Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om meer te leren over een experimentele gentherapie genaamd Bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) als mogelijke behandeling voor ledemaatgordelspierdystrofie 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 februari 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een fase 3 multinationaal, open-label, systemisch genafgifteonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van SRP-9003 te evalueren bij proefpersonen met ledemaatgordelspierdystrofie 2E/R4

Dit is een multicenter, mondiaal onderzoek naar de effecten van een enkele systemische dosis SRP-9003 op de bèta-sarcoglycan (β-SG) genexpressie bij deelnemers met limb-girdle-spierdystrofie, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Dit onderzoek zal bestaan ​​uit zowel ambulante deelnemers (Cohort 1) als niet-ambulante deelnemers (Cohort 2).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort 1, alleen ambulante deelnemers:

    • Kan zonder hulpmiddelen lopen
    • 10 meter looptest (10MWT) <30 seconden
    • NSAD ≥25

  • Cohort 2, alleen niet-ambulante deelnemers:

    • 10MWT ≥30 seconden of kan niet presteren
    • PUL 2.0-instapschaalscore ≥3
  • Deelnemers moeten beschikken over 1 homozygote of 2 heterozygote pathogene en/of waarschijnlijk pathogene β-SG DNA-genmutaties
  • Kan meewerken aan spiertesten
  • Deelnemers moeten antilichaamtiters van het adeno-geassocieerde virusserotype rh74 (AAVrh74) <1:400 hebben (dat wil zeggen, niet verhoogd), zoals bepaald door de AAVrh74-antilichaam-enzymgekoppelde immunosorbenttest.

Uitsluitingscriteria:

  • Linkerventrikel-ejectiefractie < 40% of klinische tekenen en/of symptomen van cardiomyopathie
  • Geforceerde vitale capaciteit ≤40% van de voorspelde waarde en/of behoefte aan nachtelijke ventilatie
  • Diagnose van (of lopende behandeling voor) een auto-immuunziekte en een behandeling met actieve immunosuppressiva
  • Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte of medische aandoening (anders dan LGMD2E/R4)

Andere opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SRP-9003
Deelnemers ontvangen een enkele intraveneuze (IV) infusie van SRP-9003.
Biologisch: SRP-9003
Oplossing voor enkelvoudige IV-infusie
Andere namen:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Geneesmiddel: Glucocorticoïde
Orale tablet (profylactisch)
Andere namen:
  • Prednison of gelijkwaardig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Cohort 1: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na dosis, gemeten aan de hand van immunofluorescentie (IF) percentage β-SG-positieve vezels
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Cohort 1: verandering vanaf de basislijn tot en met maand 60 in de tijd om uit de vloertest te komen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de tijd om de 10-meter loop/ren-test (10MWR) te voltooien
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de 4-stappentest Tijd om te stijgen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de tijd om de 100 meter lopen/lopen (100MWR)-test te voltooien
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1: verandering vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 60 in de Timed Up and Go-test
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Verandering van baseline tot en met maand 60 in creatinekinaseniveau
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Tijd voor verandering van verlies van ambulantie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1 en cohort 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na de dosis, gemeten aan de hand van IF procent fluorescentie-intensiteit (PFI)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60
Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na dosis, gemeten aan de hand van IF-percentage β-SG-positieve vezels (PβSGPF)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60
Cohort 1 en cohort 2: verandering ten opzichte van de uitgangssituatie tot en met maand 60 in de prestaties van de totale score van de bovenste ledematen versie 2.0 (PUL 2.0)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
Basislijn tot en met maand 60
Cohort 1 en Cohort 2: Verandering vanaf baseline in β-SG-expressie op dag 60 na dosering zoals gemeten met Western assay
Tijdsspanne: Baseline, Dag 60
Baseline, Dag 60
Cohort 1 en Cohort 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot en met maand 60 in de North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) totaalscore
Tijdsspanne: Baseline door Maand 60
Baseline door Maand 60
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), behandeling-gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAEs) en bijwerkingen van speciaal belang (AESIs)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 60
Baseline tot en met maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 januari 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Andere identificatie: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren