四肢帯型筋ジストロフィー 2E/R4 の可能な治療法としてのビドリディストロジェン ゼボパルボベック (SRP-9003) と呼ばれる実験的遺伝子治療について詳しく学ぶための試験 (EMERGENE)
2024年1月30日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
四肢帯型筋ジストロフィー 2E/R4 患者における SRP-9003 の安全性と有効性を評価するための第 3 相多国籍非盲検全身遺伝子導入研究
これは、四肢帯型筋ジストロフィー2E/R4型（LGMD2E/R4）の参加者におけるベータサルコグリカン（β-SG）遺伝子発現に対するSRP-9003の単回全身投与の影響に関する多施設共同の世界的研究である。
この研究は、歩行可能な参加者（コホート 1）と非歩行可能な参加者（コホート 2）の両方で構成されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール：SareptAlly@sarepta.com
研究場所
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- 募集
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
主任研究者：
- Crystal Proud, MD
-
コンタクト：
- 電話番号：757-668-9920
- メール：crystal.proud@chkd.org
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
コホート 1、外来参加者のみ:
- 補助具なしで歩くことができる
- 10 メートル歩行テスト (10MWT) <30 秒
- NSAD ≧25
コホート 2、歩行不能の参加者のみ:
- 10MWT ≥30 秒、または実行できない
- PUL 2.0 エントリースケールスコア ≥3
- 参加者は、1 つのホモ接合性または 2 つのヘテロ接合性の病原性および/または病原性の可能性のある β-SG DNA 遺伝子変異を保有している必要があります。
- 筋力検査にも協力可能
- 参加者は、AAVrh74抗体酵素結合免疫吸着検定法で測定したアデノ随伴ウイルス血清型rh74（AAVrh74）抗体力価が1：400未満（つまり、上昇していない）でなければなりません。
除外基準:
- 左心室駆出率 < 40%、または心筋症の臨床徴候および/または症状
- 努力肺活量 ≤ 40% 予測値および/または夜間換気の要件
- 自己免疫疾患の診断（または進行中の治療）および積極的な免疫抑制治療中
- 他の臨床的に重大な病気または病状の存在（LGMD2E/R4以外）
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SRP-9003
参加者はSRP-9003の静脈内（IV）注入を1回受けます。
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1 回の IV 注入のためのソリューション
他の名前：
経口錠剤（予防薬）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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免疫蛍光 (IF) で測定した投与後 60 日目の β-SG 発現のベースラインからの変化 β-SG 陽性線維の割合
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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IF蛍光発現パーセントで測定した、投与後60日目のβ-SG発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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ウェスタンブロットで測定した、投与後60日目のβ-SG発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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ジスフェリノパチーに対するノーススター評価 (NSAD) 合計スコアのベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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上肢バージョン 2.0 (PUL 2.0) 合計スコアのベースラインから 60 か月目までのパフォーマンスの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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コホート 1: ベースラインから 60 か月目までのフロアテストからの立ち上がりまでの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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コホート 1: 10 メートル歩行/ランニング (10MWR) テストを完了するまでの時間で、ベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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コホート 1: 上昇までの時間の 4 ステップ テストにおけるベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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コホート 1: 100 メートル歩行/ランニング (100MWR) テストを完了するまでの時間で、ベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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コホート 1: タイムアップ アンド ゴー テストでのベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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治療中に発生した有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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ベースラインから60か月目までのクレアチンキナーゼレベルの変化
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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歩行不能の変化までの時間
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月15日
一次修了 (推定)
2025年1月31日
研究の完了 (推定)
2029年11月30日
試験登録日
最初に提出
2024年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月30日
最初の投稿 (実際)
2024年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月30日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (その他の識別子：Clinical Trials Information System (CTIS))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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