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Un essai pour en savoir plus sur une thérapie génique expérimentale appelée Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) comme traitement possible de la dystrophie musculaire des ceintures 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 février 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude multinationale, ouverte et systémique de phase 3 sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du SRP-9003 chez des sujets atteints de dystrophie musculaire des ceintures 2E/R4

Il s'agit d'une étude multicentrique et mondiale des effets d'une dose systémique unique de SRP-9003 sur l'expression du gène du bêta-sarcoglycane (β-SG) chez les participants atteints de dystrophie musculaire des ceintures, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Cette étude comprendra à la fois des participants ambulatoires (cohorte 1) et des participants non ambulatoires (cohorte 2).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Cohorte 1, uniquement les participants ambulatoires :

    • Capable de marcher sans aide technique
    • Test de marche sur 10 mètres (10MWT) <30 secondes
    • NSAD ≥25

  • Cohorte 2, uniquement les participants non ambulatoires :

    • 10MWT ≥30 secondes ou impossible à exécuter
    • Score à l'échelle d'entrée PUL 2.0 ≥3
  • Les participants doivent posséder 1 mutation homozygote ou 2 hétérozygotes pathogènes et/ou probablement pathogènes du gène β-SG de l'ADN.
  • Capable de coopérer avec les tests musculaires
  • Les participants doivent avoir des titres d'anticorps contre le virus adéno-associé du sérotype rh74 (AAVrh74) <1 : 400 (c'est-à-dire non élevés), tel que déterminé par le test immuno-enzymatique des anticorps AAVrh74.

Critère d'exclusion:

  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 % ou signes cliniques et/ou symptômes de cardiomyopathie
  • Capacité vitale forcée ≤ 40 % de la valeur prédite et/ou besoin de ventilation nocturne
  • Diagnostic (ou traitement en cours) d'une maladie auto-immune et sous traitement immunosuppresseur actif
  • Présence de toute autre maladie ou condition médicale cliniquement significative (autre que LGMD2E/R4)

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-9003
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de SRP-9003.
Biologique: SRP-9003
Solution pour perfusion IV unique
Autres noms:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogène xeboparvovec
Médicament: Glucocorticoïde
Comprimé oral (prophylactique)
Autres noms:
  • Prednisone ou équivalent

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Cohorte 1 : Modification par rapport à la valeur initiale de l'expression de la β-SG au jour 60 après l'administration, telle que mesurée par immunofluorescence (IF) Pourcentage de fibres positives pour la β-SG
Délai: Référence, jour 60
Référence, jour 60

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Cohorte 1 : Changement depuis la ligne de base jusqu'au mois 60 dans le temps nécessaire pour passer du test au sol
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 : changement par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 60 dans le temps nécessaire pour terminer le test de marche/course de 10 mètres (10MWR)
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 : changement par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 60 dans le test de temps pour monter en 4 étapes
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 : changement par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 60 dans le temps nécessaire pour terminer le test de marche/course de 100 mètres (100MWR)
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 : changement par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 60 dans le test Timed Up and Go
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Changement entre la ligne de base et le mois 60 du niveau de créatine kinase
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Temps de changement de perte de marche
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 et cohorte 2 : changement par rapport à la valeur initiale de l'expression de la β-SG au jour 60 après l'administration, tel que mesuré par le pourcentage d'intensité fluorescente (PFI) IF
Délai: Référence, jour 60
Référence, jour 60
Cohorte 2 : Modification par rapport à la valeur initiale de l'expression de la β-SG au jour 60 après l'administration, telle que mesurée par le pourcentage de fibres positives pour la β-SG (PβSGPF)
Délai: Référence, jour 60
Référence, jour 60
Cohorte 1 et cohorte 2 : changement par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 60 dans la performance du score total des membres supérieurs version 2.0 (PUL 2.0)
Délai: Référence jusqu'au mois 60
Référence jusqu'au mois 60
Cohorte 1 et Cohorte 2 : Variation par rapport à la valeur de base de l'expression de la β-SG au jour 60 après administration, mesurée par test Western
Délai: Baseline, Jour 60
Baseline, Jour 60
Cohorte 1 et Cohorte 2 : Évolution par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 60 du score total de l'évaluation North Star pour les dystrophies musculaires des ceintures (NSAD)
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 60
De la ligne de base jusqu'au mois 60
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves émergents du traitement (EIGET) et des événements indésirables d'intérêt particulier (EAIP)
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 60
De la ligne de base jusqu'au mois 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

4 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2024

Première publication (Réel)

7 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Autre identifiant: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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