Een fase 1, single-center onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van RCT2100 bij gezonde deelnemers
17 augustus 2026 bijgewerkt door: ReCode Therapeutics
Een fase 1, single-center onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en biodistributie van RCT2100 met enkelvoudig oplopende doses bij gezonde deelnemers
Dit is het eerste onderzoek bij mensen met RCT2100 en is bedoeld om gegevens over de veiligheid en verdraagbaarheid te verschaffen voor toekomstige klinische onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en biodistributie van een enkele oplopende dosis geïnhaleerde RCT2100, toegediend via een vernevelaar aan gezonde deelnemers.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
128
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Montpellier, Frankrijk
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- University Hospitals Birmingham
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Royal Papworth Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds Teaching Hospitals
-
London, Verenigd Koninkrijk
- King's College Hospital
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk
- Nottingham University Hospitals
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital Southampton
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85719
- University of Arizona
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
- UCSD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Belangrijke inclusiecriteria:
- Gezond, volwassen, man of vrouw, 18-55 jaar oud, inclusief, bij screening.
- Lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan 50 kg en body mass index (BMI) tussen 16-32 kg/m2, inclusief
- De deelnemer heeft een geforceerd uitademingsvolume in één seconde (FEV1) van minimaal 80% voorspeld
- De onderzoeker gaat ervan uit dat de deelnemer in goede algemene gezondheid verkeert, zoals blijkt uit de medische voorgeschiedenis, klinische laboratoriumtestresultaten, metingen van de vitale functies, 12-afleidingen ECG-resultaten en bevindingen uit lichamelijk onderzoek tijdens de screening.
- Begrijpt de onderzoeksprocedures in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en is bereid en in staat om het protocol na te leven.
Belangrijke uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante medische, chirurgische, klinische laboratorium- of psychiatrische aandoening of ziekte.
- De deelnemer heeft een bloeddruk (BP) in liggende positie >150 mm Hg (systolisch) of >90 mm Hg (diastolisch), na minimaal 5 minuten rust in rugligging.
- De deelnemer heeft tijdens de screening afwijkende klinische laboratoriumtests, zoals beoordeeld door het onderzoeksspecifieke laboratorium.
- De deelnemer is een roker of heeft 6 weken vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel nicotine of nicotinehoudende producten gebruikt. Ex-rokers met meer dan 10 pakjaren rookgeschiedenis zijn uitgesloten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RCT2100 (deel 1)
RCT2100 enkele dosis
|
RCT2100 wordt geleverd in verschillende dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar
RCT2100 geleverd als variërende dosissterkten toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 4 weken
RCT2100 geleverd bij een enkele dosissterkte toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 12 weken
RCT2100 toegediend in verschillende doseringssterktes.
Gecombineerd toegediend via orale inhalatie met een vernevelaar gedurende 4 weken met ivacaftor na een initiële 2 weken durende ivacaftor doseringsinloopperiode
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo (deel 1)
Placebo enkele dosis
|
Placebo met vergelijkbare volumes als experimentele dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar
|
|
Experimenteel: RCT2100 (deel 2) 4 weken
RCT2100 Meerdere dosis
|
RCT2100 wordt geleverd in verschillende dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar
RCT2100 geleverd als variërende dosissterkten toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 4 weken
RCT2100 geleverd bij een enkele dosissterkte toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 12 weken
RCT2100 toegediend in verschillende doseringssterktes.
Gecombineerd toegediend via orale inhalatie met een vernevelaar gedurende 4 weken met ivacaftor na een initiële 2 weken durende ivacaftor doseringsinloopperiode
|
|
Experimenteel: RCT2100 (deel 2) 12 weken
RCT2100 Meerdere dosis
|
RCT2100 wordt geleverd in verschillende dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar
RCT2100 geleverd als variërende dosissterkten toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 4 weken
RCT2100 geleverd bij een enkele dosissterkte toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 12 weken
RCT2100 toegediend in verschillende doseringssterktes.
Gecombineerd toegediend via orale inhalatie met een vernevelaar gedurende 4 weken met ivacaftor na een initiële 2 weken durende ivacaftor doseringsinloopperiode
|
|
Experimenteel: Experimenteel: RCT2100 (Deel 3) 6 weken
RCT2100 meervoudige dosis
|
RCT2100 wordt geleverd in verschillende dosissterktes, toegediend via orale inhalatie met behulp van een vernevelaar
RCT2100 geleverd als variërende dosissterkten toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 4 weken
RCT2100 geleverd bij een enkele dosissterkte toegediend via orale inhalatie met behulp van vernevelaar gedurende 12 weken
RCT2100 toegediend in verschillende doseringssterktes.
Gecombineerd toegediend via orale inhalatie met een vernevelaar gedurende 4 weken met ivacaftor na een initiële 2 weken durende ivacaftor doseringsinloopperiode
ivacaftor oraal toegediend gedurende 6 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel 1: Het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's).
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met dag 29
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
|
Vanaf de basislijn tot en met dag 29
|
|
Deel 2: Het aantal deelnemers met CF met AE's en SAE's.
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 tot en met de veiligheidsfollow-up, week 24
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van meervoudig oplopende doses geïnhaleerde RCT2100 toegediend aan deelnemers met CF
|
Vanaf dag 1 tot en met de veiligheidsfollow-up, week 24
|
|
Deel 3: Het aantal deelnemers met CF met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen.
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met de veiligheidsfollow-up, week 24
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van RCT2100 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers met CF te beoordelen.
|
Van dag 1 tot en met de veiligheidsfollow-up, week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 november 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 januari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RCT2100-101
- 2024-512169-15 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .