사지근이영양증 2E/R4(EMERGENE)에 대한 가능한 치료법으로 Bidridistrogene Xeboparvovec(SRP-9003)이라는 실험적 유전자 치료법에 대해 자세히 알아보기 위한 시도
2024년 1월 30일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
사지 근이영양증 2E/R4 환자를 대상으로 SRP-9003의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 다국적, 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구
이는 사지 근이영양증, 2E/R4형(LGMD2E/R4) 참가자의 베타-사르코글리칸(β-SG) 유전자 발현에 대한 SRP-9003의 단일 전신 투여 효과에 대한 다기관, 글로벌 연구입니다.
본 연구는 보행 가능한 참가자(코호트 1)와 비보행 참가자(코호트 2)로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 전화번호: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- 이메일: SareptAlly@sarepta.com
연구 장소
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
수석 연구원:
- Crystal Proud, MD
-
연락하다:
- 전화번호: 757-668-9920
- 이메일: crystal.proud@chkd.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
코호트 1, 외래 참가자만:
- 보조기구 없이 걸을 수 있음
- 10미터 걷기 테스트(10MWT) <30초
- NSAD ≥25
코호트 2, 보행이 불가능한 참가자만:
- 10MWT ≥30초 또는 수행 불가능
- PUL 2.0 진입 척도 점수 ≥3
- 참가자는 1개의 동형접합성 또는 2개의 이형접합성 병원성 및/또는 병원성 가능성이 있는 β-SG DNA 유전자 돌연변이를 보유해야 합니다.
- 근육 테스트에 협조할 수 있음
- 참가자는 AAVrh74 항체 효소 결합 면역흡착 분석으로 측정한 아데노 관련 바이러스 혈청형 rh74(AAVrh74) 항체 역가가 1:400 미만(즉, 상승하지 않음)을 가져야 합니다.
제외 기준:
- 좌심실 박출률 < 40% 또는 심근병증의 임상 징후 및/또는 증상
- 강제 폐활량 예측치의 40% 이하 및/또는 야간 환기 요구량
- 자가면역질환 진단(또는 진행 중인 치료) 및 적극적인 면역억제제 치료
- 기타 임상적으로 심각한 질병 또는 의학적 상태(LGMD2E/R4 제외)의 존재
다른 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: SRP-9003
참가자는 SRP-9003을 정맥내(IV) 1회 주입받게 됩니다.
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단일 IV 주입용 솔루션
다른 이름들:
경구용 정제(예방용)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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면역형광(IF) 퍼센트 β-SG 양성 섬유에 의해 측정된 투여 후 60일째의 β-SG 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 60일차
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기준선, 60일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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IF 형광 발현 백분율로 측정한 투여 후 60일째의 β-SG 발현의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 60일차
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기준선, 60일차
|
|
웨스턴 블롯에 의해 측정된 투여 후 60일차의 β-SG 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 60일차
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기준선, 60일차
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NSAD(이스페린병증) 총점에 대한 North Star 평가의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
|
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기준선에서 60개월까지 상지 버전 2.0(PUL 2.0) 총점 성능의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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코호트 1: 바닥 테스트에서 상승하는 시간의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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코호트 1: 기준선에서 60개월까지 10미터 걷기/달리기(10MWR) 테스트 완료 시간의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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코호트 1: 4단계 상승 테스트 시간의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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코호트 1: 기준선에서 60개월까지 100미터 걷기/달리기(100MWR) 테스트를 완료하는 데 걸리는 시간의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
|
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코호트 1: Timed Up and Go 테스트에서 기준선부터 60개월까지의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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치료로 인한 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 60개월까지의 기준선
|
60개월까지의 기준선
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기준선에서 60개월까지 크레아틴 키나제 수준의 변화
기간: 60개월까지의 기준선
|
60개월까지의 기준선
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보행 상실의 변화 시간
기간: 60개월까지의 기준선
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60개월까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 15일
기본 완료 (추정된)
2025년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2029년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 30일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (기타 식별자: Clinical Trials Information System (CTIS))
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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