Kokeilu saadaksesi lisätietoja kokeellisesta geeniterapiasta, nimeltään Bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) mahdollisena raajavyön lihasdystrofian hoitona 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)
perjantai 27. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Vaiheen 3 monikansallinen, avoin, systeeminen geenien luovutustutkimus SRP-9003:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2E/R4
Tämä on monikeskustutkimus, jossa tarkastellaan yhden systeemisen SRP-9003-annoksen vaikutuksia beeta-sarkoglykaani (β-SG) -geenin ilmentymiseen osallistujilla, joilla on raajavyön lihasdystrofia, tyyppi 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Tämä tutkimus koostuu sekä ambulatorisista osallistujista (kohortti 1) että ei-ambulatorisista osallistujista (kohortti 2).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- NMRC Gent (UZ Gent)
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45147
- Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- Newcastle University
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kohortti 1, vain liikkuvat osallistujat:
- Pystyy kävelemään ilman apuvälineitä
- 10 metrin kävelytesti (10MWT) <30 sekuntia
- NSAD ≥25
Kohortti 2, vain ei-liikkujat:
- 10MWT ≥30 sekuntia tai ei voi suorittaa
- PUL 2.0 aloitusasteikon pistemäärä ≥3
- Osallistujilla tulee olla 1 homotsygoottinen tai 2 heterotsygoottista patogeenistä ja/tai todennäköistä patogeenistä β-SG DNA -geenimutaatiota
- Pystyy toimimaan yhteistyössä lihastestauksen kanssa
- Osallistujilla tulee olla adeno-assosioituneen viruksen serotyypin rh74 (AAVrh74) vasta-ainetiitterit <1:400 (eli ei koholla) AAVrh74-vasta-aineentsyymi-immunosorbenttimäärityksellä määritettynä.
Poissulkemiskriteerit:
- Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 % tai kardiomyopatian kliiniset merkit ja/tai oireet
- Pakotettu vitaalikapasiteetti ≤40 % ennustetusta arvosta ja/tai yöhengitystarpeesta
- Autoimmuunisairauden diagnoosi (tai käynnissä oleva hoito) ja aktiivinen immunosuppressanttihoito
- Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaus (muu kuin LGMD2E/R4)
Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SRP-9003
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) SRP-9003-infuusion.
|
Liuos kerta-infuusioon
Muut nimet:
Suun kautta otettava tabletti (profylaktinen)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötasosta β-SG-ekspressiossa päivänä 60 annoksen jälkeen mitattuna immunofluoresenssilla (IF) β-SG-positiivisten kuitujen prosenttiosuudella
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
|
Perustaso, päivä 60
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötilanteesta 60. kuukauteen lattiatestistä nousun aikana
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen 10 metrin kävely/juoksutestin (10MWR) suorittamiseen kuluvassa ajassa
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen 4 askeleen testissä
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen 100 metrin kävely/juoksutestin (100 MWR) suorittamiseen kuluvassa ajassa
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1: Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 Timed Up and Go -testissä
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kreatiinikinaasitason muutos lähtötasosta kuukauteen 60
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Aika muuttaa liikkumisen menetys
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1 ja kohortti 2: Muutos lähtötasosta β-SG-ilmentymisessä päivänä 60 annoksen jälkeen mitattuna IF-prosenttisella fluoresenssiintensiteetillä (PFI)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
|
Perustaso, päivä 60
|
|
Kohortti 2: Muutos lähtötasosta β-SG-ekspressiossa päivänä 60 annoksen jälkeen mitattuna IF-prosenttisella β-SG-positiivisilla kuituilla (PβSGPF)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
|
Perustaso, päivä 60
|
|
Kohortti 1 ja kohortti 2: Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 Yläraajan version 2.0 (PUL 2.0) kokonaispisteiden suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen asti
|
Perustaso 60 kuukauteen asti
|
|
Kohortti 1 ja Kohortti 2: Muutos lähtöarvosta β-SG:n ilmentymässä 60. päivänä annoksen jälkeen Western-assay-menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
|
Perustaso, päivä 60
|
|
Kohortti 1 ja Kohortti 2: Muutos lähtöarvosta 60 kuukauden ajan North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Alkuperäisestä ajanhetkestä 60 kuukauteen
|
Alkuperäisestä ajanhetkestä 60 kuukauteen
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyy hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE), hoidon aikana ilmaantuneita vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityiskiinnostuksen kohteena olevia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Peruslinja kautta kuukausi 60
|
Peruslinja kautta kuukausi 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. marraskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofiat, raajan vyö
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Farmakologiset vaikutukset
- Kemialliset vaikutukset ja käyttötarkoitukset
- Polisykliset yhdisteet
- Raskaat
- Raskaat
- Steroidit
- Sulatettu rengasyhdisteet
- Raskaat
- Lisämunuaisen aivokuoren hormonit
- Prednisoni
- Glukokortikoidit
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (Muu tunniste: Clinical Trials Information System (CTIS))
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .