Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Talidomidin ja hydroksiurean tehon ja turvallisuuden vertailu talassemiapotilailla: yhden keskuksen pilottitutkimus.

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Tämän tutkimuksen tavoitteena on vertailla kahden hemoglobiini F:n indusoijan tehokkuutta ja turvallisuutta. Tämä on yksikeskeinen interventiopilottitutkimus, jossa verrataan teho- ja turvallisuusparametreja beetatalassemiapotilailla. Koska tämä on pilottitutkimus, tutkija otti pienen määrän potilaita. Otoskoon laskettiin Maailman terveysjärjestön otoskoon laskimella. Seulonnan jälkeen 39 potilasta ja 24 potilasta voitiin osallistua tähän tutkimukseen.

Päätavoitteena oli arvioida molempien lääkkeiden turvallisuutta geneettisissä häiriöissä, kuten talassemiassa. turvallisuusarviointia varten arvioitiin hematologisia parametreja, jotka sisältävät kokonaisbilirubiinin, epäsuoran bilirubiinin, seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasin, seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasin, urean, kreatiniinin ja laktaattidehydrogenaasin. Lisäksi lääkkeen tehokkuuden arvioimiseksi hematologisia parametreja, joihin kuuluvat hemoglobiini, punasolut, tumalliset punasolut, retikulosyyttien määrä, punasolujen indeksit (keskimääräinen verisolujen hemoglobiini, keskimääräinen verisolujen tilavuus ja keskimääräinen verisolujen hemoglobiinipitoisuus), valkosolut ja verihiutaleet olemme valmiit. Toinen tärkeä parametri hemoglobiini F:n indusoijan tehokkuuden arvioimiseksi on verensiirtotiheys.

Testit tehtiin lähtötilanteessa ja tutkimuksen päättymisen jälkeen keskiarvot 06 kuukauden kuluttua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 75300
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tunne beetatalassemia-ikä 10-30 vuotta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka käyttävät mitä tahansa muuta hemoglobiini F:n indusoijaa tai erytropoietiinia.
  • Potilaat, joilla on muita sairauksia, kuten sydän- ja keuhkosairauksia ja neurologisia sairauksia
  • Raskaana olevat, imettävät naiset.
  • Potilas ei halunnut käyttää ehkäisyä.
  • Osallistujat, joilla on ollut tromboosi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: hydroksiurea
Hydroksiureaa on saatavana oraalisessa annosmuodossa, joka on kapseli. taajuus: kerran päivässä kesto: 24 tunnin välein annos: 15/mg/kg/vrk.
Lääke: Talidomidi 100 mg
Talidomidia on saatavana kapseloidussa muodossa vahvuuksina 100 mg ja 50 mg. Se annettiin potilaan painon mukaan. Uneliaisuuden vuoksi suositeltiin antaa vain yöllä.
Muut nimet:
  • thalido
Kokeellinen: Talidomidi
Talidomidi on saatavana oraalisessa annosmuodossa, joka on kapseli. taajuus: kerran päivässä yöllä kesto: 24 tunnin välein annos: 50 mg / vrk (potilaat > 10-13 vuotta), kun taas aikuisten annos oli 100 mg / vrk (ikä> 13 vuotta)
Lääke: Hydroksiurea
Hydroksiureaa on saatavana kapseloidussa muodossa hydrea-tuotemerkillä. Sen saatavilla oleva vahvuus on 500 mg. Annostus riippuu potilaan painosta, eli 15 mg/kg/vrk. joten potilaita, jotka eivät voineet ottaa täyttä kapselia alhaisen painon vuoksi, neuvottiin ottamaan hydroksiureasiirappia.
Muut nimet:
  • Hydrea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
laktaattidehydrogenaasin lähtötilanteen ja tutkimuksen päättymisen jälkeen.
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Laktaattidehydrogenaasi
06 kuukautta
verensiirtotiheyden perustason vertailu ja tutkimuksen päätyttyä.
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Transfuusioväli
06 kuukautta
hemoglobiinin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Hemoglobiini
06 kuukautta
punasolujen vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Punasolut
06 kuukautta
keskimääräisen korpuskulaarisen tilavuuden vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus
06 kuukautta
keskimääräisen korpuskulaarisen hemoglobiinin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiini
06 kuukautta
keskimääräisen korpuskulaarisen hemoglobiinipitoisuuden vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiinipitoisuus
06 kuukautta
epäsuoran bilirubiinin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Epäsuora bilirubiini
06 kuukautta
Kokonaisbilirubiinin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Kokonaisbilirubiini
06 kuukautta
seerumin glutamic pyruvic transaminaasin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Seerumin glutamiinipyruviinitransaminaasi
06 kuukautta
glutamiini-oksaloetikkatransaminaasien vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
glutamiini-oksaloetikkahappotransaminaasi
06 kuukautta
valkosolujen vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
valkosolut
06 kuukautta
verihiutaleiden vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Verihiutaleet
06 kuukautta
urean vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Urea
06 kuukautta
kreatiniinin vertailu
Aikaikkuna: 06 kuukautta
Kreatiniini
06 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Tutkijat

  • Päätutkija: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 23. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NIBD/IRB-236/21-2021.

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Kliiniset tutkimukset Talidomidi 100 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa