评估 RCT2100 在健康参与者中的安全性和耐受性的第一阶段单中心研究
2026年8月17日 更新者：ReCode Therapeutics
一项单中心研究，评估 RCT2100 在健康参与者中单剂量递增的安全性、耐受性和生物分布
这是首次使用 RCT2100 进行人体研究，旨在为未来的临床研究提供安全性和耐受性数据。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是评估健康参与者通过雾化器吸入单次递增剂量的 RCT2100 的安全性、耐受性和生物分布
研究类型
介入性
注册 (实际的)
128
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Auckland、新西兰
- New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
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Montpellier、法国
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris、法国
- Hôpital Necker Enfants malades
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85719
- University of Arizona
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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San Diego、California、美国、92037
- UCSD
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital
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New York
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
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Birmingham、英国
- University Hospitals Birmingham
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Cambridge、英国
- Royal Papworth Hospital
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Leeds、英国
- Leeds Teaching Hospitals
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London、英国
- King's College Hospital
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Nottingham、英国
- Nottingham University Hospitals
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Southampton、英国
- University Hospital Southampton
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Utrecht、荷兰
- UMC Utrecht
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
是的
描述
主要纳入标准：
- 筛查时健康、成人、男性或女性、18-55 岁（含）。
- 体重大于或等于 50 公斤且体重指数 (BMI) 介于 16 至 32 公斤/平方米（含）之间
- 参与者的一秒用力呼气量 (FEV1) 至少为预测值的 80%
- 根据病史、临床实验室测试结果、生命体征测量、12 导联心电图结果和筛选时的体检结果，研究者认为参与者总体健康状况良好。
- 了解知情同意书 (ICF) 中的研究程序，并愿意并且能够遵守该方案。
主要排除标准：
- 有临床意义的内科、外科、临床实验室或精神状况或疾病的病史或存在。
- 参与者在仰卧休息至少 5 分钟后，仰卧血压 (BP) >150 mm Hg（收缩压）或 >90 mm Hg（舒张压）。
- 经研究特定实验室评估，参与者在筛选时临床实验室测试异常。
- 参与者是吸烟者或在首次服用研究药物前 6 周使用过尼古丁或含尼古丁产品。 吸烟史超过 10 包年的前吸烟者被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RCT2100（第 1 部分）
RCT2100单剂量
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RCT2100 以不同的剂量强度提供，使用雾化器通过口腔吸入给药
RCT2100用雾化器通过口服吸入提供4周的RCT2100作为不同的剂量强度
RCT2100以单剂量强度通过口服吸入使用雾化器12周
RCT2100以不同剂量强度提供。
在初始2周依伐卡托给药导入期后，通过雾化器口服吸入与依伐卡托联合给药4周
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安慰剂比较：安慰剂（第 1 部分）
安慰剂单剂量
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使用雾化器通过口腔吸入施用与实验剂量强度相似体积的安慰剂
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实验性的：RCT2100（第2部分）4周
RCT2100多剂量
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RCT2100 以不同的剂量强度提供，使用雾化器通过口腔吸入给药
RCT2100用雾化器通过口服吸入提供4周的RCT2100作为不同的剂量强度
RCT2100以单剂量强度通过口服吸入使用雾化器12周
RCT2100以不同剂量强度提供。
在初始2周依伐卡托给药导入期后，通过雾化器口服吸入与依伐卡托联合给药4周
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实验性的：RCT2100（第2部分）12周
RCT2100多剂量
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RCT2100 以不同的剂量强度提供，使用雾化器通过口腔吸入给药
RCT2100用雾化器通过口服吸入提供4周的RCT2100作为不同的剂量强度
RCT2100以单剂量强度通过口服吸入使用雾化器12周
RCT2100以不同剂量强度提供。
在初始2周依伐卡托给药导入期后，通过雾化器口服吸入与依伐卡托联合给药4周
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实验性的：实验性：RCT2100（第3部分）6周
RCT2100 多次给药
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RCT2100 以不同的剂量强度提供，使用雾化器通过口腔吸入给药
RCT2100用雾化器通过口服吸入提供4周的RCT2100作为不同的剂量强度
RCT2100以单剂量强度通过口服吸入使用雾化器12周
RCT2100以不同剂量强度提供。
在初始2周依伐卡托给药导入期后，通过雾化器口服吸入与依伐卡托联合给药4周
口服依伐卡托治疗6周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 1 部分：出现不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数。
大体时间：从基线到第 29 天
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根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
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从基线到第 29 天
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第 2 部分：患有 CF 并伴有 AE 和 SAE 的参与者数量。
大体时间：从第 1 天到第 24 周的安全随访
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对 CF 参与者给予多次递增剂量吸入 RCT2100 的安全性和耐受性
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从第 1 天到第 24 周的安全随访
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第三部分：患有不良事件和严重不良事件的囊性纤维化参与者数量。
大体时间：从第1天至安全性随访，第24周
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评估RCT2100与ivacaftor联合用药在囊性纤维化（CF）受试者中的安全性和耐受性。
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从第1天至安全性随访，第24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：John Matthews, MBBS, MCRP, PhD、ReCode Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月1日
初级完成 (估计的)
2026年11月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月23日
首次发布 (实际的)
2024年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月17日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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