サラセミア患者におけるサリドマイドとヒドロキシ尿素の有効性と安全性の比較：単一施設のパイロット研究。
この研究の目的は、2 つのヘモグロビン F 誘導剤の有効性と安全性を比較することです。 これは単一中心の介入パイロット研究であり、ベータサラセミア患者の有効性と安全性パラメーターを比較することを目的としています。 これはパイロット研究であるため、研究者は少数の患者を対象にしました。 サンプル サイズは、世界保健機関のサンプル サイズ計算ツールによって計算されました。 スクリーニング後、39 人の患者と 24 人の患者がこの研究への登録資格を得ました。
主な目的は、サラセミアのような遺伝性疾患における両薬剤の安全性を評価することでした。 安全性評価のために、総ビリルビン、間接ビリルビン、血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ、血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ、尿素、クレアチニンおよび乳酸デヒドロゲナーゼを含む血液学的パラメーターが評価され、モニターされました。 さらに、薬剤の有効性を評価するために、ヘモグロビン、赤血球、有核赤血球、網赤血球数、赤血球指数（平均赤血球ヘモグロビン、平均赤血球体積、平均赤血球ヘモグロビン濃度）、白血球および血小板を含む血液学的パラメータが評価されます。終わったね。 ヘモグロビン F 誘導剤の有効性を評価するためのもう 1 つの重要なパラメーターは輸血頻度です。
試験はベースライン時と研究終了後（つまり6か月後）に実施されました。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Sindh
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Karachi、Sindh、パキスタン、75300
- National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 10～30歳のベータサラセミアの症例を知っている
除外基準:
- 他のヘモグロビンF誘導剤またはエリスロポエチンを投与されている患者。
- 心肺疾患や神経疾患などの併存疾患のある患者
- 妊娠中、授乳中の女性。
- 患者は避妊措置を講じる意思がなかった。
- 血栓症の既往歴のある参加者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ヒドロキシ尿素
ヒドロキシ尿素は、カプセルである経口剤形で入手できます。
頻度: 1 日 1 回 期間: 24 時間ごと 用量: 15/mg/kg/日。
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サリドマイドは、100 mg および 50 mg の強度のカプセル化された形で入手できます。
患者の体重に応じて投与されました。
傾眠のため、夜のみ投与することをお勧めしました。
他の名前：
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実験的：サリドマイド
サリドマイドは、カプセルである経口剤形で入手できます。
頻度: 1日1回、夜間投与期間: 24時間ごと 用量: 50 mg /日(10～13歳以上の患者)、成人用量は100 mg /日(13歳以上)
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ヒドロキシ尿素は、カプセル化された形で「hyderea」のブランドで入手できます。
使用可能な強度は 500 mg です。
投与量は患者の体重に応じて異なります（15mg/kg/日）。
そのため、体重が低いためにカプセルを完全に摂取できない患者には、ヒドロキシ尿素シロップを摂取することが勧められました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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乳酸デヒドロゲナーゼのベースラインと研究完了後の比較。
時間枠：06ヶ月
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乳酸脱水素酵素
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06ヶ月
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ベースラインと研究完了後の輸血頻度の比較。
時間枠：06ヶ月
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輸血間隔
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06ヶ月
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ヘモグロビンの比較
時間枠：06ヶ月
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ヘモグロビン
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06ヶ月
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赤血球の比較
時間枠：06ヶ月
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赤血球
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06ヶ月
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平均粒子体積の比較
時間枠：06ヶ月
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平均赤血球容積
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06ヶ月
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平均赤血球ヘモグロビンの比較
時間枠：06ヶ月
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平均赤血球ヘモグロビン
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06ヶ月
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平均赤血球ヘモグロビン濃度の比較
時間枠：06ヶ月
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平均赤血球ヘモグロビン濃度
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06ヶ月
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間接ビリルビンの比較
時間枠：06ヶ月
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間接ビリルビン
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06ヶ月
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総ビリルビンの比較
時間枠：06ヶ月
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総ビリルビン
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06ヶ月
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血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼの比較
時間枠：06ヶ月
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血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ
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06ヶ月
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グルタミン酸-オキサロ酢酸トランスアミナーゼの比較
時間枠：06ヶ月
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グルタミン酸-オキサロ酢酸トランスアミナーゼ
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06ヶ月
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白血球の比較
時間枠：06ヶ月
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白血球
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06ヶ月
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血小板の比較
時間枠：06ヶ月
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血小板
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06ヶ月
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尿素の比較
時間枠：06ヶ月
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尿素
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06ヶ月
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クレアチニンの比較
時間枠：06ヶ月
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クレアチニン
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06ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Safia Mehmood khan, MPHIL、National institute if blood diseases and bone marrow transplantation
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NIBD/IRB-236/21-2021.
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
サリドマイド100mgの臨床試験
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Bio Genuine (Shanghai) Biotech Co., Ltd.募集
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University of Crete募集
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Hospital Clinico Universitario de SantiagoGlaxoSmithKline募集
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Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustUniversity of Sheffield完了
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University of MemphisDeerland Probiotics and Enzymes完了