沙利度胺与羟基脲在地中海贫血患者中的疗效和安全性比较：单中心试点研究。
本研究的目的是比较两种血红蛋白 F 诱导剂的有效性和安全性。 这是一项单中心介入性试点研究，旨在比较β地中海贫血患者的疗效和安全性参数。 由于这是一项试点研究，研究人员选取了少量患者。 样本量由世界卫生组织样本量计算器计算得出。 经过筛选，39 名患者和 24 名患者符合参加本研究的资格。
主要目的是评估两种药物在地中海贫血等遗传性疾病中的安全性。 为了安全性评估，评估了血液学参数，包括监测总胆红素、间接胆红素、血清谷氨酸丙酮酸转氨酶、血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶、尿素、肌酐和乳酸脱氢酶。 此外，为了评价药物的疗效，血液学参数包括血红蛋白、红细胞、有核红细胞、网织红细胞计数、红细胞指数（平均红细胞血红蛋白、平均红细胞体积和平均红细胞血红蛋白浓度）、白细胞和血小板完成了。 评价血红蛋白F诱导剂功效的另一个重要参数是输血频率。
测试在基线时和研究完成后 6 个月后进行。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Sindh
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Karachi、Sindh、巴基斯坦、75300
- National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 了解 10-30 岁之间的 β 地中海贫血病例
排除标准：
- 使用任何其他血红蛋白 F 诱导剂或促红细胞生成素的患者。
- 患有心肺和神经系统疾病等合并症的患者
- 孕妇、哺乳期妇女。
- 患者不愿意采取避孕措施。
- 有血栓病史的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：羟基脲
羟基脲有口服剂型，即胶囊。
频率：每天一次 持续时间：每 24 小时一次 剂量：15/mg/kg/天。
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沙利度胺有胶囊形式，规格为 100 毫克和 50 毫克。
它是根据患者的体重给予的。
由于嗜睡，建议仅在晚上给予。
其他名称：
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实验性的：沙利度胺
沙利度胺有口服剂型，即胶囊。
频率：每天晚上一次 持续时间：每 24 小时 剂量：50 毫克/天（>10-13 岁的患者）而成人剂量为 100 毫克/天（年龄>13 岁）
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羟基脲有胶囊形式，品牌为 Hydrea。
其可用强度为500毫克。
剂量取决于患者的体重，即15mg/kg/天。
因此患者因体重过轻而无法服用全胶囊，建议服用羟基脲糖浆。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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乳酸脱氢酶基线和研究完成后的比较。
大体时间：06个月
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乳酸脱氢酶
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06个月
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基线和研究完成后输血频率的比较。
大体时间：06个月
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输血间隔
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06个月
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血红蛋白比较
大体时间：06个月
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血红蛋白
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06个月
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红细胞比较
大体时间：06个月
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红细胞
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06个月
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平均红细胞体积比较
大体时间：06个月
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平均红细胞体积
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06个月
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平均红细胞血红蛋白比较
大体时间：06个月
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平均红细胞血红蛋白
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06个月
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平均红细胞血红蛋白浓度的比较
大体时间：06个月
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平均红细胞血红蛋白浓度
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06个月
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间接胆红素比较
大体时间：06个月
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间接胆红素
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06个月
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总胆红素比较
大体时间：06个月
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总胆红素
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06个月
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血清谷丙转氨酶比较
大体时间：06个月
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血清谷丙转氨酶
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06个月
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谷草转氨酶比较
大体时间：06个月
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谷氨酸草酰乙酸转氨酶
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06个月
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白细胞比较
大体时间：06个月
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白血细胞
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06个月
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血小板比较
大体时间：06个月
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血小板
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06个月
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尿素比较
大体时间：06个月
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尿素
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06个月
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肌酐比较
大体时间：06个月
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肌酐
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06个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Safia Mehmood khan, MPHIL、National institute if blood diseases and bone marrow transplantation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月1日
初级完成 (实际的)
2021年12月1日
研究完成 (实际的)
2022年3月3日
研究注册日期
首次提交
2023年12月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月25日
首次发布 (实际的)
2024年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月7日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NIBD/IRB-236/21-2021.
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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