En fase 1, enkeltsenterstudie som evaluerer sikkerheten og toleransen til RCT2100 hos friske deltakere
17. august 2026 oppdatert av: ReCode Therapeutics
En fase 1, enkeltsenterstudie som evaluerer sikkerheten, toleransen og biodistribusjonen av RCT2100 med enkelt stigende doser hos friske deltakere
Dette er den første-i-menneske-studien med RCT2100 og er designet for å gi sikkerhets- og tolerabilitetsdata for fremtidige kliniske studier.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og biofordelingen av en enkelt stigende dose av inhalert RCT2100 administrert via forstøver til friske deltakere
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
128
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85719
- University of Arizona
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Forente stater, 92037
- UCSD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- University Hospitals Birmingham
-
Cambridge, Storbritannia
- Royal Papworth Hospital
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds Teaching Hospitals
-
London, Storbritannia
- King's College Hospital
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals
-
Southampton, Storbritannia
- University Hospital Southampton
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Frisk, voksen, mann eller kvinne, 18-55 år, inkludert, ved screening.
- Kroppsvekt større enn eller lik 50 kg og kroppsmasseindeks (BMI) mellom 16-32 kg/m2, inklusive
- Deltakeren har et forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) på minst 80 % forutsagt
- Deltakeren anses av etterforskeren å ha god generell helse som bestemt av sykehistorie, kliniske laboratorietestresultater, vitale tegnmålinger, 12-avlednings EKG-resultater og fysiske undersøkelsesfunn ved screening.
- Forstår studieprosedyrene i informert samtykkeskjema (ICF), og er villig og i stand til å følge protokollen.
Viktige eksklusjonskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant medisinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sykdom.
- Deltakeren har liggende blodtrykk (BP) >150 mm Hg (systolisk) eller >90 mm Hg (diastolisk), etter minst 5 minutters hvile på rygg.
- Deltakeren har unormale kliniske laboratorietester ved screening, vurdert av det studiespesifikke laboratoriet.
- Deltakeren er røyker eller har brukt nikotin eller nikotinholdige produkter 6 uker før første dose studiemedisin. Tidligere røykere med mer enn 10 pakkeår med røykehistorie er ekskludert.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RCT2100 (del 1)
RCT2100 enkeltdose
|
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker.
Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
|
|
Placebo komparator: Placebo (del 1)
Placebo enkeltdose
|
Placebo med tilsvarende volum som eksperimentelle dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
|
|
Eksperimentell: RCT2100 (del 2) 4 uke
RCT2100 Flere dose
|
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker.
Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
|
|
Eksperimentell: RCT2100 (del 2) 12 uke
RCT2100 Flere dose
|
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker.
Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell: RCT2100 (Del 3) 6 uker
RCT2100 multipel dose
|
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker.
Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
ivacaftor administrert oralt i 6 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE).
Tidsramme: Fra baseline til dag 29
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
|
Fra baseline til dag 29
|
|
Del 2: Antall deltakere med CF med AE og SAE.
Tidsramme: Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølging, uke 24
|
Sikkerhet og toleranse for flere stigende doser av inhalert RCT2100 administrert til deltakere med CF
|
Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølging, uke 24
|
|
Del 3: Antall deltakere med CF med bivirkninger og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølging, uke 24
|
For å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til RCT2100 i kombinasjon med ivacaftor hos deltakere med CF.
|
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølging, uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RCT2100-101
- 2024-512169-15 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .