Jämförelse av effektivitet och säkerhet för talidomid vs hydroxyurea hos patienter med talassemi: en pilotstudie med ett centrum.

Målet med denna studie är att jämföra effektiviteten och säkerheten hos två hemoglobin F-inducerare. Detta är singelcentrerade interventionella pilotstudie för att jämföra effekt- och säkerhetsparametrar hos patienter med beta-talassemi. Eftersom detta är en pilotstudie tog utredaren ett litet antal patienter. Provstorleken beräknades av Världshälsoorganisationens urvalsstorlekskalkylator. Efter screening var 39 patienter och 24 patienter kvalificerade för inskrivning i denna studie.

Huvudsyftet var att utvärdera säkerheten för båda läkemedlen vid genetiska störningar som talassemi. för säkerhetsutvärdering utvärderades hematologiska parametrar som inkluderar totalt bilirubin, indirekt bilirubin, serumglutamatpyruvattransaminas, serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas, urea, kreatinin och laktatdehydrogenas övervakades. Dessutom för att utvärdera läkemedlets effektivitet, hematologiska parametrar som inkluderar hemoglobin, röda blodkroppar, kärnförsedda röda blodkroppar, antal retikulocyter, index för röda blodkroppar (medelkorpuskulärt hemoglobin, medelkroppsvolym och genomsnittlig korpuskulär hemoglobinkoncentration), vita blodkroppar och blodplättar var gjort. En annan viktig parameter för att utvärdera effektiviteten av hemoglobin F-inducerare är transfusionsfrekvens.

Tester gjordes vid baslinjen och efter avslutad studietid efter 06 månader.