Vaihe 1, yhden keskuksen tutkimus, jossa arvioidaan RCT2100:n turvallisuutta ja siedettävyyttä terveillä osallistujilla
keskiviikko 14. tammikuuta 2026 päivittänyt: ReCode Therapeutics
Vaihe 1, yhden keskuksen tutkimus, jossa arvioidaan RCT2100:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja biologista jakautumista kerta-annoksilla terveille osallistujille
Tämä on ensimmäinen ihmisillä tehty tutkimus RCT2100:lla, ja se on suunniteltu tarjoamaan turvallisuus- ja siedettävyystietoja tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida terveille osallistujille sumuttimen kautta annetun inhaloitavan RCT2100:n yhden nousevan annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja biologista jakautumista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
192
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Priya Ryali, MBA
- Puhelinnumero: 650-629-7900
- Sähköposti: clinicaltrials@recodetx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Rekrytointi
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Valmis
- New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospitals Birmingham
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Papworth Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Leeds Teaching Hospitals
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- King's College Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Nottingham University Hospitals
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospital Southampton
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Rekrytointi
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
- Rekrytointi
- University of Arizona
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Stanford University
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
- Rekrytointi
- UCSD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- Rekrytointi
- National Jewish Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Rekrytointi
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Rekrytointi
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Terve, aikuinen, mies tai nainen, 18-55-vuotiaat mukaan lukien, seulonnassa.
- ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri kuin 50 kg ja painoindeksi (BMI) 16-32 kg/m2, mukaan lukien
- Osallistujan ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) on vähintään 80 %
- Tutkija katsoo, että osallistujan yleinen terveys on hyvä sairaushistorian, kliinisen laboratoriotestin tulosten, elintoimintojen mittausten, 12-kytkentäisen EKG-tulosten ja seulonnan aikana tehtyjen fyysisten tutkimustulosten perusteella.
- Ymmärtää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) tutkimusmenettelyt ja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollaa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävän lääketieteellisen, kirurgisen, kliinisen laboratorion tai psykiatrisen tilan tai sairauden historia tai esiintyminen.
- Osallistujan verenpaine makuuasennossa (BP) >150 mmHg (systolinen) tai >90 mmHg (diastolinen) vähintään 5 minuutin makuuasennon jälkeen.
- Osallistujalla on poikkeavat kliiniset laboratoriotestit seulonnassa tutkimuskohtaisen laboratorion arvioiden mukaan.
- Osallistuja tupakoi tai on käyttänyt nikotiinia tai nikotiinipitoisia tuotteita 6 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Entiset tupakoitsijat, joilla on yli 10 pakkausvuotta tupakointihistoriaa, eivät sisälly tähän.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RCT2100 (osa 1)
RCT2100 kerta-annos
|
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina, jotka annetaan suun kautta inhalaationa käyttäen sumutinta
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annoslujuuksina, joita annetaan oraalisen hengityksen kautta sumuttimella 4 viikon ajan
RCT2100 toimitetaan yhden annoksen lujuudella, jota annetaan suun kautta tapahtuvan inhalaation avulla sumuttimella 12 viikon ajan
RCT2100 annosteltu erilaisina annosvahvuuksina.
Yhteisannostelu suun kautta inhalaationa nebulisaattorilla 4 viikon ajan ivakaftorin kanssa alkuperäisen 2 viikon ivakaftorin annostelun käyttöönottojakson jälkeen
|
|
Placebo Comparator: Placebo (osa 1)
Placebo kerta-annos
|
Plasebo, jonka tilavuudet ovat samanlaiset kuin kokeelliset annosvahvuudet, jotka annettiin suun kautta inhalaatiolla käyttäen sumutinta
|
|
Kokeellinen: RCT2100 (osa 2) 4 viikko
RCT2100 -annos
|
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina, jotka annetaan suun kautta inhalaationa käyttäen sumutinta
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annoslujuuksina, joita annetaan oraalisen hengityksen kautta sumuttimella 4 viikon ajan
RCT2100 toimitetaan yhden annoksen lujuudella, jota annetaan suun kautta tapahtuvan inhalaation avulla sumuttimella 12 viikon ajan
RCT2100 annosteltu erilaisina annosvahvuuksina.
Yhteisannostelu suun kautta inhalaationa nebulisaattorilla 4 viikon ajan ivakaftorin kanssa alkuperäisen 2 viikon ivakaftorin annostelun käyttöönottojakson jälkeen
|
|
Kokeellinen: RCT2100 (osa 2) 12 viikkoa
RCT2100 -annos
|
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina, jotka annetaan suun kautta inhalaationa käyttäen sumutinta
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annoslujuuksina, joita annetaan oraalisen hengityksen kautta sumuttimella 4 viikon ajan
RCT2100 toimitetaan yhden annoksen lujuudella, jota annetaan suun kautta tapahtuvan inhalaation avulla sumuttimella 12 viikon ajan
RCT2100 annosteltu erilaisina annosvahvuuksina.
Yhteisannostelu suun kautta inhalaationa nebulisaattorilla 4 viikon ajan ivakaftorin kanssa alkuperäisen 2 viikon ivakaftorin annostelun käyttöönottojakson jälkeen
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: RCT2100 (Osa 3) 6 viikkoa
RCT2100 moniannos
|
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina, jotka annetaan suun kautta inhalaationa käyttäen sumutinta
RCT2100 toimitetaan vaihtelevina annoslujuuksina, joita annetaan oraalisen hengityksen kautta sumuttimella 4 viikon ajan
RCT2100 toimitetaan yhden annoksen lujuudella, jota annetaan suun kautta tapahtuvan inhalaation avulla sumuttimella 12 viikon ajan
RCT2100 annosteltu erilaisina annosvahvuuksina.
Yhteisannostelu suun kautta inhalaationa nebulisaattorilla 4 viikon ajan ivakaftorin kanssa alkuperäisen 2 viikon ivakaftorin annostelun käyttöönottojakson jälkeen
ivacaftor, joka annettiin suun kautta 6 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE).
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
|
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärällä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
|
Perustasosta päivään 29
|
|
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on CF ja AE ja SAE.
Aikaikkuna: Päivästä 1 turvallisuusseurantaan, viikko 24
|
Inhaloitavan RCT2100:n useiden nousevien annosten turvallisuus ja siedettävyys CF-potilaille annettuna
|
Päivästä 1 turvallisuusseurantaan, viikko 24
|
|
Osa 3: CF-potilaiden lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Päivästä 1 lähtien turvallisuuden seurantaan saakka, viikko 24
|
Arvioida RCT2100:n turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdessä ivacaftorin kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).
|
Päivästä 1 lähtien turvallisuuden seurantaan saakka, viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RCT2100-101
- 2024-512169-15 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis