Comparaison de l'efficacité et de l'innocuité de la thalidomide par rapport à l'hydroxyurée chez les patients atteints de thalassémie : une étude pilote monocentrique.

Le but de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité de deux inducteurs d'hémoglobine F. Il s'agit d'une étude pilote interventionnelle monocentrique visant à comparer les paramètres d'efficacité et de sécurité chez les patients atteints de bêta-thalassémie. Comme il s'agit d'une étude pilote, l'investigateur a pris un petit nombre de patients. La taille de l'échantillon a été calculée par le calculateur de taille d'échantillon de l'Organisation mondiale de la santé. Après sélection, 39 patients et 24 patients étaient éligibles pour l'inscription dans cette étude.

L'objectif principal était d'évaluer l'innocuité des deux médicaments dans le traitement de troubles génétiques comme la thalassémie. pour l'évaluation de la sécurité, les paramètres hématologiques ont été évalués, notamment la bilirubine totale, la bilirubine indirecte, la glutamate pyruvate transaminase sérique, la transaminase glutamique-oxaloacétique sérique, l'urée, la créatinine et la lactate déshydrogénase ont été surveillées. De plus, pour évaluer l'efficacité du médicament, les paramètres hématologiques comprenant l'hémoglobine, les globules rouges, les globules rouges nucléés, le nombre de réticulocytes, les indices de globules rouges (hémoglobine corpusculaire moyenne, volume corpusculaire moyen et concentration moyenne d'hémoglobine corpusculaire), les globules blancs et les plaquettes. avaient fini. Un autre paramètre important pour évaluer l’efficacité de l’inducteur de l’hémoglobine F est la fréquence des transfusions.

Les tests ont été effectués au départ et après la fin de l'étude, après 06 mois.