En fas 1, Single-Center-studie som utvärderar säkerheten och toleransen hos RCT2100 hos friska deltagare
17 augusti 2026 uppdaterad av: ReCode Therapeutics
En fas 1, Single-Center-studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och biodistributionen av RCT2100 med enstaka stigande doser hos friska deltagare
Detta är den första studien i människa med RCT2100 och är utformad för att tillhandahålla säkerhets- och tolerabilitetsdata för framtida kliniska studier.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och biodistributionen av en enda stigande dos av inhalerad RCT2100 administrerad via nebulisator till friska deltagare
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
128
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Montpellier, Frankrike
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
- University of Arizona
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92037
- UCSD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- University Hospitals Birmingham
-
Cambridge, Storbritannien
- Royal Papworth Hospital
-
Leeds, Storbritannien
- Leeds Teaching Hospitals
-
London, Storbritannien
- King's College Hospital
-
Nottingham, Storbritannien
- Nottingham University Hospitals
-
Southampton, Storbritannien
- University Hospital Southampton
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Frisk, vuxen, man eller kvinna, 18-55 år, inklusive, vid screening.
- Kroppsvikt större än eller lika med 50 kg och kroppsmassaindex (BMI) mellan 16-32 kg/m2, inklusive
- Deltagaren har en forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) på minst 80 % förväntad
- Deltagaren anses av utredaren vara vid god allmän hälsa enligt medicinsk historia, kliniska laboratorietestresultat, mätningar av vitala tecken, 12-avlednings EKG-resultat och fysiska undersökningsfynd vid screening.
- Förstår studieprocedurerna i formuläret för informerat samtycke (ICF), och är villig och kapabel att följa protokollet.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Historik eller närvaro av kliniskt signifikant medicinskt, kirurgiskt, kliniskt laboratorie- eller psykiatriskt tillstånd eller sjukdom.
- Deltagaren har liggande blodtryck (BP) >150 mm Hg (systoliskt) eller >90 mm Hg (diastoliskt), efter minst 5 minuters liggande vila.
- Deltagaren har onormala kliniska laboratorietester vid screening, bedömda av det studiespecifika laboratoriet.
- Deltagaren är rökare eller har använt nikotin eller nikotinhaltiga produkter 6 veckor före den första dosen av studieläkemedlet. Tidigare rökare med mer än 10 års rökhistoria är uteslutna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RCT2100 (del 1)
RCT2100 enkeldos
|
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor administrerad via oral inhalation med nebulisator
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor som administreras via oral inandning med nebulisator i 4 veckor
RCT2100 levereras vid en enda dosstyrka administrerad via oral inandning med nebulisator i 12 veckor
RCT2100 tillhandahålls i varierande dosstyrkor.
Samadministreras via oral inhalation med nebulisator i 4 veckor med ivacaftor efter en inledande 2-veckors period med ivacaftor-dosering
|
|
Placebo-jämförare: Placebo (del 1)
Placebo engångsdos
|
Placebo av liknande volymer som experimentell dosstyrka administrerad via oral inhalation med nebulisator
|
|
Experimentell: RCT2100 (del 2) 4 vecka
RCT2100 multipel dos
|
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor administrerad via oral inhalation med nebulisator
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor som administreras via oral inandning med nebulisator i 4 veckor
RCT2100 levereras vid en enda dosstyrka administrerad via oral inandning med nebulisator i 12 veckor
RCT2100 tillhandahålls i varierande dosstyrkor.
Samadministreras via oral inhalation med nebulisator i 4 veckor med ivacaftor efter en inledande 2-veckors period med ivacaftor-dosering
|
|
Experimentell: RCT2100 (del 2) 12 vecka
RCT2100 multipel dos
|
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor administrerad via oral inhalation med nebulisator
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor som administreras via oral inandning med nebulisator i 4 veckor
RCT2100 levereras vid en enda dosstyrka administrerad via oral inandning med nebulisator i 12 veckor
RCT2100 tillhandahålls i varierande dosstyrkor.
Samadministreras via oral inhalation med nebulisator i 4 veckor med ivacaftor efter en inledande 2-veckors period med ivacaftor-dosering
|
|
Experimentell: Experimentell: RCT2100 (Del 3) 6 veckor
RCT2100 multipel dos
|
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor administrerad via oral inhalation med nebulisator
RCT2100 levereras som varierande dosstyrkor som administreras via oral inandning med nebulisator i 4 veckor
RCT2100 levereras vid en enda dosstyrka administrerad via oral inandning med nebulisator i 12 veckor
RCT2100 tillhandahålls i varierande dosstyrkor.
Samadministreras via oral inhalation med nebulisator i 4 veckor med ivacaftor efter en inledande 2-veckors period med ivacaftor-dosering
ivacaftor administrerat oralt i 6 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del 1: Antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Från baslinjen till och med dag 29
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
|
Från baslinjen till och med dag 29
|
|
Del 2: Antalet deltagare med CF med AE och SAE.
Tidsram: Från dag 1 till och med säkerhetsuppföljning, vecka 24
|
Säkerhet och tolerabilitet för multipla stigande doser av inhalerad RCT2100 administrerad till deltagare med CF
|
Från dag 1 till och med säkerhetsuppföljning, vecka 24
|
|
Del 3: Antalet deltagare med CF med BÅ och allvarliga BÅ.
Tidsram: Från dag 1 till uppföljning av säkerhet, vecka 24
|
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av RCT2100 i kombination med ivacaftor hos deltagare med CF.
|
Från dag 1 till uppföljning av säkerhet, vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 februari 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 januari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2024
Första postat (Faktisk)
1 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RCT2100-101
- 2024-512169-15 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .