一项试验，旨在了解有关称为 Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) 的实验性基因疗法作为肢带型肌营养不良症 2E/R4 可能治疗方法的更多信息 (EMERGENE) (EMERGENE)
2026年2月27日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项 3 期跨国、开放标签、系统性基因传递研究，旨在评估 SRP-9003 在肢带型肌营养不良症 2E/R4 受试者中的安全性和有效性
这是一项多中心、全球研究，研究单次全身剂量的 SRP-9003 对 2E/R4 型肢带型肌营养不良症 (LGMD2E/R4) 参与者的 β-肌聚糖 (β-SG) 基因表达的影响。
这项研究将包括流动参与者（队列 1）和非流动参与者（队列 2）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45147
- Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
-
-
-
-
-
Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Ghent、比利时、9000
- NMRC Gent (UZ Gent)
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
- Newcastle University
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
第 1 组，仅流动参与者：
- 无需辅助工具即可行走
- 10米步行测试（10MWT）<30秒
- 非甾体抗炎药≥25
第 2 组，仅非流动参与者：
- 10MWT≥30秒或无法执行
- PUL 2.0 入门量表分数 ≥3
- 参与者必须拥有 1 个纯合子或 2 个杂合子致病性和/或可能致病性 β-SG DNA 基因突变
- 能够配合肌肉测试
- 参与者必须具有通过 AAVrh74 抗体酶联免疫吸附测定测定的腺相关病毒血清型 rh74 (AAVrh74) 抗体滴度 <1:400（即不升高）。
排除标准：
- 左心室射血分数 < 40% 或心肌病的临床体征和/或症状
- 用力肺活量 ≤ 预测值和/或夜间通气要求的 40%
- 自身免疫性疾病的诊断（或正在进行的治疗）以及主动免疫抑制剂治疗
- 存在任何其他临床重大疾病或健康状况（LGMD2E/R4 除外）
其他纳入/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：SRP-9003
参与者将接受单次静脉 (IV) 输注 SRP-9003。
|
单次静脉输液解决方案
其他名称：
口服片剂（预防）
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 1 组：通过免疫荧光 (IF) β-SG 阳性纤维百分比测量，给药后第 60 天 β-SG 表达相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 天
|
基线，第 60 天
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 1 组：从基线到第 60 个月从底层测试到上升的时间变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
第 1 组：从基线到第 60 个月完成 10 米步行/跑步 (10MWR) 测试的时间变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
第 1 组：从基线到第 60 个月的时间到提升 4 步测试的变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
第 1 组：从基线到第 60 个月完成 100 米步行/跑步 (100MWR) 测试的时间变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
第 1 组：在计时启动测试中从基线到第 60 个月的变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
肌酸激酶水平从基线到第 60 个月的变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
失去行走能力的改变时间
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
第 1 组和第 2 组：给药后第 60 天 β-SG 表达相对于基线的变化（通过 IF 荧光强度百分比 (PFI) 测量）
大体时间：基线，第 60 天
|
基线，第 60 天
|
|
第 2 组：给药后第 60 天 β-SG 表达相对于基线的变化，通过 IF β-SG 阳性纤维百分比 (PβSGPF) 测量
大体时间：基线，第 60 天
|
基线，第 60 天
|
|
第 1 组和第 2 组：从基线到第 60 个月，上肢 2.0 版 (PUL 2.0) 总分表现的变化
大体时间：基线至第 60 个月
|
基线至第 60 个月
|
|
队列1和队列2：给药后第60天通过Western印迹法测量的β-SG表达相对于基线的变化
大体时间：基线，第60天
|
基线，第60天
|
|
队列1和队列2：从基线至第60个月期间肢带型肌营养不良症北极星评估（NSAD）总评分的变化
大体时间：基线至第60个月
|
基线至第60个月
|
|
发生治疗期间出现的不良事件（TEAE）、治疗期间出现的严重不良事件（SAE）以及特别关注的不良事件（AESI）的受试者数量
大体时间：基线至第60个月
|
基线至第60个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月15日
初级完成 (实际的)
2025年3月4日
研究完成 (估计的)
2029年11月30日
研究注册日期
首次提交
2024年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月30日
首次发布 (实际的)
2024年2月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月27日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (其他标识符：Clinical Trials Information System (CTIS))
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.