Сравнение эффективности и безопасности талидомида и гидроксимочевины у пациентов с талассемией: одноцентровое пилотное исследование.
Целью данного исследования является сравнение эффективности и безопасности двух индукторов гемоглобина F. Целью данного одноцентрового интервенционного пилотного исследования является сравнение параметров эффективности и безопасности у пациентов с бета-талассемией. Поскольку это пилотное исследование, исследователь взял небольшое количество пациентов. Размер выборки был рассчитан с помощью калькулятора размера выборки Всемирной организации здравоохранения. После скрининга 39 пациентов и 24 пациента имели право на участие в этом исследовании.
Основная цель заключалась в оценке безопасности обоих препаратов при генетических заболеваниях, таких как талассемия. Для оценки безопасности оценивали гематологические параметры, включая общий билирубин, непрямой билирубин, сывороточную глутаматпируваттрансаминазу, сывороточную глутамат-щавелевоуксусную трансаминазу, мочевину, креатинин и лактатдегидрогеназу. Кроме того, для оценки эффективности препарата оценивают гематологические параметры, которые включают гемоглобин, эритроциты, ядросодержащие эритроциты, количество ретикулоцитов, показатели эритроцитов (средний корпускулярный гемоглобин, средний корпускулярный объем и среднюю концентрацию корпускулярного гемоглобина), лейкоциты и тромбоциты. были сделаны. Другим важным параметром для оценки эффективности индуктора гемоглобина F является частота переливания крови.
Тесты проводились в начале исследования и после завершения исследования, то есть через 6 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Пакистан, 75300
- National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Известен случай бета-талассемии в возрасте от 10 до 30 лет.
Критерий исключения:
- Пациенты, принимающие любой другой индуктор гемоглобина F или эритропоэтин.
- Пациенты с сопутствующими заболеваниями, такими как сердечно-легочные и неврологические заболевания.
- Беременные, кормящие женщины.
- Пациентка не желала принимать меры контрацепции.
- Участники с историей тромбоза.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: гидроксимочевина
Гидроксимочевина доступна в форме пероральной дозировки, которая представляет собой капсулы.
частота: один раз в день. Продолжительность: каждые 24 часа. Доза: 15 мг/кг/день.
|
Талидомид доступен в капсулированной форме по 100 мг и 50 мг.
Его давали в зависимости от веса пациента.
Из-за сонливости советовали давать только на ночь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Талидомид
Талидомид доступен в форме пероральной дозировки в виде капсул.
частота: один раз в день на ночь. Продолжительность: каждые 24 часа. Доза: 50 мг/сут (у пациентов >10–13 лет), тогда как доза для взрослых составляла 100 мг/сут (возраст >13 лет).
|
Гидроксимочевина доступна в капсулированной форме под торговой маркой гидрея.
Его доступная концентрация составляет 500 мг.
Дозировка зависит от веса пациента и составляет 15мг/кг/сут.
поэтому пациентам, которые не могут принять полную капсулу из-за малого веса, рекомендуется принимать сироп гидроксимочевины.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
сравнение исходного уровня лактатдегидрогеназы и после завершения исследования.
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Лактатдегидрогеназа
|
06 месяцев
|
|
сравнение частоты трансфузий исходно и после завершения исследования.
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Интервал переливания
|
06 месяцев
|
|
сравнение гемоглобина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Гемоглобин
|
06 месяцев
|
|
сравнение эритроцитов
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Красные кровяные клетки
|
06 месяцев
|
|
сравнение среднего объема корпускул
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Средний корпускулярный объем
|
06 месяцев
|
|
сравнение среднего корпускулярного гемоглобина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Средний корпускулярный гемоглобин
|
06 месяцев
|
|
сравнение средней концентрации корпускулярного гемоглобина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Средняя концентрация корпускулярного гемоглобина
|
06 месяцев
|
|
сравнение непрямого билирубина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Непрямой билирубин
|
06 месяцев
|
|
сравнение общего билирубина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Общий билирубин
|
06 месяцев
|
|
сравнение глутаминпировиноградной трансаминазы сыворотки
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Сывороточная глутамин-пировиноградная трансаминаза
|
06 месяцев
|
|
сравнение глутамин-щавелевоуксусной трансаминазы
Временное ограничение: 06 месяцев
|
глутамин-щавелевоуксусная трансаминаза
|
06 месяцев
|
|
сравнение лейкоцитов
Временное ограничение: 06 месяцев
|
белые кровяные клетки
|
06 месяцев
|
|
сравнение тромбоцитов
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Тромбоциты
|
06 месяцев
|
|
сравнение мочевины
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Мочевина
|
06 месяцев
|
|
сравнение креатинина
Временное ограничение: 06 месяцев
|
Креатинин
|
06 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Талассемия
- бета-талассемия
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Ингибиторы ангиогенеза
- Агенты, модулирующие ангиогенез
- Вещества роста
- Ингибиторы роста
- Антибактериальные агенты
- Лепростатические агенты
- Антикоррозионные агенты
- Талидомид
- Гидроксимочевина
Другие идентификационные номера исследования
- NIBD/IRB-236/21-2021.
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Талидомид 100 мг
-
Intec Pharma Ltd.Неизвестный