Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök för att lära dig mer om en experimentell genterapi som heter Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) som en möjlig behandling för muskeldystrofi i extremiteterna 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 februari 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 3 multinationell, öppen, systemisk genleveransstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av SRP-9003 hos personer med muskeldystrofi 2E/R4 i extremiteterna

Detta är en multicenter, global studie av effekterna av en enda systemisk dos av SRP-9003 på beta-sarkoglykan (β-SG) genuttryck hos deltagare med lem-gördel muskeldystrofi, typ 2E/R4 (LGMD2E/R4). Denna studie kommer att bestå av både ambulerande deltagare (Kohort 1) och icke-ambulerande deltagare (Kohort 2).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

17

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kohort 1, endast ambulerande deltagare:

    • Kan gå utan hjälpmedel
    • 10-meters gångtest (10MWT) <30 sekunder
    • NSAD ≥25

  • Kohort 2, endast icke-ambulerande deltagare:

    • 10MWT ≥30 sekunder eller kan inte utföra
    • PUL 2.0 ingångsskala poäng ≥3
  • Deltagare måste ha 1 homozygot eller 2 heterozygot patogena och/eller sannolikt patogena β-SG DNA-genmutationer
  • Kan samarbeta med muskeltestning
  • Deltagarna måste ha adenoassocierade virusserotyp rh74 (AAVrh74) antikroppstitrar <1:400 (det vill säga inte förhöjda) som bestämts med AAVrh74 antikroppsenzymkopplad immunosorbentanalys.

Exklusions kriterier:

  • Vänster kammare ejektionsfraktion < 40 % eller kliniska tecken och/eller symtom på kardiomyopati
  • Forcerad vitalkapacitet ≤40 % av förutsagt värde och/eller krav på nattlig ventilation
  • Diagnos av (eller pågående behandling för) en autoimmun sjukdom och på aktiv immunsuppressiv behandling
  • Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom eller medicinskt tillstånd (andra än LGMD2E/R4)

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-9003
Deltagarna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion av SRP-9003.
Biologisk: SRP-9003
Lösning för enkel IV-infusion
Andra namn:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Läkemedel: Glukokortikoid
Oral tablett (profylaktisk)
Andra namn:
  • Prednison eller motsvarande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kohort 1: Förändring från baslinjen i β-SG-uttryck vid dag 60 efter dosen mätt med immunofluorescens (IF) procent β-SG-positiva fibrer
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kohort 1: Ändring från baslinje till månad 60 i tiden att stiga från golvtestet
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1: Ändra från baslinje till månad 60 i tiden för att slutföra 10-meters promenad/spring-testet (10MWR)
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1: Ändra från baslinje till månad 60 i Time to Ascend 4-stegstestet
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1: Ändra från baslinje till månad 60 i tiden för att slutföra 100-meters promenad/spring-testet (100MWR)
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1: Ändra från baslinje till månad 60 i Timed Up and Go-testet
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Ändring från baslinje till månad 60 i kreatinkinasnivå
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Dags att ändra förlust av ambulation
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1 och kohort 2: Ändring från baslinjen i β-SG-uttryck vid dag 60 efter dosering mätt med IF-procent fluorescerande intensitet (PFI)
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60
Kohort 2: Förändring från baslinjen i β-SG-uttryck vid dag 60 efter dosering mätt med IF-procent β-SG-positiva fibrer (PβSGPF)
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60
Kohort 1 och kohort 2: Förändring från baslinje till månad 60 i prestanda för övre extremiteter version 2.0 (PUL 2.0) Totalt resultat
Tidsram: Baslinje till och med månad 60
Baslinje till och med månad 60
Kohort 1 och Kohort 2: Förändring från baslinjen i β-SG-uttryck vid dag 60 efter dosering, mätt med Western blot-analys
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60
Kohort 1 och Kohort 2: Förändring från baslinjen till och med månad 60 i North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) totalpoäng
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Antal deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (SAEs) och biverkningar av särskilt intresse (AESIs)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 januari 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

4 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 november 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2024

Första postat (Faktisk)

7 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Annan identifierare: Clinical Trials Information System (CTIS))

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera