Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srovnání účinnosti a bezpečnosti thalidomidu a hydroxymočoviny u pacientů s thalasémií: Pilotní studie v jediném centru.

7. března 2024 aktualizováno: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost dvou induktorů hemoglobinu F. Tato jednostředová intervenční pilotní studie má porovnat parametry účinnosti a bezpečnosti u pacientů s beta thalasémií. Protože se jedná o pilotní studii, výzkumník vzal malý počet pacientů. Velikost vzorku byla vypočtena pomocí kalkulačky velikosti vzorku Světové zdravotnické organizace. Po screeningu bylo 39 pacientů a 24 pacientů způsobilých pro zařazení do této studie.

Hlavním cílem bylo zhodnotit bezpečnost obou léků u genetických poruch, jako je talasémie. pro hodnocení bezpečnosti byly hodnoceny hematologické parametry, které zahrnují celkový bilirubin, nepřímý bilirubin, sérovou glutamátpyruváttransaminázu, sérovou glutamát-oxalooctovou transaminázu, ureu, kreatinin a laktátdehydrogenázu. Kromě toho pro hodnocení účinnosti léku, hematologických parametrů, které zahrnují hemoglobin, červené krvinky, jaderné červené krvinky, počet retikulocytů, indexy červených krvinek (průměrný korpuskulární hemoglobin, střední korpuskulární objem a průměrnou korpuskulární koncentraci hemoglobinu), bílé krvinky a krevní destičky byly hotové. Dalším důležitým parametrem pro hodnocení účinnosti induktoru hemoglobinu F je frekvence transfuzí.

Testy byly provedeny na začátku studie a po dokončení studie průměrně po 6 měsících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pákistán, 75300
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Znát případ beta talasémie ve věku 10-30 let

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti užívající jakýkoli jiný induktor hemoglobinu F nebo erytropoetin.
  • Pacienti s komorbiditami, jako je kardiopulmonální a neurologické onemocnění
  • Těhotné, kojící ženy.
  • Pacientka nebyla ochotna přijmout antikoncepční opatření.
  • Účastníci s trombózou v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: hydroxymočovina
Hydroxymočovina je dostupná v perorální lékové formě, kterou je kapsle. frekvence: jednou denně trvání: každých 24 hodin dávka: 15/mg/kg/den.
Lék: Thalidomid 100 mg
Thalidomid je dostupný ve formě kapslí v síle 100 mg a 50 mg. Byl podáván podle hmotnosti pacienta. Kvůli náměsíčnosti bylo doporučeno podávat pouze v noci.
Ostatní jména:
  • thalido
Experimentální: Thalidomid
Thalidomid je dostupný v perorální lékové formě, kterou je kapsle. frekvence: jednou denně v noci trvání: každých 24 hodin dávka: 50 mg/den (u pacientů >10-13 let), zatímco dávka pro dospělé byla 100 mg/den (věk >13 let)
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina je dostupná v kapslové formě pod značkou hydrea. Jeho dostupná síla je 500 mg. Dávkování závisí na hmotnosti pacienta, tj. 15 mg/kg/den. takže pacientům, kteří nemohli užít plnou tobolku kvůli nízké hmotnosti, bylo doporučeno užívat hydroxymočovinový sirup.
Ostatní jména:
  • Hydrea

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
srovnání výchozích hodnot laktátdehydrogenázy a po dokončení studie.
Časové okno: 06 měsíců
Laktátdehydrogenáza
06 měsíců
srovnání výchozí frekvence transfuze a po dokončení studie.
Časové okno: 06 měsíců
Interval transfuze
06 měsíců
srovnání hemoglobinu
Časové okno: 06 měsíců
Hemoglobin
06 měsíců
srovnání červených krvinek
Časové okno: 06 měsíců
Červené krvinky
06 měsíců
srovnání středního korpuskulárního objemu
Časové okno: 06 měsíců
Střední korpuskulární objem
06 měsíců
srovnání středního korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: 06 měsíců
Průměrný korpuskulární hemoglobin
06 měsíců
srovnání střední koncentrace korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: 06 měsíců
Průměrná koncentrace korpuskulárního hemoglobinu
06 měsíců
srovnání nepřímého bilirubinu
Časové okno: 06 měsíců
Nepřímý bilirubin
06 měsíců
srovnání celkového bilirubinu
Časové okno: 06 měsíců
Celkový bilirubin
06 měsíců
srovnání sérové ​​glutamát-pyruvtransaminázy
Časové okno: 06 měsíců
Sérová glutamát-pyruvtransamináza
06 měsíců
srovnání glutamát-oxalooctové transaminázy
Časové okno: 06 měsíců
glutamát-oxalooctová transamináza
06 měsíců
srovnání bílých krvinek
Časové okno: 06 měsíců
bílé krvinky
06 měsíců
srovnání krevních destiček
Časové okno: 06 měsíců
Krevní destičky
06 měsíců
srovnání močoviny
Časové okno: 06 měsíců
Močovina
06 měsíců
srovnání kreatininu
Časové okno: 06 měsíců
Kreatinin
06 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

3. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIBD/IRB-236/21-2021.

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalidomid 100 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit