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Confronto tra efficacia e sicurezza della talidomide e dell'idrossiurea nei pazienti con talassemia: uno studio pilota in un unico centro.

7 marzo 2024 aggiornato da: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

L'obiettivo di questo studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di due induttori dell'emoglobina F. Questo è uno studio pilota interventistico centrato che mira a confrontare i parametri di efficacia e sicurezza nei pazienti con beta talassemia. Poiché si tratta di uno studio pilota, il ricercatore ha preso in esame un numero limitato di pazienti. La dimensione del campione è stata calcolata dal calcolatore della dimensione del campione dell'Organizzazione mondiale della sanità. Dopo lo screening, 39 pazienti e 24 pazienti erano idonei per l'arruolamento in questo studio.

L'obiettivo principale era valutare la sicurezza di entrambi i farmaci nelle malattie genetiche come la talassemia. per la valutazione della sicurezza, sono stati valutati i parametri ematologici che includono bilirubina totale, bilirubina indiretta, glutammato piruvato transaminasi sierica, transaminasi glutammico-ossalacetica sierica, urea, creatinina e lattato deidrogenasi. Inoltre per valutare l'efficacia del farmaco, parametri ematologici che includono emoglobina, globuli rossi, globuli rossi nucleati, conta dei reticolociti, indici dei globuli rossi (emoglobina corpuscolare media, volume corpuscolare medio e concentrazione media di emoglobina corpuscolare), globuli bianchi e piastrine. sono state fatte. Un altro parametro importante per valutare l'efficacia dell'induttore dell'emoglobina F è la frequenza delle trasfusioni.

I test sono stati eseguiti al basale e dopo il completamento dello studio, in media dopo 06 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan, 75300
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conosci un caso di beta talassemia di età compresa tra 10 e 30 anni

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che assumono qualsiasi altro induttore dell'emoglobina F o eritropoietina.
  • Pazienti con comorbilità come malattie cardiopolmonari e neurologiche
  • Donne in gravidanza e in allattamento.
  • La paziente non era disposta ad adottare misure contraccettive.
  • Partecipanti con storia di trombosi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: idrossiurea
L'idrossiurea è disponibile sotto forma di dosaggio orale sotto forma di capsule. frequenza: una volta al giorno durata: ogni 24 ore dose: 15/mg/kg/giorno.
Droga: Talidomide 100 mg
La talidomide è disponibile in forma di capsule nel dosaggio di 100 mg e 50 mg. È stato dato in base al peso del paziente. A causa della sonnolenza, si consigliava di somministrarlo solo di notte.
Altri nomi:
  • talido
Sperimentale: Talidomide
La talidomide è disponibile sotto forma di dosaggio orale sotto forma di capsule. frequenza: una volta al giorno di notte durata: ogni 24 ore dose: 50 mg/giorno (in pazienti >10-13 anni) mentre la dose per gli adulti era 100 mg/giorno (età >13 anni)
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea è disponibile in forma incapsulata con il marchio hydrea. La sua concentrazione disponibile è di 500 mg. Il dosaggio dipende dal peso del paziente, ovvero 15 mg/kg/giorno. pertanto, ai pazienti che non sono in grado di assumere l'intera capsula a causa del peso ridotto, è stato consigliato di assumere lo sciroppo di idrossiurea.
Altri nomi:
  • Idrea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
confronto tra il basale della lattato deidrogenasi e dopo il completamento dello studio.
Lasso di tempo: 06 mesi
Lattato deidrogenasi
06 mesi
confronto della frequenza trasfusionale basale e dopo il completamento dello studio.
Lasso di tempo: 06 mesi
Intervallo trasfusionale
06 mesi
confronto dell'emoglobina
Lasso di tempo: 06 mesi
Emoglobina
06 mesi
confronto dei globuli rossi
Lasso di tempo: 06 mesi
Globuli rossi
06 mesi
confronto del volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: 06 mesi
Volume corpuscolare medio
06 mesi
confronto dell’emoglobina corpuscolare media
Lasso di tempo: 06 mesi
Emoglobina corpuscolare media
06 mesi
confronto della concentrazione media di emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: 06 mesi
Concentrazione media di emoglobina corpuscolare
06 mesi
confronto della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: 06 mesi
Bilirubina indiretta
06 mesi
confronto della bilirubina totale
Lasso di tempo: 06 mesi
Bilirubina totale
06 mesi
confronto delle transaminasi glutammico-piruviche sieriche
Lasso di tempo: 06 mesi
Transaminasi glutammico-piruvica sierica
06 mesi
confronto delle transaminasi glutammico-ossalacetiche
Lasso di tempo: 06 mesi
transaminasi glutammico-ossalacetica
06 mesi
confronto dei globuli bianchi
Lasso di tempo: 06 mesi
globuli bianchi
06 mesi
confronto delle piastrine
Lasso di tempo: 06 mesi
Piastrine
06 mesi
confronto dell'urea
Lasso di tempo: 06 mesi
Urea
06 mesi
confronto della creatinina
Lasso di tempo: 06 mesi
Creatinina
06 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Investigatori

  • Investigatore principale: Safia Mehmood khan, MPHIL, National institute if blood diseases and bone marrow transplantation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIBD/IRB-236/21-2021.

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta-talassemia

Prove cliniche su Talidomide 100 mg

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