Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van thalidomide versus hydroxyurea bij thalassemiepatiënten: een pilotstudie in één centrum.

7 maart 2024 bijgewerkt door: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Het doel van deze studie is om de effectiviteit en veiligheid van twee hemoglobine F-inductoren te vergelijken. Dit is een single-centered interventionele pilotstudie om de werkzaamheids- en veiligheidsparameters bij bèta-thalassemiepatiënten te vergelijken. Omdat dit een pilotstudie is, heeft de onderzoeker een klein aantal patiënten onderzocht. De steekproefomvang werd berekend met de steekproefomvangcalculator van de Wereldgezondheidsorganisatie. Na screening kwamen 39 patiënten en 24 patiënten in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Het hoofddoel was om de veiligheid van beide geneesmiddelen bij genetische aandoeningen zoals thalassemie te evalueren. Voor veiligheidsevaluatie werden hematologische parameters geëvalueerd, waaronder totaal bilirubine, indirect bilirubine, serumglutamaatpyruvaattransaminase, serumglutamine-oxaalazijntransaminase, ureum, creatinine en lactaatdehydrogenase. Om bovendien de werkzaamheid van het geneesmiddel te evalueren, worden hematologische parameters zoals hemoglobine, rode bloedcellen, rode bloedcellen met kern, aantal reticulocyten, indexen van rode bloedcellen (gemiddeld corpusculair hemoglobine, gemiddeld corpusculair volume en gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie), witte bloedcellen en bloedplaatjes geëvalueerd. werden gedaan. Een andere belangrijke parameter om de werkzaamheid van de hemoglobine F-inductor te evalueren is de transfusiefrequentie.

De tests werden uitgevoerd bij aanvang en na voltooiing van de studiegemiddelden na 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 75300
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ken gevallen van bèta-thalassemie tussen de 10 en 30 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die een andere hemoglobine F-inductor of erytropoëtine gebruiken.
  • Patiënten met comorbiditeiten zoals hart- en neurologische aandoeningen
  • Zwangere vrouwen die borstvoeding geven.
  • Patiënt was niet bereid anticonceptiemaatregelen te nemen.
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van trombose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: hydroxyureum
Hydroxyurea is verkrijgbaar in orale doseringsvorm, namelijk een capsule. frequentie: eenmaal per dag duur: elke 24 uur dosis: 15/mg/kg/dag.
Geneesmiddel: Thalidomide 100 mg
Thalidomide is verkrijgbaar in capsulevorm in de sterkte van 100 mg en 50 mg. Het werd gegeven op basis van het gewicht van de patiënt. Vanwege slaperigheid werd geadviseerd om alleen 's nachts te geven.
Andere namen:
  • thalido
Experimenteel: Thalidomide
Thalidomide is verkrijgbaar in orale doseringsvorm, namelijk een capsule. frequentie: eenmaal daags 's nachts duur: elke 24 uur dosis: 50 mg/dag (bij patiënten >10-13 jaar) terwijl de dosis voor volwassenen 100 mg/dag was (leeftijd >13 jaar)
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea is verkrijgbaar in ingekapselde vorm onder de merknaam hydrea. De beschikbare sterkte is 500 mg. De dosering hangt af van het gewicht van de patiënt, dat wil zeggen 15 mg/kg/dag. Daarom werd patiënten die vanwege hun lage gewicht niet de volledige capsule konden innemen, geadviseerd om hydroxyureumsiroop te nemen.
Andere namen:
  • Hydrea

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
vergelijking van de uitgangswaarde van lactaatdehydrogenase en na voltooiing van het onderzoek.
Tijdsspanne: 06 maanden
Lactaatdehydrogenase
06 maanden
vergelijking van de transfusiefrequentie bij aanvang en na voltooiing van het onderzoek.
Tijdsspanne: 06 maanden
Transfusie-interval
06 maanden
vergelijking van hemoglobine
Tijdsspanne: 06 maanden
Hemoglobine
06 maanden
vergelijking van rode bloedcellen
Tijdsspanne: 06 maanden
Rode bloedcellen
06 maanden
vergelijking van het gemiddelde corpusculaire volume
Tijdsspanne: 06 maanden
Gemiddeld corpusculair volume
06 maanden
vergelijking van gemiddelde corpusculaire hemoglobine
Tijdsspanne: 06 maanden
Gemiddelde corpusculaire hemoglobine
06 maanden
vergelijking van de gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: 06 maanden
Gemiddelde corpusculaire hemoglobine concentratie
06 maanden
vergelijking van indirect bilirubine
Tijdsspanne: 06 maanden
Indirect bilirubine
06 maanden
vergelijking van totaal bilirubine
Tijdsspanne: 06 maanden
Totaal bilirubine
06 maanden
vergelijking van serumglutaminepyruvaattransaminase
Tijdsspanne: 06 maanden
Serum glutaminezuurpyruvaattransaminase
06 maanden
vergelijking van glutamine-oxaalazijntransaminase
Tijdsspanne: 06 maanden
glutamine-oxaalazijntransaminase
06 maanden
vergelijking van witte bloedcellen
Tijdsspanne: 06 maanden
witte bloedcellen
06 maanden
vergelijking van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 06 maanden
Bloedplaatjes
06 maanden
vergelijking van ureum
Tijdsspanne: 06 maanden
Ureum
06 maanden
vergelijking van creatinine
Tijdsspanne: 06 maanden
Creatinine
06 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NIBD/IRB-236/21-2021.

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op Thalidomide 100 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren