Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie skuteczności i bezpieczeństwa talidomidu i hydroksymocznika u pacjentów z talasemią: jednoośrodkowe badanie pilotażowe.

7 marca 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dwóch induktorów hemoglobiny F. Jest to jednoośrodkowe, interwencyjne badanie pilotażowe, mające na celu porównanie parametrów skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z talasemią beta. Ponieważ jest to badanie pilotażowe, badacz objął niewielką liczbę pacjentów. Wielkość próby obliczono za pomocą kalkulatora wielkości próby Światowej Organizacji Zdrowia. Po badaniu przesiewowym do badania zakwalifikowano 39 i 24 pacjentów.

Głównym celem była ocena bezpieczeństwa obu leków w leczeniu chorób genetycznych, takich jak talasemia. w celu oceny bezpieczeństwa oceniano parametry hematologiczne, w tym stężenie bilirubiny całkowitej, bilirubiny pośredniej, transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej w surowicy, transaminazy glutaminianowo-szczawiooctowej w surowicy, mocznika, kreatyniny i dehydrogenazy mleczanowej. Ponadto w celu oceny skuteczności leku, parametrów hematologicznych, które obejmują hemoglobinę, krwinki czerwone, krwinki jądrzaste, liczbę retikulocytów, wskaźniki czerwonych krwinek (średnia hemoglobina w krwince, średnia objętość krwinki i średnie stężenie hemoglobiny w krwince), krwinki białe i płytki krwi zostały zrobione. Kolejnym ważnym parametrem oceny skuteczności induktora hemoglobiny F jest częstotliwość transfuzji.

Testy wykonywano na początku badania i po jego zakończeniu, czyli po 6 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 75300
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Znany przypadek beta-talasemii w wieku od 10 do 30 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci przyjmujący inny induktor hemoglobiny F lub erytropoetynę.
  • Pacjenci z chorobami współistniejącymi, takimi jak choroby krążeniowo-oddechowe i neurologiczne
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią.
  • Pacjentka nie chciała stosować środków antykoncepcyjnych.
  • Uczestnicy z historią zakrzepicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: hydroksymocznik
Hydroksymocznik jest dostępny w doustnej postaci dawkowania, czyli kapsułce. częstotliwość: raz dziennie czas trwania: co 24 godziny dawka: 15/mg/kg/dzień.
Lek: Talidomid 100 mg
Talidomid jest dostępny w postaci kapsułek o mocy 100 mg i 50 mg. Podano go w zależności od masy ciała pacjenta. Ze względu na senność zaleca się podawanie wyłącznie w nocy.
Inne nazwy:
  • talido
Eksperymentalny: Talidomid
Talidomid jest dostępny w postaci doustnej, czyli kapsułki. częstotliwość: raz dziennie w nocy czas trwania: co 24 godziny dawka: 50 mg/dzień (u pacjentów > 10-13 lat), podczas gdy dawka dla dorosłych wynosiła 100 mg/dzień (wiek > 13 lat)
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik jest dostępny w postaci kapsułek pod marką Hydraa. Jego dostępna moc wynosi 500 mg. Dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta i wynosi 15 mg/kg/dobę. dlatego pacjentom, którzy nie mogą przyjąć całej kapsułki ze względu na małą wagę, zaleca się przyjmowanie syropu hydroksymocznikowego.
Inne nazwy:
  • Hydrea

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
porównanie wyjściowej wartości dehydrogenazy mleczanowej i po zakończeniu badania.
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Dehydrogenaza mleczanowa
06 miesięcy
porównanie wyjściowej częstotliwości transfuzji i po zakończeniu badania.
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Przerwa transfuzji
06 miesięcy
porównanie hemoglobiny
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Hemoglobina
06 miesięcy
porównanie czerwonych krwinek
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Czerwone krwinki
06 miesięcy
porównanie średniej objętości krwinki
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Średnia objętość krwinki
06 miesięcy
porównanie średniej hemoglobiny korpuskularnej
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Średnia hemoglobina korpuskularna
06 miesięcy
porównanie średniego stężenia hemoglobiny korpuskularnej
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Średnie stężenie hemoglobiny w korpusku
06 miesięcy
porównanie bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Bilirubina pośrednia
06 miesięcy
porównanie bilirubiny całkowitej
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Bilirubina całkowita
06 miesięcy
porównanie transaminazy glutaminianowo-pirogronowej w surowicy
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Transaminaza glutaminianowo-pirogronowa w surowicy
06 miesięcy
porównanie transaminazy glutaminianowo-oksalooctowej
Ramy czasowe: 06 miesięcy
transaminaza glutamino-szczawiooctowa
06 miesięcy
porównanie białych krwinek
Ramy czasowe: 06 miesięcy
białe krwinki
06 miesięcy
porównanie płytek krwi
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Płytki krwi
06 miesięcy
porównanie mocznika
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Mocznik
06 miesięcy
porównanie kreatyniny
Ramy czasowe: 06 miesięcy
Kreatynina
06 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Śledczy

  • Główny śledczy: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NIBD/IRB-236/21-2021.

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Talidomid 100 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj