- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06246513
Een proef om meer te leren over een experimentele gentherapie genaamd Bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) als mogelijke behandeling voor ledemaatgordelspierdystrofie 2E/R4 (EMERGENE)
30 januari 2024 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een fase 3 multinationaal, open-label, systemisch genafgifteonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van SRP-9003 te evalueren bij proefpersonen met ledemaatgordelspierdystrofie 2E/R4
Dit is een multicenter, mondiaal onderzoek naar de effecten van een enkele systemische dosis SRP-9003 op de bèta-sarcoglycan (β-SG) genexpressie bij deelnemers met limb-girdle-spierdystrofie, type 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Dit onderzoek zal bestaan uit zowel ambulante deelnemers (Cohort 1) als niet-ambulante deelnemers (Cohort 2).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
15
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Telefoonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
Studie Locaties
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Werving
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
Hoofdonderzoeker:
- Crystal Proud, MD
-
Contact:
- Telefoonnummer: 757-668-9920
- E-mail: crystal.proud@chkd.org
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Cohort 1, alleen ambulante deelnemers:
- Kan zonder hulpmiddelen lopen
- 10 meter looptest (10MWT) <30 seconden
- NSAD ≥25
Cohort 2, alleen niet-ambulante deelnemers:
- 10MWT ≥30 seconden of kan niet presteren
- PUL 2.0-instapschaalscore ≥3
- Deelnemers moeten beschikken over 1 homozygote of 2 heterozygote pathogene en/of waarschijnlijk pathogene β-SG DNA-genmutaties
- Kan meewerken aan spiertesten
- Deelnemers moeten antilichaamtiters van het adeno-geassocieerde virusserotype rh74 (AAVrh74) <1:400 hebben (dat wil zeggen, niet verhoogd), zoals bepaald door de AAVrh74-antilichaam-enzymgekoppelde immunosorbenttest.
Uitsluitingscriteria:
- Linkerventrikel-ejectiefractie < 40% of klinische tekenen en/of symptomen van cardiomyopathie
- Geforceerde vitale capaciteit ≤40% van de voorspelde waarde en/of behoefte aan nachtelijke ventilatie
- Diagnose van (of lopende behandeling voor) een auto-immuunziekte en een behandeling met actieve immunosuppressiva
- Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte of medische aandoening (anders dan LGMD2E/R4)
Andere opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: SRP-9003
Deelnemers ontvangen een enkele intraveneuze (IV) infusie van SRP-9003.
|
Oplossing voor enkelvoudige IV-infusie
Andere namen:
Orale tablet (profylactisch)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na dosis, gemeten aan de hand van immunofluorescentie (IF) percentage β-SG-positieve vezels
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
|
Basislijn, dag 60
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na de dosis, gemeten aan de hand van IF-percentage fluorescentie-expressie
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
|
Basislijn, dag 60
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in β-SG-expressie op dag 60 na dosis, zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
|
Basislijn, dag 60
|
Verandering vanaf baseline tot en met maand 60 in de North Star Assessment voor dysferlinopathie (NSAD) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 60 in de prestaties van de totaalscore van de bovenste ledematen versie 2.0 (PUL 2.0)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Cohort 1: verandering vanaf de basislijn tot en met maand 60 in de tijd om uit de vloertest te komen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de tijd om de 10-meter loop/ren-test (10MWR) te voltooien
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de 4-stappentest Tijd om te stijgen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Cohort 1: verandering van uitgangswaarde tot en met maand 60 in de tijd om de 100 meter lopen/lopen (100MWR)-test te voltooien
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Cohort 1: verandering vanaf de uitgangswaarde tot en met maand 60 in de Timed Up and Go-test
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) ervaart
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Verandering van baseline tot en met maand 60 in creatinekinaseniveau
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Tijd voor verandering van verlies van ambulantie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 60
|
Basislijn tot en met maand 60
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 januari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
30 november 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 januari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Spierdystrofieën, ledematengordel
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Ontstekingsremmende middelen
- Antineoplastische middelen
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Prednison
- Glucocorticoïden
Andere studie-ID-nummers
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (Andere identificatie: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op SRP-9003
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Actief, niet wervendLedematen Gordel SpierdystrofieVerenigde Staten
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Actief, niet wervendLimb-Girdle spierdystrofie, type 2EVerenigde Staten
-
University of BelgradeVoltooid
-
University of PisaVoltooidSuikerziekte | ParodontitisItalië
-
King's College Hospital NHS TrustVoltooidVroeggeboorteVerenigd Koninkrijk, Hongkong, Chili, Spanje, Slovenië, Colombia, Oostenrijk, Brazilië, Duitsland, Indië, Italië, Portugal
-
University of PaviaVoltooid
-
G. d'Annunzio UniversityNog niet aan het wervenParodontale aandoeningen | Intrabony parodontaal defect | Verlies van parodontale gehechtheid | Pocket, Parodontaal
-
University of LjubljanaUniversity Medical Centre LjubljanaWerving
-
Government Dental College and Research Institute...VoltooidChronische parodontitisIndië
-
Yuzuncu Yıl UniversityVoltooidAgressieve parodontitis