간 부하 용량으로 투여한 후 1회 추가 유지 용량을 투여합니다.
실험적: 루마시란, 치료군
Lumasiran을 사용한 치료군
의약품: 루마시란
피하 주사는 매월 3회 부하 용량으로 투여한 후 1회 추가 유지 용량을 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
투석 전 혈장 옥살산염 농도
기간: 기준선과 1~6개월(4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주)에 측정됩니다.
1차 종료점은 유지 혈액투석을 받고 있는 혈장 옥살산염 수치가 상승한 비원발성 고옥살산뇨증 환자의 투석 전 혈장 옥살산염 수치의 변화율입니다.
기준선과 1~6개월(4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주)에 측정됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
투석 전 평균 혈장의 절대 변화
기간: 3~6개월 기준 기준,
투석 전 평균 혈장 옥살산염 수준의 기준선부터 3~6개월까지의 절대 변화는 치료군과 위약군을 비교합니다.
3~6개월 기준 기준,
부작용(내약성)
기간: 월간 - 0~6월
내약성은 적응된 FACIT 기기 검증 설문지(0과 4 사이의 등급으로 평가된 부작용의 심각도)를 사용하여 평가됩니다. 다시 두 연구 부문의 답변을 비교합니다.
월간 - 0~6월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Charite University, Berlin, Germany

협력자

Alnylam Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Felix Knauf, MD, Charite Universitatsmedizin

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 4월 14일

기본 완료 (추정된)

2025년 1월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 20018510
  • 2022-002681-32 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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