Et forsøk for å lære mer om en eksperimentell genterapi kalt Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) som en mulig behandling for muskeldystrofi i ekstremiteter 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)
27. februar 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En fase 3 multinasjonal, åpen, systemisk genleveringsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til SRP-9003 hos personer med muskeldystrofi i lembeltet 2E/R4
Dette er en multisenter, global studie av effekten av en enkelt systemisk dose av SRP-9003 på beta-sarcoglycan (β-SG) genuttrykk hos deltakere med lem-belte muskeldystrofi, type 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Denne studien vil bestå av både ambulerende deltakere (Kohort 1) og ikke-ambulerende deltakere (Kohort 2).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
17
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- NMRC Gent (UZ Gent)
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
- Newcastle University
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
- Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kohort 1, kun ambulerende deltakere:
- Kan gå uten hjelpemidler
- 10-meters gangtest (10MWT) <30 sekunder
- NSAD ≥25
Kohort 2, kun ikke-ambulerende deltakere:
- 10MWT ≥30 sekunder eller kan ikke utføre
- PUL 2.0 opptaksskala poengsum ≥3
- Deltakerne må ha 1 homozygot eller 2 heterozygote patogene og/eller sannsynlige patogene β-SG DNA-genmutasjoner
- Kan samarbeide med muskeltesting
- Deltakerne må ha adeno-assosiert virus serotype rh74 (AAVrh74) antistofftitre <1:400 (det vil si ikke forhøyet) som bestemt ved AAVrh74 antistoff enzym-koblet immunosorbent assay.
Ekskluderingskriterier:
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 % eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
- Forsert vitalkapasitet ≤40 % av antatt verdi og/eller behov for nattlig ventilasjon
- Diagnostisering av (eller pågående behandling for) en autoimmun sykdom og på aktiv immunsuppressiv behandling
- Tilstedeværelse av annen klinisk signifikant sykdom eller medisinsk tilstand (annet enn LGMD2E/R4)
Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SRP-9003
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av SRP-9003.
|
Løsning for enkel IV-infusjon
Andre navn:
Oral tablett (profylaktisk)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kohort 1: Endring fra baseline i β-SG-uttrykk på dag 60 etter dose som målt ved immunfluorescens (IF) prosent β-SG-positive fibre
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
Grunnlinje, dag 60
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kohort 1: Endring fra baseline til måned 60 i tiden for å stige fra etasjetesten
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1: Bytt fra baseline til måned 60 i tiden for å fullføre 10-meters gange/løpe-testen (10MWR)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1: Endring fra baseline til måned 60 i Time to Ascend 4 Steps-testen
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1: Bytt fra baseline til måned 60 i tiden for å fullføre 100-meters gå-/løpetest (100MWR)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1: Endring fra baseline til måned 60 i Timed Up and Go-testen
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Endring fra baseline til måned 60 i kreatinkinasenivå
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Tid for endring av tap av ambulasjon
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1 og kohort 2: Endring fra baseline i β-SG-uttrykk på dag 60 etter dose som målt ved IF-prosent fluorescerende intensitet (PFI)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
Grunnlinje, dag 60
|
|
Kohort 2: Endring fra baseline i β-SG-uttrykk på dag 60 etter dose målt ved IF prosent β-SG positive fibre (PβSGPF)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
Grunnlinje, dag 60
|
|
Kohort 1 og kohort 2: Endring fra baseline til måned 60 i ytelsen til øvre lemmer versjon 2.0 (PUL 2.0) Total poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 60
|
Grunnlinje til og med måned 60
|
|
Kohort 1 og kohort 2: Endring fra baseline i β-SG-uttrykk på dag 60 etter dosering målt ved Western-assay
Tidsramme: Baseline, dag 60
|
Baseline, dag 60
|
|
Kohort 1 og Kohort 2: Endring fra baseline gjennom måned 60 i North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) totalscore
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom måned 60
|
Utgangspunkt gjennom måned 60
|
|
Antall deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er), behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger (SAE-er) og bivirkninger av spesielt interesse (AESI-er)
Tidsramme: Utdgangspunkt gjennom måned 60
|
Utdgangspunkt gjennom måned 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. januar 2024
Primær fullføring (Faktiske)
4. mars 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. november 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
7. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Muskeldystrofier, lem-girdle
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Farmakologiske handlinger
- Kjemiske handlinger og bruk
- Polysykliske forbindelser
- Gravadienes
- Gravaner
- Steroider
- Smeltede ringforbindelser
- Gravadienedioler
- Adrenal cortex hormoner
- Prednison
- Glukokortikoider
Andre studie-ID-numre
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (Annen identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .